AIUTO RICERCA
Anteprima di stampa
Numero d'incarto: 36.2017.41
Data decisione, Autorità: 27.09.2017, TCA
Ricorso: TF, 9C_748/2017 9C_760/2017, 13.02.2018
Titolo: Assunzione dei costi di un farmaco non omologato in Svizzera da Swissmedic ma da un istituto analogo in Europa. Accertamento, in concreto, in seguito alla sentenza di rinvio del TF, dell'alto valore terapeutico del medicamento senza allestire una perizia. Ricorsi al TF parzialmente accolti
Raccomandata
Incarto n. 36.2017.41
cs
Lugano 27 settembre 2017
In nome della Repubblica e Cantone Ticino
Il Tribunale cantonale delle assicurazioni
composto dei giudici:
Daniele Cattaneo, presidente, Raffaele Guffi, Ivano Ranzanici
redattore:
Christian Steffen, vicecancelliere
segretario:
Gianluca Menghetti
statuendo sul rinvio di cui alla sentenza 9C_711/2016, 9C_716/2016 del 9 maggio 2017 del Tribunale federale nella causa promossa con ricorso dell’8 luglio 2016 (inc. 36.2016.72) da
RI 1 rappr. da: RA 1 rappr. da: RA 2
contro
la decisione su opposizione del 21 giugno 2016 emanata da
CO 1
in materia di assicurazione sociale contro le malattie
ritenuto, in fatto
1.1. RI 1, nata nel 1983, affiliata presso CO 1 (di seguito: CO 1; in precedenza, fino al 31.12.2015, presso __________ [di seguito: __________], assicuratore dello stesso gruppo assicurativo di CO 1) per l’assicurazione delle cure medico-sanitarie, è affetta da una malattia ereditaria rara, la protoporfiria eritropoietica (EPP), caratterizzata da sintomi cutanei di fotosensibilità dolorosa acuta, con eritema ed edema, associati ad una sensazione di prurito e bruciore subito dopo l’esposizione alla luce solare o alla luce artificiale (www.orpha.net). La malattia le è stata diagnosticata nel 1995 (doc. XVI/B1, inc. 36.2016.72).
1.2. Dopo essere stata in trattamento con beta-carotene e poi fototerapia (doc. XVI/B1, inc. 36.2016.72), dal 2008 RI 1 è curata, presso lo __________ di __________, dalla Prof. Dr.ssa med. __________, specialista in porfiria, con il medicamento SCENESSE®, ossia un impianto iniettato sotto la cute. Il farmaco, che dal 17 aprile 2008 ha lo statuto di medicamento orfano concesso da Swissmedic (cfr. www.swissmedic.ch) ai sensi dell’art. 14 cpv. 1 lett. f LATer per il quale l’Istituto prevede procedure semplificate d’omologazione per determinate categorie di medicamenti sempreché sia compatibile con i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia e non vi si oppongano interessi nazionali né obblighi internazionali, ma che non figura nell’elenco delle specialità, è fabbricato e distribuito da una società australiana, la Clinuvel (www.clinuvel.com). Sino al 2012 RI 1 ha beneficiato del medicamento gratuitamente nell’ambito di un “compassionate use programs” (cfr. doc. 6, inc. 36.2016.72).
1.3. Dal 14 maggio 2012 e fino alla fine di novembre 2015 __________ ha rimborsato a RI 1 il costo del medicamento SCENESSE®, per un importo, per ogni dose, di fr. 6'560, in applicazione dell’art. 71b OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 (doc. 4, inc. 36.2016.72).
1.4. Il 1° dicembre 2015 __________ ha informato RI 1 e la Prof. Dr.ssa med. __________ che siccome il medicamento SCENESSE® è un farmaco fuori lista non registrato in Svizzera, spetta all’assicuratore stabilire, in applicazione dell’art. 71b OAMal, l’ammontare del rimborso sulla base dei criteri di efficacia, adeguatezza ed economicità. Dopo aver cercato di discutere con la ditta Clinuvel il prezzo del farmaco, in seguito all’assenza di un accordo, l’assicuratore ha deciso di continuare a pagare il prezzo precedentemente rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno. In caso di continuazione della cura oltre il 30 novembre 2016, il rimborso sarebbe ammontato al massimo all’80% di fr. 6'560 e in caso di protrazione della cura oltre i due anni, sarebbe stato necessario un nuovo rapporto medico (doc. 10, inc. 36.2016.72).
1.5. Il 25 febbraio 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ ha informato l’assicuratore che la ditta Clinuvel ha ottenuto l’accesso al mercato europeo da parte dell’Agenzia medica europea (EMA), che la società è intenzionata ad ottenere una registrazione del medicamento anche in Svizzera e che Clinuvel ha dovuto adattare il prezzo in seguito ai propri dispendi ed alla situazione effettiva, a partire dal 2016, aggiornandolo a quello europeo, ossia Euro 22'250 per impianto. In una prima fase in Svizzera il medicamento sarebbe stato concesso al prezzo di favore di fr. 18'989. La specialista ha inoltre evidenziato che per i casi gravi sono necessari 6 impianti all’anno ed ha chiesto all’assicuratore di assumere la dose massima secondo i nuovi prezzi (doc. 11, inc. 36.2016.72).
1.6. Il 17 marzo 2016 CO 1 ha confermato di assumere 4 dosi all’anno al medesimo prezzo rimborsato in precedenza, ritenuto che dopo il 30 novembre 2016 avrebbe riconosciuto al massimo l’80% del prezzo di fr. 6'560 (doc. 13, inc. 36.2016.72).
1.7. Nel corso del mese di aprile 2016 all’assicuratore è pervenuto uno scritto datato 2 gennaio 2016 con il quale RI 1 ha chiesto l’assunzione della totalità dei costi per 6 dosi all’anno (doc. 14, inc. 36.2016.72).
1.8. Il 1° aprile 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ si è rivolta al gruppo __________ in relazione al rifiuto di assumere i costi del medicamento ad alcuni pazienti in cura presso di lei. La specialista ha affermato che:
"(…)
Es ist verständlich, dass Sie diese Kosten als sehr hoch einstufen (…). Bei seltenen Krankheiten sind jedoch die Aufwände der Herstellerfirmen bedingt durch die regulatorischen Behörden extrem hoch im Vergleich zu den möglichen Einkünften. So verlangt die Europäische Medicines Agency trotz sehr guter Verträglichkeit des Medikamentes eine ausgedehnte Pharmakovigilanz, die erhebliche Kosten verursacht. Uns wäre sehr gedient, wenn sich die Krankenkasse mal die hohen regulatorischen Kosten als Kostentreiber vornehmen würden statt die Herstellerfirmen von vital notwendigen Medikamenten, sofern deren Preis in einem angemessen Verhältnis zu den Kosten stehen.
Wie die Firma im Schreiben mitgeteilt hat, benötigt sie den Betrag um Ihre Kosten zu decken, da sie keine Möglichkeit einer Quersubvention durch andere Medikamente hat. Ausserdem sollten Sie nicht die Kosten pro Implantat, sondern die Jahreskosten ansehen, denn die Wirkung eines Implantates dauert 2 Monate und die Jahreskosten sind tief im Vergleich zu anderen Medikamenten seltener Erkrankungen, wie die untenstehende Abbildung Diagramm belegt (…).
Scenesse ermöglicht den Patienten eine normale Arbeitsfähigkeit und sein Preis vergleicht durchaus mi anderen medizinischen Massnahmen, die Invalidität vorbeugen. Ferner gibt es eine Reihe supportiver Theorien, deren Kosten sich ebenfalls der von Scenesse vergleichen, ohne dass die Patienten dadurch Arbeitsfähig bleiben.
Ich möchte auch darauf hinweisen, dass vier Krankenkassen von 7 Patienten sich bereit gezeigt haben, die Kosten für eine Scenesse-Behandlung zu übernehmen. Bei zwei Kassen handelt es sich dabei um kleinere Kassen, bei denen eine solch teure Behandlung doch eher eine Belastung bedeutet als bei der grossen __________."
(doc. 2, inc. 36.2016.63)
1.9. Il 17 maggio 2016 l’assicuratore ha confermato le sue precedenti prese di posizione, informando la Prof. Dr.ssa med. __________ che in ambito di associazione degli assicuratori si intende cercare una soluzione con la ditta Clinuvel (doc. 18, inc. 36.2016.72).
1.10. Con scritto del 24 maggio 2016 l’assicurata ha chiesto ad CO 1 la presa a carico provvisoria del medicamento sulla base del nuovo prezzo e gli ha assegnato un termine di 48 ore per pronunciarsi.
1.11. Il 31 maggio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1 (e dal 3 giugno 2016 dall’avv. RA 2 [doc. VI+1, inc. 36.2016.63]) si è rivolta al TCA con un ricorso per denegata giustizia, chiedendo contestualmente, a titolo di provvedimenti supercautelari, sussidiariamente cautelari, la presa a carico provvisoria del trattamento (doc. I, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno le parti sono state convocate per un’udienza di discussione, da tenersi successivamente alla presentazione della traduzione in italiano del gravame prodotto in francese (doc. IV, inc. 36.2016.63).
1.12. Il 3 giugno 2016 il TCA ha posto alcune domande all’UFSP (doc. VI, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno CO 1 ha prodotto la risposta di causa, rilevando di aver emanato una decisione formale in data 27 maggio 2016 (doc. VII, inc. 36.2016.63). Con la medesima l’assicuratore ha confermato di assumersi al massimo 4 impianti all’anno, per un importo di fr. 6'560 a trattamento, sino al 30 novembre 2016, in applicazione degli art. 71a e b OAMal, ed in seguito, previa autorizzazione da parte dell’assicuratore, pari all’80% dell’importo di fr. 6'560, ossia fr. 5'248 senza esame della paziente da parte del medico fiduciario o altro approfondimento medico delle condizioni di RI 1. La Cassa ha rilevato che il medicamento SCENESSE® non figura nell’elenco delle specialità quale medicamento ammesso da Swissmedic, per cui il rimborso può essere riconosciuto solo in base all’art. 71b OAMal. Il medicamento SCENESSE® ha ottenuto nel mese di dicembre 2014 l’accesso al mercato da parte dell’Agenzia medica Europea (di seguito: EMA) con una limitazione a 4 dosaggi. L’aumento del prezzo ad Euro 22'250 sarebbe eccessivo visto che non vi sono ulteriori studi che comproverebbero una maggiore efficacia rispetto a quanto avvenuto finora. L’assunzione dei costi non sarebbe in alcun rapporto adeguato tra costi-vantaggi, il criterio dell’economicità non sarebbe rispettato.
1.13. Con decreto 36.2016.63 del 6 giugno 2016 il TCA ha stralciato la causa dai ruoli in seguito all’emissione della decisione formale, invitando l’assicuratore, in caso di contestazione contro la decisione formale, ad emettere in tempi brevissimi la decisione su opposizione.
1.14. Il 15 giugno 2016 l’UFSP ha risposto alle domande del TCA (doc. XII, inc. 36.2016.63). Lo scritto è stato trasmesso alle parti per conoscenza (doc. XIV, inc. 36.2016.63). L’UFSP ha affermato:
" (…)
I. Situazione iniziale
In linea di massima, i medicamenti sono rimborsati dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) se sono stati omologati da Swissmedic e adempiono i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità (criteri EAE, art. 32 cpv. 1 della legge federale del 18 marzo 1994 sull’assicurazione malattie [LAMal; RS 832.10]). L’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) appronta un elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi da rimborsare da parte dell’AOMS (elenco delle specialità [ES], art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal). In via eccezionale, secondo gli articoli 71a o 71b dell’ordinanza sull’assicurazione malattie del 27 giugno 1995 (OAMal; RS 832.102) l’AOMS può tuttavia rimborsare anche medicamenti non omologati da Swissmedic o non ammessi nell’ES. Questo avviene qualora si sia in presenza di un cosiddetto complesso di cure1 (1= L’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per eseguire un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante. In tal caso, l’intero trattamento è a carico dell’AOMS) o se il medicamento serve a curare una malattia che può avere esito letale o provocare problemi di salute gravi e cronici e nessun altro trattamento efficace non è disponibile. L’AOMS assume i costi dei medicamenti nei casi in cui agli articoli 71a e 71b OAMal soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e su raccomandazione del medico di fiducia. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione e i costi devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. Gli articoli 71a e 71b OAMal si applicano a tutti i medicamenti, compresi quelli contro le malattie rare.
Contrariamente a quanto sostenete nella vostra lettera
del 3 giugno 2016, il medicamento <
II. Le vostre domande
Fino a oggi l’UFSP non ha mai adottato misure che chiedessero a un assicuratore-malattie di assumere i costi di un medicamento per un caso specifico. La garanzia di assunzione dei costi è di competenza dell’assicuratore-malattie. L’UFSP non è in grado di valutare se i criteri di cui all’articolo 71b OAMal sono adempiuti in ogni singolo caso. Nella sua veste di autorità di vigilanza sugli assicuratori-malattie, l’UFSP interviene in caso di comportamento sistematicamente, ossia ripetutamente, anomalo da parte di un assicuratore-malattie.
L’UFSP non ha mai emanato, quali misure provvisionali urgenti, direttive o circolari destinate agli assicuratori-malattie che li obbligassero ad assumere i costi di un medicamento in particolare. Inoltre l’UFSP può reagire nei confronti di denunce all’autorità di vigilanza – o denunzie – solo se le eventuali censure all’origine dei fatti non sono ancora state fatte valere mediante mezzi giuridici ordinari o avrebbero dovuto esserlo in precedenza. Mostra tuttavia le vie legali da adire nel caso in cui un assicurato si rivolga all’Ufficio con una richiesta in questo senso. Indica inoltre agli assicurati le condizioni che l’assicuratore-malattie deve verificare, per esempio secondo l’articolo 71b OAMal, per una garanzia di assunzione dei costi. L’UFSP è competente per la vigilanza sugli assicuratori-malattie, ma non può valutare il beneficio terapeutico nell’ambito del rimborso dei medicamenti nei singoli casi di cui agli articoli 71a o 71b OAMal e nemmeno decidere se l’importo massimo rimborsabile sia stato fissato correttamente dall’assicuratore.
L’UFSP non è a conoscenza se vi siano degli
assicuratori che rimborsano il medicamento <
Dopo l’entrata in vigore degli articoli 71a e 71b OAMal, il 1° marzo 2011, gli assicuratori, i medici di fiducia e gli oncologi hanno elaborato modelli per valutare il beneficio di tali medicamenti. I medici di fiducia e gli assicuratori auspicano che le domande siano valutate in modo il più possibile uniforme. L’ultima parola spetta però sempre agli assicuratori, che decidono dopo aver consultato il medico di fiducia in merito alla garanzia di assunzione dei costi, dal momento che ogni paziente rappresenta un caso individuale da valutare singolarmente. Non è pertanto escluso che assicurati sottoposti alla stessa terapia farmacologica siano valutati diversamente dai loro assicuratori. Il Consiglio federale ha rilevato nel suo parere in risposta all’interpellanza 14.3180 Humbel (<<Articoli 71a e 71b OAMal. Gravi conseguenze per i pazienti>>), che il Dipartimento federale dell’interno (DFI) e l’UFSP stanno considerando, tra le altre cose, di adeguare gli articoli 71a e 71b OAMal. Nel frattempo, l’UFSP sta preparando le relative modifiche dell’ordinanza allo scopo di migliorare la situazione del rimborso dei medicamenti nei singoli casi.
1.15. Il 21 giugno 2016 l’assicuratore ha emesso la decisione su opposizione tramite la quale ha in sostanza confermato la precedente posizione (doc. A7, inc. 36.2016.72). CO 1 rileva di aver interpellato il proprio medico fiduciario, dr. med. __________, il quale, in data 16 giugno 2016, circa l’adempimento delle condizioni di cui all’art. 71b OAMal, ha affermato che “va certamente ammessa l’efficacia del medicamento per quanto riguarda il tempo di esposizione al sole senza dolori. L’entità individuale del successo terapeutico è difficile da stabilire sulla base dei dati”, che “per la cura della patologia non vi sono cure alternative paragonabili. Mezzi di protezione dal sole non sono sufficienti. A dipendenza della gravità della patologia il provvedimento principale risiede nello stare il meno possibile esposti alla luce solare. Dal punto di vista dell’effetto l’alternativa sarebbe l’evitare la luce solare e il portare vestiti protettivi dalla luce”, che “il medicamento Scenesse è atto a mitigare i sintomi della malattia - prolungando il tempo di attività al sole senza dolore -, ma non a curare la causa della malattia stessa. L’alto valore terapeutico consiste nella miglior partecipazione alle attività quotidiane alla luce del sole ed è dimostrabile dall’efficacia rilevata individualmente nella vita quotidiana” (doc. A7, inc. 36.2016.72). Circa il dosaggio, il fiduciario, sulla base delle indicazioni dell’EMA ritiene che il numero di dosi all’anno dipende dal fabbisogno di protezione dalla luce solare e che EMA prescrive un dosaggio di 3 impianti all’anno, al massimo 4. Circa il prezzo secondo il dr. med. __________ non vi sono motivi medici atti a giustificare un aumento da fr. 6'560 a fr. 18'989, poiché nessuna nuova risultanza medica proverebbe un’ulteriore utilità in precedenza non già contemplata nel prezzo.
L’assicuratore ritiene che l’aumento del prezzo è eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la migliore efficacia, sproporzionato e viola il criterio dell’economicità. Non è comprovato che il prezzo iniziale non sia più sufficiente a coprire i dispendi e che frattanto siano insorti oneri supplementari risultanti dai maggiori controlli per la registrazione in ambito UE. In Europa non esiste un prezzo unico ufficiale approvato (www.agenziafarmaco.gov.it). Un dosaggio superiore a quanto ammesso dall’EMA non è giustificato (doc. A7, pag. 7, inc. 36.2016.72).
1.16. L’8 luglio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1, ha interposto ricorso in lingua francese contro la predetta decisione su opposizione (doc. I, inc. 36.2016.72). Il 19 luglio 2016 è pervenuta al TCA la traduzione del gravame ad opera dell’avv. RA 2 (doc. IV, inc. 36.2016.72).
L’insorgente, che domanda la produzione di tutto l’incarto da parte dell’assicuratore e l’audizione, sussidiariamente l’acquisizione di informazioni scritte, dalla Prof. Dr.ssa med. __________ per comprovare il beneficio maggiore del trattamento con SCENESSE®, l’assenza di effetti secondari e il numero di dosi necessarie, chiede a titolo di provvedimenti supercautelari, sussidiariamente a titolo cautelare, la condanna dell’assicuratore alla presa a carico provvisoria immediata del trattamento con SCENESSE® in ragione di 5 dosi all’anno per un importo di fr. 18'989 per dose. Nel merito domanda, in via principale, l’annullamento della decisione impugnata e la condanna dell’assicuratore alla presa a carico di 5 dosi all’anno del farmaco SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989 per dose, in via subordinata il rinvio degli atti alla convenuta per ulteriori accertamenti.
Nel merito, dopo aver riassunto la fattispecie, l’insorgente evidenzia che 10 assicuratori, in ambito LAMal rimborsano il trattamento “SCENESSE®” sulla base del nuovo prezzo, così come in Germania, Austria, Paesi Bassi ed Italia. L’interessata non può tuttavia cambiare assicuratore prima della fine di quest’anno e non ha i mezzi per finanziare neppure una dose del medicamento. Essa avrebbe dovuto ricevere due dosi, una in aprile e l’altra ad inizio giugno. Dall’interruzione del medicamento è costretta ad evitare la luce. Deve evitare di uscire ogni giorno, di esporsi a certi tipi di luce artificiale, ciò che le impedisce di lavorare e di avere contatti sociali. Essa non può neppure concludere il dottorato ed intraprendere la sua carriera professionale. Ciò incide gravemente sulla sua salute psichica. Anche la Prof. Dr.ssa med. __________, che la segue, ha sottolineato l’importanza dell’assunzione di questo medicamento. La ricorrente evidenzia che il medicamento SCENESSE® è un farmaco registrato da Swissmedic sulla lista dei medicamenti orfani ed il suo beneficio è considerato come elevato, specialmente in relazione ai super-rispondenti come la ricorrente. Esso beneficia dell’autorizzazione nell’UE dal 22 dicembre 2014. La convenuta ha interrotto la presa a carico del trattamento unicamente in ragione del forte aumento del prezzo, con l’unica motivazione dell’economicità. In assenza di un trattamento alternativo l’unico criterio per ammettere l’adeguatezza del prezzo è la comparazione con i prezzi praticati in altri paesi europei ed il prezzo svizzero è inferiore a quello europeo. L’insorgente rammenta che con sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 il TF ha ammesso che un trattamento contro le violente emicranie croniche risponde al criterio di efficacia ed ha rinviato la causa per accertare se il farmaco poteva avere effetti secondari nefasti qualora fosse preso al di là delle dosi indicate da Swissmedic. In concreto SCENESSE® non provoca alcun effetto secondario nefasto sulla salute. Il criterio di efficacia è adempiuto. Secondo l’insorgente il TF in DTF 136 V 395 ha ammesso che un costo di fr. 100’000 per prolungare di un anno la vita del paziente è accettabile anche se il trattamento è considerato poco efficace. In concreto i costi annuali sono inferiori e si tratta di permettere di condurre un’esistenza conforme alla dignità umana ed evitare gravi lesioni in caso di esposizione alla luce. Ciò porterebbe inoltre giovamento alla sua salute psichica e le permetterebbe di evitare un eventuale rischio suicidario. L’interesse del trattamento equivale a quello di rimanere in vita. La continuazione immediata del trattamento e della sua presa a carico (5 dosi) è necessaria. Le 5 dosi sono state prescritte dalla Prof. Dr.ssa med. __________ ed in precedenza l’assicuratore aveva riconosciuto 6 dosi. Solo l’aumento del prezzo ha modificato la posizione della cassa. La limitazione dell’EMA a 4 dosi si riferisce solo all’aspetto della sicurezza, ma nessun effetto secondario nefasto è stato constatato. La stessa EMA riconosce, circa la farmacocinetica (“velocità di eliminazione”) del medicamento che l’intervallo ottimale tra una dose e l’altra sarebbe di un mese, ossia sarebbe possibile assumere tra 8 e 12 dosi annuali. L’insorgente sostiene inoltre che sarebbe stato violato l’art. 8 CEDU poiché in assenza di trattamento deve proteggersi costantemente dall’esposizione della luce, non può lavorare all’esterno e le è difficile intrattenere contatti sociali. A lungo termine ciò può arrecare un danno alla sua salute psichica. La convenuta avrebbe violato il diritto di essere sentita poiché non le è stato permesso di parlare con il medico di fiducia e l’EMA sottolinea l’importanza di tener conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un medicamento. La presa a carico le permetterebbe inoltre di riprendere un’attività lucrativa e le eviterebbe, a lungo termine, di diventare indigente e far capo all’assistenza pubblica.
1.17. Il 19 luglio 2016 le parti sono state convocate per un’udienza di discussione per il 16 agosto 2016, mentre all’assicuratore è stato assegnato un termine scadente il 3 agosto 2016 per determinarsi circa i provvedimenti cautelari e supercautelari e di 20 giorni per presentare una risposta (doc. VI, inc. 36.2016.72).
1.18. Il 21 luglio 2016 il TCA ha interpellato la Prof. Dr.ssa med. __________ (doc. VII, inc. 36.2016.72), la quale il 27 luglio 2016 ha risposto, affermando:
" (…)
In der medizinischen Literatur ist eine Reihe von Massnahmen zur Behandlung von erythropoetische Protoporphyrie beschrieben. Wir haben seit anfangs der 90er Jahre im letzten Jahrhundert über 60 Schweizer Patienten und über 20 ausländischen Patienten untersucht, teilweise mit den publizierten Methoden behandelt oder wir wurden über die früheren Behandlungs-Versuche anderer Arzte informiert. Nach unserer klinischen Erfahrung sprachen die Patienten mit erythropoetische Protoporphyrie auf kein der publizierten Methoden an. Um die Diskrepanz zwischen dem Nichtansprechen in unseren klinischen Erfahrung und den publizierten Behandlungsempfehlungen zu analysieren, haben wir alle Publikationen über therapeutischen Massnahmen bei erythropoetische Protoporphyrie kritisch in einer Metaanalyse untersucht, die 2009 publiziert wurde (Beilage 1). Die Schlussfolgerung unserer Studie war, dass die vorhandenen Daten ungenügend sind, um eine Wirksamkeit von irgendeiner Therapie [anders als Scenesse] zu beweisen. Daher lautet die Antwort auf Ihre Frage eins: Es gibt kein anderes Medikament als Scenesse um erythropoetische Protoporphyrie wirksam zu behandeln. Wegen der fehlenden Wirksamkeit sind andere medizinische Massnahmen weder zweckmässig noch wirtschaftlich.
Bei Scenesse sprechen wir allerdings nicht von Heilung, da Scenesse die Symptome der erythropoetischen Protoporphyrie wirksam lindert, aber die zugrunde liegende Störung nicht heilt. Im Gegensatz zu den anderen Massnahmen, wurde Scenesse gemäss heutigem wissenschaftlichen Standard, nämlich in zwei Phase II und drei randomisierten, kontrollierten Phase III Studien getestet und erwies sich in allen dem Placebo überlegen.
Scenesse hat keinen diagnostischen Mehrwert, da die Diagnose erythropoetische Protoporphyrie aufgrund einer Blutuntersuchung (erhöhtes Protoporphyrin in den Erythrozyten) gestellt wird. Dagegen hat Scenesse einen wesentlichen therapeutischen Mehrwert bei erythropoetischer Protoporphyrie. Einerseits wurde – wie oben erwähnt – die Ueberlegenheit von Scenesse gegenüber Placebo-Behandlung in mehreren randomisierten und kontrollierten Studien belegt. Andererseits zeigt unsere klinische Erfahrung, dass erythropoetische Protoporphyrie-Patienten von der Behandlung mit Scenesse in ihrem beruflichen und familiären Alltag erheblich profitieren. Die Lebensqualität steigt deutlich an und die Verbesserung bleibt über Jahre konstant, wie unsere Studie aus dem Jahre 2015 zeigte (Beilage 2). Kurz zusammengefasst bestätigen die mit Scenesse behandelten Patienten dies immer wieder mit dem Ausspruch: „Scenesse schenkt mir ein neues Leben“.
Da es sich bei diesem Rechtsstreit um eine Verfügung von Scenesse nach Artikel 71b des KVV handelt und dieser Artikel eine Einzelfall-Entscheidung verlangt, erlaube ich mir meine klinische Erfahrung zur betroffenen Patientin kurz zu umschreiben. Als ich die Patientin erstmals im Jahre 2007 sah, hat sie bereits erfolglose Behandlungen mit Betacarotene und mit UV-Bestrahlung hinter sich. Sie war Teilnehmerin in einer Phase III Studie für Scenesse und erhielt Scenesse seit 2008-2012 ununterbrochen in einem „Compassionate use Programm“ und seit 2012-2015 in einem speziellen Zulassungs-Programm gemäss Artikel 71b. Die Behandlung mit Scenesse hat ihr vor allem in den letzten Jahren eine berufliche Integration ermöglicht, die nun durch den Behandlungstopp seit März 2016 völlig in Frage gestellt ist.
Wir bereits oben erwähnt, möchten wir nicht von Heilung, aber von einer Besserung der Symptome von erythropoetischer Protoporphyrie durch Scenesse sprechen. Die von der EMA vorgeschlagene Dosierung von 4 Implantaten pro Jahr beruht auf keinen wissenschaftlichen Daten. Wie in unserer Arbeit von 2015 (Beilage 2) aufgeführt, variiert der Bedarf an Scenesse von Patient zu Patient, zwischen 2 und 6 Implantaten pro Jahr. Der Bedarf variiert mit dem Schweregrad der Erkrankung (z.B. durch unterschiedlich hohe Protoporphyrinspiegel oder unterschiedliche Hautdicke) und mit exogenen Faktoren, z.B. der Lichtexposition im Winter. So ist die Kombination von Schnee und Sonne einer der schlimmsten Provokationsfaktoren für erythropoietische Protoporphyrie. Ein Teil der Patienten reagiert auch auf künstliches Licht mit Verbrennungsschmerzen, sodass diese Patienten auch bei fehlendem Sonnenlicht mit schweren Beeinträchtigungen konfrontiert sind [NB: die neuen Stromsparlampen wie Fluoreszenz, LED oder Halogen sind für erythropoetischen Protoporphyrie Patienten viel schädigender als die gute alte Glühbirne].
Den besten Schutz bei schwer betroffenen Patienten haben wir erreicht, falls eine Scenesse-Behandlung rund ums Jahr in 60-tägigen Abständen erfolgt. Eine winterliche Pause bewirkt zudem, dass die erste Dosis im Frühjahr noch nicht den maximalen Schutz bietet, da die Pigmentierung erst wieder voll ausgebildet werden muss, was erst nach der zweiten Dosis erreicht wird.“ (doc. VIII, inc. 36.2016.72)
1.19. Il 28 luglio 2016 il TCA ha trasmesso la risposta alle parti (doc. IX, inc. 36.2016.72).
1.20. Il 3 agosto 2016 l’assicuratore ha prodotto le osservazioni in merito alla richiesta di provvedimenti cautelari e supercautelari, chiedendone la reiezione (doc. X, inc. 36.2016.72).
1.21. Il 15 agosto 2016 l’avv. RA 1 ha prodotto un certificato del 2 giugno 2016 della Prof. Dr.ssa med. __________, che afferma:
" (…)
I hereby confirm that Mrs RI 1 suffers from a severe rare disease, whereby light exposure causes serious second degree burning and pain lasting for several days that makes her unable to perform her daily duties or to sleep in the nights. Besides sunlight, artificial light may be equally damaging. She is at a high risk to develop these serious burn symptoms and long lasting pain in sorroundings with which she is not familiar and therefore unable to avoid the damaging irradiation and to protect herself. We therefore advise her to present not personally to the court in order to avoid the risk of such excruciating pain.
She was treated since 2008 with a drug that helped her to lead a nearly normal life. But due to restrictions by her insurance she could not get a treatment in the last months and her sensitivity to light exposure is again exceptional.” (doc. XII, inc. 36.2016.72)
1.22. Il 16 agosto 2016, nel corso dell’udienza, le parti hanno affermato:
" (…)
Dopo discussione il giudice chiede a che la ricorrente produca agli atti alcune informazioni supplementari relative alle conseguenze della mancata assunzione del medicamento, in particolare agli aspetti relativi alle sofferenze psichiche o malattie psichiatriche che la costrizione ad una vita al buio e senza relazioni sociali facili può condurre.
Importante l’acquisizione di informazioni relative al periodo precedente la presa in cura da parte dello __________ che risale al 24 settembre 2012 ed in particolare è importante sapere prima dell’assunzione del medicamento S. quali medicamenti o quali complessi di medicamenti venivano prescritti alla ricorrente e quali erano comunque le limitazioni per la sua vita.
Le parti danno atto comunque che sia la professoressa __________ che il medico fiduciario dell’assicuratore attestano piena efficacia per il medicamento S. e assenza di alternativa terapeutica valida.
La ricorrente evidenzia come, prima dell’incremento del costo del medicamento, l’assicuratore ne riconosce pienamente il prezzo. Oggi il medicamento che deve essere assunto (e meglio inoculato) alla ricorrente è il medesimo senza cambiamento nella molecola, senza aggiunte o modifiche di sorta. Ne discende che questo medicamento debba essere nuovamente pienamente assunto da CO 1 come prima essendosi verificato solo un importante aumento di prezzo ma che comunque, per la terapia annuale, è inferiore a quei limiti che la giurisprudenza del TF ha determinato per l’economicità di una cura, ossia CHF 100'000.-.
CO 1, dal canto suo, ritiene che il concetto di economicità debba essere relazionato ed essere in proporzione dunque con l’efficacia del prodotto. L’assicuratore ritiene che il produttore del medicamento non abbia giustificato l’aumento del prezzo dello stesso e quindi non sussiste un maggiore utile terapeutico che giustifichi tale aumento di prezzo.
L’assicuratore da atto che il prezzo in discussione non è stato fissato esclusivamente per il territorio svizzero ma è generale, così voluto dal produttore apparentemente per maggiori costi che egli ha dovuto sopportare. Per quanto noto al gruppo __________, in Italia le preposte Autorità sanitarie stanno cercando di concordare con il produttore un prezzo inferiore a quello di mercato. Ciò significa che quel prezzo non è accettato facilmente e non è condiviso.
Il giudice chiede la ragione per la quale la prestazione assicurativa garantita comunque con la decisione impugnata diminuisca l’importo rispetto a quello inizialmente riconosciuto.
L’assicuratore precisa che a seguito della domanda di rinnovo della presa a carico del medicamento che CO 1 ha deciso di operare in questo modo e questo siccome genericamente i prezzi dei medicamenti con il trascorrere del tempo diminuiscono. L’assicuratore specificherà comunque nella risposta di causa le ragioni di questa sua valutazione, ritenuto che la discussione attuale è riferita alle misure cautelari.” (doc. XII, inc. 36.2016.72)
1.23. Il 17 agosto 2016 il TCA ha interpellato Curafutura e Santésuisse, assegnando loro un termine scadente il 25 agosto 2016 per precisare se gli assicuratori membri delle due associazioni, di norma, assumono i costi del medicamento “Scenesse”, in quale misura, se sono stati emanati circolari/direttive/comunicati stampa in proposito e in tal caso di trasmetterli con l’autorizzazione a sottoporli alle parti (doc. XV, inc. 36.2016.72).
1.24. Il 24 agosto 2016 la ricorrente ha prodotto ulteriore documentazione e meglio un certificato del 18 agosto 2016 della Prof. Dr.ssa med. __________, un certificato di medesima data della dr.ssa med. __________, FMH in dermatologia e venereologia, una lettera del 22 agosto 2016 del suo ex-compagno, nonché un articolo del 18 maggio 2016 scaricato da internet che la concerne e che descrive la sua situazione e la sua storia personale (doc. XVI, inc. 36.2016.72). La documentazione è stata trasmessa all’assicuratore per tenerne conto ai fini della risposta di causa (doc. XVII, inc. 36.2016.72).
La dr.ssa med. __________ ha affermato:
" (…)
Ho conosciuto la paziente citata a margine nel 1995 (aveva allora 12 anni). Presentava un bruciore alle mani che appariva durante l’estate soprattutto quando si esponeva al sole. La sintomatologia era compatibile con una profiria eritropoietica e infatti l’esame effettuato allora dalla Dr.ssa __________ (specialista delle profirie attiva al __________ ha confermato la diagnosi (le porfirie eritrocitarie erano aumentate di un fattore 15).
A quel tempo la terapia proposta era quella di alte dosi di Carotabene (beta-carotene), che la paziente ha preso per molti anni senza grande successo.
Anche una fototerapia per ottenere quello che in inglese si chiama “photo-hardening” non si era rilevata efficace.
Anche la protezione solare con filtri ad alto assorbimento e indumenti specifici non sono sufficientemente efficaci. Da notare che in questo raro disturbi genetico che compromette la formazione delle molecole che servono a produrre l’eme (con il quale l’organismo produce l’emoglobina), la reazione avviene attraverso la luce e dunque i sintomi non appaiono soltanto dopo un’esposizione al sole (come potrebbe avvenire in spiaggia) ma basta l’effetto delle luce, anche semplicemente quella che passa attraverso i vetri di una finestra.
Si può dunque immaginare quale può essere la qualità della vita di una persona che deve stare costantemente al buio.
Come accennato le terapie proposte fino a qualche anno fa (soprattutto betacarotene ad alto dosaggio ed ultravioletti per “rinforzare la pelle” attraverso un aumento dell’effetto filtrante dello stato corneo) non sono molto efficaci.
Solo recentemente si è iniziato ad usare una nuova molecola, l’alfamelanotide, approvata recentemente sotto il nome di Scenesse.
Ho saputo che anche la paziente in questione ha tratto un grande beneficio da questo farmaco che cambia drasticamente la qualità di vita per i pazienti affetti da questa rara malattia, la porfiria eritropoietica. Sussiste dunque una precisa indicazione medica al proseguimento della terapia” (doc. XVI/B1, inc. 36.2016.72)
La Prof. Dr.ssa med. __________, rispondendo ad alcune domande poste dall’avv. RA 1, il 18 agosto 2016 ha affermato:
" (…)
Im Vergleich mit den über 50 EPP Patienten, die ich kenne, würde ich Frau RI 1 unter das Drittel der am stäksten betroffenen Patienten einstufen.
Ist Scenesse das einzige wirksame Medikament im Fall von Frau RI 1? Wir haben bei ihr alle Behandlungen der EPP getestet, für die wissenschaftlich vertrauenswürdige Publikationen exixtieren. Keine andere Behandlung hat eine Wirksamkeit entfaltet ausser Scenesse.
Hat Scenesse eine deutliche und wichtige Wirkung bei Frau RI 1? Ja, Frau RI 1 ha unter der Behandlung mit Scenesse ein viel normaleres Leben führen können. Ihre persönliche Entwicklung vor allem auch in beruflicher Hinsicht war äusserst positiv unter der Behandlung, dadurch dass sie nicht mehr wesentlich die Lichtexposition meiden musste.
Siehe Frage 1
Wieviel Scenesse Dosen braucht Frau RI 1? Schwer betroffene EPP Patienten wie Frau RI 1, die auch durch künstliches Licht Symptome entwickeln, benötigen eigentlich eine Behandlung alle 60 Tage rund ums Jahr um optimal gegen Licht geschützt zu sein, was in 6-7 Dosen pro Jahr resultiert. Die Limitierung durch die EMA auf 4 Implantate pro Jahr hat keine wissenschaftliche Grundlage und genügt vor allem bei den schwer betroffenen Patienten nicht.
Ohne dieses Medikament, wird Frau RI 1 bei Sonnenlicht und künstlichem Licht leiden? Welche Konsequenzen auf die Gesundheit? Ohne Scenesse wird Frau RI 1 ein sehr eingeschänktes Leben in verdunkelten Räumen führen müssen, was ihrer psychischen Gesundheit abträglich ist und das Risiko von Depressionen und Suchtkrankheiten in sich trägt. Ausserdem wird ihre berufliche Entwicklung blockiert. Falls sie durch Umstände gezwungen ist, sich dem Licht auszusetzten, wird sie eine phototoxische Reaktion davon tragen. Solche Umstände können immer wieder vorkommen, z. B. wenn sich ein regnerischer Himmel unerwartet aufklärt. Je nach Länge und Intensität der Lichtexposition resultieren Schmerzen, die ein 10 auf einer Schmerzskala von 0 bis 10 erreichen und die mehr alse ine Woche anhalten können. In solchen Phasen können die Patienten wegen der Schmerzen nicht mehr stillsitzen, sie können vor Schmerz nicht mehr schlafen. Schmerzmittel sind unwirksam und einzig Opiate können eine gewisse distanzierende Wirkung entfalten. Solche Schmerzen sind m.E. vergleichbar mit Folter.
Verursacht das Scenesse Medikament Nebenwirkungen, und welche?
Im Allgemeinen? Als häufigste Nebenwirkung beobachten wir Nausea (Ubelkeit), die zwischen einigen Minuten und bis zu 2 Tagen nach der Implantation andauert und einer Schwangerschaftsübelkeit gleicht. Eher bei Männer tritt gelegentlich ein Flushing (Rötung) des gesichts auf. Dann wurden leichte Magen-Darmsymptome und Pigmentverschiebungen beschrieben. Zusätzlich sind eine Reihe von möglichen Nebenwirkungen auf dem Arzneimittelbeschrieb aufgelistet, die jedoch in den Studien bei Scenesse nicht häufiger als bei Placebo auftraten. Bisher wurde keine als “serious” bezeichnete Nebenwirkung (Tod, Hospitalisation, Krebs oder Schädigung eines Fötus) dem Medikament Scenesse angelastet.
Bei Frau RI 1? Wir haben bei ihr einmalig am 17.7.2012 Nausea (vermutlich bedingt durch die damals angewandte Lokalanästhesie) und Pigmentverschiebungen rund um die Implantat-Stelle beobachtet” (doc. XVI/B2, inc. 36.2016.72)
1.25. Il 25 agosto 2016 Curafutura ha preso posizione, rilevando in particolare che i membri dell’associazione decidono in maniera autonoma, applicando gli art. 71a e 71b OAMal ai casi che si sono presentati ed affermando di non aver emesso né direttive, né regolamenti in merito.
1.26. Il 26 agosto 2016 è pervenuta al TCA la risposta di Santésuisse, datata 24 agosto 2016 (doc. XIX, inc. 36.2016.72), tramite la quale ha trasmesso numerosa documentazione.
1.27. Le risposte di Santésuisse e di Curafutura sono state trasmesse alle parti per presentare eventuali osservazioni entro il 5 settembre 2016 (doc. XX, inc. 36.2016.72).
1.28. Con risposta del 6 settembre 2016, trasmessa alle parti con termine scadente il 16 settembre 2016 per presentare eventuali nuove prove, l’assicuratore ha chiesto la reiezione del ricorso (doc. XXI e XXII, inc. 36.2016.72). L’assicuratore, dopo aver riassunto la fattispecie e rammentato le norme applicabili, rileva tra l’altro che:
" (…)
Le sue (ndr: del medico fiduciario) considerazioni, eccezion fatta per l’economicità e il dosaggio del medicamento Scenesse, concordano sostanzialmente con quelle della curante prof. Dr. __________ del 27.07.2016. (ndr: sottolineatura del redattore)
Circa la presa di posizione della curante dr. __________ del 27.07.2016 (richiesta dal TCA, con i relativi allegati), il medico di fiducia ha osservato in particolare che, pur avendo Scenesse evidenziato una migliore efficacia rispetto agli attuali approcci di cura, anche dall’utilizzo di placebo è stato notato un miglioramento dei sintomi (rapporto del 25.08.2016, alla domanda 1, doc. 29). Secondo il dr. __________ è difficile qualificare con precisione in un contesto scientifico il valore terapeutico della cura – se esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in parte anche su dichiarazioni soggettive dei pazienti relative all’efficacia (ad. 2). Il medico di fiducia non vede la necessità medica di un aumento del dosaggio, la pubblicazione del 2015 indica che nei pazienti trattati nella soleggiata Italia 4 dosi di Scenesse bastavano (ad 3). La domanda del TCA era del resto atta a chiarire le dosi da marzo a fine autunno, periodo di maggior soleggiamento, tenuto conto che di regola Scenesse ha effetto per 60 giorni ca. A mente del medico di fiducia di CO 1 in Svizzera avverrebbe dunque un sovradosaggio del medicamento, non giustificato dagli atti medici e scientifici a disposizione, per venir incontro al paziente.
Gli studi scientifici del 2009 allegati allo scritto del 27.07.2016 della dr. __________ non evidenziano per il resto nessuna novità, come esaminato dagli specialisti dei medicamenti di __________ (i quali, per informazione, hanno curiosamente indicato che esiste un prodotto – Melanotan – contenente la stessa sostanza attiva di Scenesse-afamelanotide, ottenibile su mercato ad un prezzo minimo di sterline 20 per dosaggio di siringa, ed ha effetto per due mesi; tale sostanza non rappresenterebbe tuttavia una vera alternativa per i maggiori rischi connessi, doc. 30).
Alla luce delle considerazioni mediche indicate, occorre riconoscere che la cura con Scenesse, già solo per il fatto che permette all’assicurata di avere una vita professionale e privata “normale”, ha un indubbio vantaggio. Va però pure detto che le conseguenze della malattia sarebbero evitabili anche con semplici accorgimenti preventivi da parte dell’assicurato – l’astensione dall’esposizione al sole, un’adeguata protezione dal sole con protezioni solari, etc., che sono praticamente gratuiti, in confronto agli alti costi di Scenesse. Ci si può pertanto legittimamente chiedere in che misura tali misure preventive possano venir considerate tra le terapie alternative (cfr. scritto Santésuisse del 24.08.16, doc. XIX).
Dopo riesame del caso, CO 1 ritiene che, anche volendo riconoscere al medicamento Scenesse un alto valore terapeutico, non sono date le premesse, per ritenere adempiuti i presupposti atti a fondare un diritto a prestazioni assicurative in ambito art. 71b OAMal per la totalità del prezzo di CHF 18'989.00, per 5 dosaggi annui.
(…)
L’assicuratore stabilisce in modo autonomo – come confermato da Curafutura e tarifsuisse (scritti del 25.08.2016 e 24.08.2016, doc. XVIII e XIX), nonché dall’UFSP nella risposta del 15.06.2016 – nel singolo caso l’entità del rimborso del medicamento fuori lista Scenesse ai sensi dell’art. 71b OAMal, in base a criteri di proporzionalità tra utile terapeutico e costi.
La richiesta di assunzione costi del curante viene valutata dal servizio medico dell’assicuratore che stabilisce, sulla base della qualità dell’evidenza e della rilevanza clinica, l’utile terapeutico del medicamento, secondo il “rating” del medicamento.
Secondo i sistemi di rilevazione usualmente praticati – e adottati dalla società svizzera dei medici di fiducia (cfr. 9-felder Modell, pubblicato nel Bollettino dei medici Svizzeri 2013, 94: “Kostenübernahme nichtgelisteten Arztneimittel”) – i medicamenti sono categorizzati nelle classi rating A (alto valore terapeutico) a D (nessun valore) (cfr. risposta UFSP del 15.06.2016 a richiesta TCA del 03.06.2016, scritto di Curafutura al TCA del 25.08.2016). Mentre per le categorie da A a B (categoria con grande beneficio, B leggermente inferiore ad A) i prezzi concordati con i produttori farmaceutici vengono rimborsati dall’assicuratore LAMal, quelli della categoria C (dove il beneficio non può venir stabilito in assenza di dati) vengono momentaneamente respinti sino a nuove risultanze. I medicamenti della categoria D vengono invece respinti.
(…)
Nella fattispecie, come sopra indicato, l’esame medico effettuato nel caso concreto ha messo in luce in valore terapeutico di Scenesse (paragonabile piuttosto a quelli di classe B, ma difficilmente determinabile con precisione per via di una certa componente soggettiva nell’apprezzamento dei disturbi, cfr. valutazioni medico di fiducia di CO 1, cfr. doc. 9, 28, 29). Dopo una fase di assunzione dei costi integrali (CHF 6'560.00 per impianto, corrisposto dal 2012 a fine 2015), conformemente alla prassi interna, in assenza di accordo di un accordo di ripartizione dei costi con la Clinuvel (che non si è mostrata per niente collaborativa e propensa a trovare un accordo), CO 1ha dunque autonomamente fissato un’assunzione dei costi all’80% (per CHF 5'248.00 per impianto) per il prosieguo della cura, ossia a partire da fine 2016. Ciò per non pregiudicare l’assicurata da subito. (Vi è consenso sul fatto che i prezzi dei medicamenti secondo gli art. 71a e 71b OAMal non possono esser altrettanto alti di quelli figuranti nell’ES; per non ridurre la motivazione a chiederne la registrazione da parte delle ditte farmaceutiche, le riduzioni di prezzo non devono essere troppo contenute. Prezzi troppo alti non si giustificano nemmeno per il fatto che nel caso di off-label use non possono dimostrare un altrettanto alto valore terapeutico e hanno bassi costi di ricerca, sviluppo e marketing).
CO 1 ritiene che l’improvviso di prezzo da CHF 6'560.00 a CHF 18'989.00 per impianto Scenesse – prezzo praticamente triplicato – senza motivazione precisa e attendibile, riscontrabile con dati concreti, è eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la miglior efficacia (cfr. art. 71b OAMal). L’aumento è sproporzionato, dettato unicamente dal motivi commerciali e viola il criterio dell’economicità. Anche se un alto valore terapeutico è dato, la ditta farmaceutica non è autorizzata a pretendere un qualsivoglia importo. Nello scritto del 01.04.2016 anche la curante stessa dr. __________ ammette che tali costi sono alti.
(…)
Risulta, in aggiunta, da dichiarazioni fatte dalla ditta Clinuvel, che sono in corso trattamenti Access in Svizzera e Italia con condizioni vantaggiose prevedenti la fornitura del medicamento a fini non commerciali (cfr. in CEO’s Outlook di Clinuvel di agosto 2016 si legge: “… Over the last months we have finally been able to distribute the photoprotective product under the European Risk Management Plan, including the long term post-authorisation safety study. The product is commercially available in two European countries, the Netherlands and Austria and non-commercial special access schemes are ongoing in Italy and Switzerland. We have initiated the roll out methodically to establish complex pathways to obtain full reimbursement for the product in each country…” (sottolineature di CO 1). Tale affermazione costituisce un novum per CO 1, che faceva affidamento all’informazione (della Clinuvel stessa e della curante) secondo cui i programmi Access erano terminati dopo l’ottenimento dell’autorizzazione EMA. Immediatamente CO 1 ha cercato contatto sia con Clinuvel che con la curante dr. __________, ma ad oggi non ha avuto risposta in merito.
Dal momento che chiarire tale punto può esser di rilievo per l’esito della presente procedura, CO 1 chiede che il TCA abbia a far chiarezza in merito, accertando l’effettuazione o meno di programmi Access per Scenesse in Svizzera, e meglio presso il __________ e le relative condizioni.
(…)
Inoltre, contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, un dosaggio superiore a quanto ammesso da parte dell’EMA (ossia al massimo 4 impianti all’anno), sino a 5-6 impianti all’anno – oltre che non medicalmente indicato – non si giustifica. Non vi è alcuna evidenza scientifica di tale necessità, come rilevato dal medico di fiducia di CO 1 (cfr. 28,29). Un tal dosaggio è dettato unicamente dall’arbitrio della curante, per soddisfare i desideri della paziente. Tant’è che anche in pazienti in Italia non vengono somministrati tali dosi.
Contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, CO 1 non ha mai riconosciuto volontariamente un’indicazione maggiore a 4 dosi all’anno (se ciò avveniva era solo involontariamente, per inesperienza circa il medicamento e controlli insufficienti), 6 dosi all’anno non sono mai state corrisposte. (…)” (doc. XXI inc. 36.2016.72)
1.29. Il 14 settembre 2016 il Giudice delegato del TCA, preso atto dello scritto della ricorrente del 13 settembre 2016 che ha comunicato al Tribunale di non ritenere necessario assumere ulteriori prove (doc. XXIII, inc. 36.2016.72), ha informato l’assicuratore (doc. XXIV, inc. 36.2016.72).
1.30. Con scritto del 16 settembre 2016, a cui ha allegato ulteriore documentazione, CO 1 ha ribadito la sua posizione, sollevando esplicitamente l’assenza di un alto valore terapeutico per il medicamento (doc. XXV, inc. 36.2016.72).
1.31. Con sentenza 36.2016.72 del 21 settembre 2016 il TCA ha parzialmente accolto il ricorso e condannato l’assicuratore a rimborsare 4 impianti annui del medicamento SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989.-- l’uno, per complessivi fr. 75'956.-- all’anno.
1.32. Contro la predetta sentenza sia RI 1 che __________ sono insorti al TF, quest’ultima mediante ricorso del 24 ottobre 2016 ha chiesto di concedere l’effetto sospensivo al ricorso, domanda che l’alta Corte ha lasciato sospesa preferendo decidere il merito il successivo 9 maggio 2017.
1.33. Con sentenza 36.2017.15 del 30 marzo 2017 il TCA ha accolto un ricorso di RI 1 contro la decisione del 21 dicembre 2016 tramite la quale CO 1 aveva respinto la domanda inoltrata il 25 agosto 2016 dall’assicurata e tendente alla richiesta di un risarcimento danni ai sensi dell’art. 78 LPGA e trasmessa in seguito al rifiuto di assumersi integralmente i costi del farmaco SCENESSE® (doc. A1). Il TCA, rilevato che la decisione dell’assicuratore era prematura e che non era stato svolto alcun accertamento, ha accolto il ricorso, annullato la decisione impugnata e rinviato l’incarto alla Cassa affinché sospendesse l’esame della richiesta di risarcimento fino al termine della procedura relativa alla richiesta di rimborso del farmaco SCENESSE® e, a dipendenza del suo esito, eseguisse i necessari accertamenti.
1.34. Con pronunzia 9C_711/2016, 9C_716/2016 del 9 maggio 2017, pervenuta al TCA il 24 maggio 2017, pubblicata in DTF 143 V 130, il TF, stabilito che con l’emanazione della sentenza la domanda di conferimento dell’effetto sospensivo formulata oltre sei mesi prima il 24 ottobre 2016 da __________ è divenuta priva di oggetto, ha congiunto le cause, ha parzialmente accolto entrambi i ricorsi ed ha rinviato la causa al TCA, affermando in sostanza che mentre si “può ammettere che questo farmaco abbia in generale un’utilità terapeutica molto elevata”, per quanto concerne il caso concreto dell’insorgente occorre effettuare ulteriori accertamenti non essendo sufficienti le attestazioni della Prof. Dr.ssa med. __________. L’Alta Corte ha affermato:
“(…)
11.3.2. L'utilità terapeutica - che sia elevata o no - non può essere invece riconosciuta nel caso concreto senza prima procedere ad ulteriori accertamenti. A tal fine il Tribunale cantonale si è fondato esclusivamente su alcune prese di posizione del medico curante dell'assicurata, dott.ssa __________. Dal primo rapporto del 29 settembre 2015 si evince che l'assicurata è in cura dal 2008 da quando le è somministrato SCENESSE® in ragione di 4 / 5 dosi annuali. Questo trattamento le ha procurato un miglioramento dello stato di salute e una maggiore integrazione sociale. In tre ulteriori prese di posizione del 25 febbraio, 11 maggio e 27 luglio 2016 la dott.ssa __________ si esprime soprattutto sulle qualità del medicamento senza tuttavia pronunciarsi sul caso specifico dell'assicurata. Solo nel rapporto del 27 luglio 2016 indica, senza ulteriori dettagli, che nel caso di RI 1 il medicamento le avrebbe permesso di riprendere un'attività lucrativa, che l'interruzione potrebbe rimettere in discussione. Nel suo rapporto del 18 agosto 2016 il medico curante precisa che RI 1 è tra le pazienti che ha in cura una delle persone più colpite dalla protoporfiria eritropoietica (EPP) e che la somministrazione di altri farmaci non ha dato esiti soddisfacenti. Solo il trattamento con SCENESSE® le permetterebbe di svolgere una vita pressoché normale. Infatti senza questo medicamento, la paziente non può esporsi alla luce del sole e neppure a quella artificiale. La somministrazione del medicamento non causerebbe effetti collaterali (a parte un'occasionale nausea). Agli atti figurano inoltre due rapporti del medico di fiducia di CO 1 del 16 giugno e 25 agosto 2016 che, alla luce dei rapporti della dott.ssa __________, contesta l'utilità terapeutica della cura.
11.3.3. I rapporti della dott.ssa __________ - peraltro molto succinti - non permettono di dimostrare l'esistenza di una (elevata) utilità terapeutica ai sensi dell'art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal. Non viene specificata l'intensità della malattia, né in che misura la paziente deve rinunciare all'esposizione della luce, quali sono le conseguenze nel caso concreto di una (parziale) esposizione, quali benefici ne ha potuto trarre, quali attività può svolgere con l'assunzione del medicamento e a quali deve rinunciare in assenza della prescrizione. Va aggiunto che di principio deve essere considerato con la necessaria prudenza l'avviso dei medici curanti a causa dei particolari legami che essi hanno con il paziente (cfr. DTF 125 V 351 consid. 3b/cc pag. 353), per cui, secondo esperienza comune, il medico curante tende generalmente, in caso di dubbio, a pronunciarsi in favore del proprio paziente in ragione del rapporto di fiducia che lo unisce a quest'ultimo. Il fatto che CO 1 riconosca di assumere i costi di 4 medicamenti non significa ancora che un'elevata utilità terapeutica debba essere riconosciuta, visto che questa valutazione dipende anche dal costo del medicamento (cfr. consid. 11.2). Prima di pronunciarsi sul rapporto utilità terapeutica / costi è pertanto necessario conoscere con precisione qual è, nel caso concreto, questa utilità. In assenza di una valutazione dei benefici nel caso concreto, non ci si può pronunciare sull'esistenza o meno di una proporzione tra il costo e l'utilità della cura.
11.4. Alla luce di quanto precede si deve ritenere che i giudici cantonali, ritenendo un elevato beneficio terapeutico nel caso concreto, si sono basati su un accertamento incompleto dei fatti che li avrebbe dovuti incitare, visto il principio inquisitorio, a ordinare una nuova perizia medica. Considerate queste lacune, il Tribunale federale non può pronunciarsi neppure sul numero delle somministrazioni annuali a carico della cassa malati. Dando seguito alla conclusione sussidiaria formulata da CO 1 nel suo ricorso, la causa deve quindi essere rinviata al Tribunale cantonale per nuovi accertamenti affinché, dopo avere ordinato una perizia medica giudiziaria, possa emanare una nuova decisione. Visto l'esito della procedura non è necessario, per il momento, esaminare il prezzo del medicamento della cassa malati poiché l'economicità della cura non può essere valutata facendo astrazione dell'utilità terapeutica. Considerato il rinvio della causa non è neppure necessario pronunciarsi sulla presunta violazione dell'art. 8 CEDU.” (cfr. DTF 143 V 137-138)
1.35. Il giorno stesso in cui la pronunzia federale è giunta al TCA, ossia il 24 maggio 2017, questo Tribunale si è immediatamente attivato per cercare un perito e meglio la Professoressa __________, Direttrice dell’Unità operativa di Medicina Interna presso la Fondazione __________ a __________, Italia (doc. II e III). Ciò è stato fatto non senza difficoltà, ritenuta l’alta qualifica della Prof. Dr.ssa med. __________ e l’impossibilità di trovare altri esperti della sua caratura. Le parti sono state immediatamente informate in merito (doc. III).
1.36. Il 29 maggio 2017, RI 1, oltre a contestare la possibile designazione a perita della Prof. __________, e a suggerire che la perizia sia affidata o al prof. __________ di __________ (Italia) o al Prof. __________ di __________ (Italia), ha chiesto, a titolo di misure provvisionali, la condanna dell’assicuratore alla continuazione della presa a carico del trattamento SCENESSE®, rilevando che la prossima dose avrebbe dovuto essere somministrata il 10 luglio 2017 (doc. III).
1.37. Il 12 giugno 2017 le parti sono state convocate per un’udienza fissata il 26 giugno 2017 (doc. VI), ciò alla luce dell’indisponibilità della giurista della Cassa prima di tale data. La ricorrente ha indicato che avrebbe partecipato personalmente, ciò che ha effettivamente fatto (VII).
1.38. Il 13 giugno 2017 il TCA ha scritto alle parti affermando:
" (…)
La Prof. __________, Direttore dell’Unità Operativa di Medicina Interna presso la __________ di __________ ha rinunciato all’assunzione del mandato peritale rilevando che potrebbe esservi un potenziale rischio di “conflitto di interessi”.
Il Prof. __________, __________, interpellato telefonicamente da questo TCA si è detto disponibile per effettuare una “visita” della ricorrente ma non per effettuare una vera e propria perizia.
Questo TCA ha allora contattato il Centro per le Porfirie __________ di __________ e, di principio, vi sarebbe una disponibilità di massima nell’effettuare una perizia, ritenuto che previamente dovrebbero tuttavia essere risolti alcuni problemi burocratici trattandosi di allestire un referto per un ente estero. A questo proposito vi informiamo che questo Tribunale sta effettuando le necessarie verifiche presso il Centro italiano.
Alla luce di quanto sopra, ribadito che il Tribunale intende domandare ai periti quanto figura al consid. 11.3.3 della nota sentenza federale, e meglio l’intensità della malattia, in che misura la paziente deve rinunciare a esporsi alla luce naturale ed artificiale, quali sono le conseguenze, nel caso concreto, dell’esposizione alla luce naturale ed artificiale, i benefici del medicamento Scenesse nel caso concreto e quali attività può svolgere la paziente con il medicamento Scenesse e a quali attività deve rinunciare, nonché il numero di eventuali trattamenti necessari con il farmaco, vi chiediamo di voler inoltrare, a stretto giro di posta, a questo Tribunale eventuali obiezioni all’incarico al Centro per le Porfirie __________ di __________ e di voler indicare se vi sono eventuali ulteriori domande da porre al perito, ritenuto che esse dovranno essere in relazione con quanto stabilito dal Tribunale federale nella pronunzia 9C_711/2016 e 9C_716/2016 del 9 maggio 2017.
Chiediamo inoltre alle parti di voler portare all’udienza la traduzione in italiano dei certificati medici redatti in tedesco, segnatamente, la ricorrente dovrà tradurre quello del 18 agosto 2016 della dr.ssa med. __________ (doc. B2), mentre l’assicuratore dovrà tradurre il referto del 29 settembre 2015 della dr.ssa med. __________ (doc. 6), del 25 febbraio 2016 della dr.ssa med. __________ (doc. 11), dell’11 maggio 2016 della dr.ssa med. __________ (doc. 17), del 16 giugno 2016 del dr. med. __________ (doc. 28) e del 25 agosto 2016 del dr. med. __________ (doc. 29), nonché l’e-mail dell’8 agosto 2016 (doc. 30, due pagine).
Il rappresentante dell’assicuratore comparirà all’udienza fissata per il prossimo 26 giugno 2017 accompagnato dal medico fiduciario, dr. med. __________, il quale sarà, tra l’altro, interpellato in merito alle sue valutazioni del 16 giugno 2016 e del 25 agosto 2016.” (doc. VIII)
1.39. Il TCA si è prodigato al fine di stabilire le modalità di attribuzione del mandato e del pagamento della perizia in Italia (doc. da IX a XIX).
1.40. Il 26 giugno 2017 le parti sono state sentite nel corso di un’udienza da cui è emerso:
" (…)
Il giudice osserva che il Tribunale federale scartando le valutazioni della prof.dott.med. __________, e non solo dott.med. __________ curante della ricorrente, ritiene di non avere sufficiente elementi per ritenere nel caso concreto accerta l’utilità terapeutica del medicamento S..
Il giudice rileva che dal 2008 il medicamento è stato assunto dalla ricorrente, che dal 2012 al 2015 dicembre lo stesso è stato pagato senza obiezioni dall’assicuratore, che la curante prof.dott.med. __________ è l’unica esperta in questa materia esistente in Svizzera, una delle più grandi esperte mondiali di questa malattia e autrice di diverse pubblicazioni in merito.
Scartare, come ha fatto il TF, le valutazioni di questa esperta considerandola come “curante”, appare riduttivo. Gli accertamenti svolti dal Tribunale hanno considerato il dire della Prof. __________ esplicitato in più pareri articolati, quello della dott.ssa __________ e gli accertamenti svolti direttamente presso l’assicurata. La sig.ra RI 1 oggi, qui presente sotto l’influsso positivo del medicamento, ricorda ai presenti il fatto che solo grazie al medicamento riesce ad avere una vita normale, e per normale intende partecipativa con gli altri, di relazione, di studio, può muoversi, uscire di casa, guidare un’auto. Tutto ciò è assolutamente impossibile in assenza degli effetti positivi del medicamento. Lo scorso anno a seguito degli effetti della causa e quindi della sospensione dell’assunzione del medicamento siccome non remunerato essa ha dovuto cessare ogni attività remunerata avendo una perdita economica di fr. 100'000.-- di salari non percepiti, ha perso l’aiuto del fondo svizzero di ricerca per la sua attività dottorale, ma soprattutto ha visto limitare la propria vita relazionale al nulla.
La sig.ra RI 1 evidenzia che alla sua età desidererebbe anche un vita relazionale di coppia, una vita professionale come garantita ad ogni cittadino ciò che le è stato impedito per la decisione dell’assicuratore malattia.
Il giudice chiede al dott. __________ di indicare se pone in discussione nel caso concreto l’utilità terapeutica del medicamento nel caso specifico della sig.ra RI 1.
La domanda viene tradotta dalla giurista rappresentante dell’assicuratore.
Il medico sostiene che al medicamento può essere riconosciuta un’utilità terapeutica.
Il giudice chiede al medico di quantificare questa utilità terapeutica nel caso concreto ritenuto che la prof. __________ la ritiene totale così come la dott.ssa __________ e la stessa paziente. Il giudice chiede di volere argomentare la risposta ritenuto che non vi è mai stata una visita personale della sig.ra RI 1 dalla stessa sollecitata. La sig.ra fa rilevare che ha contattato personalmente più volte il servizio medico dell’assicuratore tentando di avere un colloquio personale con il dott. __________ arrivando persino a telefonare al domicilio dello stesso.
Il dott. __________ precisa che gli è nota una telefonata a casa ma non sa da parte di chi. È vero che non c’è stato mai nessun contatto diretto. In effetti non l’ha mai visitata e le sue valutazioni le ha sempre rese sulla scorta delle certificazioni mediche acquisite.
Il dott. __________ non è in grado di quantificare l’utilità terapeutica.
Il Gd. chiede al dott. __________ se può mettere in dubbio e sulla base di quali documenti e argomenti la valutazione terapeutica del medicamento in favore di RI 1 così come sostenuta dalla prof. __________, dott.ssa __________ e dalla stessa assicurata.
Il dott. __________ sostiene che effettivamente il medicamento S. permette alla paziente una volta assunto di non avere gli effetti della malattia e di poter vivere una vita normale.
Il dott. __________ ribadisce che il medicamento è efficace sulla paziente.
Il giudice chiede all’assicuratore alla luce della domanda di misure provvisionali formulata dall’assicurata se acconsente ad assumersi il costo del medicamento. Viene evidenziato che dopo l’assunzione del febbraio 2016 la sig.ra RI 1 ha ricevuto dopo la STCA del 21.9.2016 ricevendone un’ulteriore, da ultimo, il 21.4.17. Più specificatamente le assunzioni sono avvenute a fine settembre 2016, il 23.12.2016, il 10.2.2017 e il 21.4.2017.
La sig.ra RI 1 precisa che il prossimo 10.7.2017 l’assunzione avverrà su prescrizione della prof. __________ che procederà direttamente all’applicazione.
Il giudice chiede nuovamente se l’assicuratore intenda onorare questa applicazione rendendo priva d’oggetto la richiesta cautelare.
Il giudice, alla luce delle perplessità che muove l’assicuratore, ai fini del giudizio limitato alla richiesta cautelare impone entro venerdì 30.6.2017 all’assicuratore di far allestire una valutazione specialista da parte di persona cognita in materia previa visita dell’assicurata, rispettivamente di prendere posizione sulla domanda di misure cautelari.
L’assicuratore non intende pagare pendente causa l’assunzione del medicamento.
L’assicurata chiede l’emanazione di una decisione.
Per quanto concerne l’aspetto peritale l’assicuratore si oppone alla nomina del prof. __________ perché questi, alla luce della suta attività professionale, ha legami con la ditta produttrice del medicamento S.
Inoltre il prof. __________ di __________ è attivo in un paese molto liberale in materia di corresponsione dei medicamenti e ha collaborato con la prof. __________ in pubblicazioni scientifiche.
Viene indicata una pubblicazione che viene mostrata al Giudice in cui non compare il nome del prof. __________ ma di altri esperti che l’assicuratore, senza prova alcuna, ritiene collaboratori del prof. __________.
L’assicuratore propone il prof. __________ che avrebbe già formulato in passato una perizia in ambito di porfiria, pur non essendo responsabile.
L’assicuratore consegna agli atti domande peritali e indicazione del nome del perito.
Il giudice chiede all’assicuratore perché non abbia fatto allestire in passato una perizia alla luce della volontà di ridurre la remunerazione del 20% del medicamento, ciò prima dell’emanazione della decisione formale a fronte delle sollecitazioni della sig.ra RI 1 che hanno condotto all’inoltro di un ricorso per denegata giustizia e proprio per la volontà di questa riduzione della rimunerazione che ne avrebbe imposto perlomeno l’esatta quantificazione nell’ottica scientifica.
Il Giudice invita le parti a riflettere sulla possibilità che sia l’assicuratore stesso a ordinare la perizie per non togliere un grado di giudizio, ritenuto che se così fosse ciò dovrebbe avvenire in tempi assolutamente contenuti. Le parti informeranno il Tribunale in merito alle valutazioni su questo aspetto entro il 30 giugno 2017.
L’assicurata per ragioni linguistiche preferirebbe essere visita dal prof. __________ a __________, in via subordinata propone il nome della prof.ssa __________, __________.” (doc. XX)
1.41. Con osservazioni del 30 giugno 2017, in parte già contenute nelle osservazioni del 3 agosto 2016 (punto 2.11), l’assicuratore, oltre a ricusare tutti i periti indicati dalla ricorrente, compreso il Prof. dr. med. __________ indicato anche dal TCA e a rifiutare un rinvio degli atti per l’allestimento della perizia, ha contestato la richiesta di misure provvisionali, confermando di essere disposta a pagare l’80% del vecchio prezzo del medicamento, ossia fr. 5'248 (doc. XXIII).
1.42. Con scritto del 30 giugno 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________ si è rivolta a questo Tribunale, rilevando di non aver alcun interesse finanziario con Clinuvel, con la quale collabora da 11 anni al fine di rendere accessibile il farmaco SCENESSE® per i pazienti in Svizzera e all’estero e dalla quale, in questo periodo, ha percepito un credito di fr. 6'000 per uno studio relativo alle possibili reazioni immunologiche del medicamento SCENESSE® e un premio di fr. 1'000 per l’aiuto a giovani ricercatori nell’ambito della porfiria. La specialista ha inoltre affermato:
" (…)
Die Behandlung von Frau RI 1 mit Scenesse hat nicht nur zu einer deutlichen Verbesserung ihrer medizinischen Situation geführt, sondern hat auch ihre soziale Situation und vor allem berufliche Situation stabilisiert. Während ich früher Sorgen hatte, ob sie sich im Leben zurecht finden würde, bin ich heute unter Behandlung mit Scenesse zuversichtlich, dass sie auf sehr gutem Weg ist.
Ich möchte darauf hinweisen, dass bei mehreren Patientinnen und Patienten, bei denen eine Scenesse-Behandlung abgebrochen wurde, schwere Depressionen reaktiviert wurden und sogar Hospitalisationen deswegen notwendig waren. Mehrere Patienten haben auch geklagt, dass sie nach Abbruch des Scenesse-Behandlung gegen Suizid-Intentionen zu kämpfen haben. Einer meiner Patienten hat sogar wegen Therapieabbruchs einen Suizid-Versuch unternommen. Es handelt sich dabei um Reaktivierungen von suizidalen Intentionen, die die Patienten meist bereits in der Adoleszenz heimsuchten, bedingt durch die sehr schweren Schmerzerlebnisse, den Lichtentzug und die grossen Krankheits-bedingten Limitierungen (…)” (doc. XXIV)
1.43. Con decreto del 4 luglio 2017 il TCA ha parzialmente accolto l’istanza di misure provvisionali urgenti, condannando l’assicuratore a rimborsare all’interessata l’impianto del medicamento SCENESSE® del 10 luglio 2017. Il ricorso dell’assicuratore è stato dichiarato inammissibile dal Tribunale federale con sentenza 9C_514/2017 del 7 settembre 2017.
1.44. Il 5 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’assicuratore, ponendogli alcune domande (doc. XXVI):
" (…)
Quanti assicurati, affetti da protoporfiria eritropoietica, hanno richiesto al Gruppo __________ (__________; __________; CO 1; __________), nell’ambito dell’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie, l’assunzione dei costi del medicamento SCENESSE® dopo l’aumento del prezzo, a fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi?
a. Quale medico specialista/quali medici specialisti e con quale formazione (le chiediamo di allegare il curriculum completo) ha (hanno) effettuato, per conto del Gruppo __________, la valutazione degli effetti del medicamento nel caso concreto di ogni singolo assicurato? Come è stata valutata l’intensità della malattia, la misura della (eventuale) rinuncia all’esposizione al sole, le conseguenze di una (parziale) esposizione al sole, i benefici del medicamento nel singolo caso concreto, le attività che può svolgere la persona assicurata con il medicamento e a quali attività deve rinunciare la persona assicurata senza il medicamento?
b. Nell’ambito della valutazione del singolo caso concreto, lo specialista ha effettuato delle visite o si è fondato esclusivamente sugli atti? In caso di visita, quante visite sono state necessarie e quali esami medici sono stati effettuati? In caso si fosse fondato esclusivamente sugli atti, quali parametri medici oggettivi hanno permesso di determinare il completo (o parziale) rimborso del medicamento o di respingere la richiesta e per quale motivo non è stato ritenuto necessario un esame completo tramite visita della persona assicurata?
A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, è stato riconosciuto il rimborso completo del medicamento, per quante dosi all’anno e sulla base di quali parametri?
A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, è stato riconosciuto un rimborso parziale? Per quante dosi all’anno? Sulla base di quali parametri?
A quanti assicurati, dopo l’aumento del prezzo, a fr. 18'989, dall’inizio 2016 fino ad oggi, non è stato riconosciuto alcun rimborso del medicamento? Per quali motivi e sulla base di quali parametri?
Dopo l’entrata in vigore, il 1° marzo 2017, della modifica degli art. 71a OAMal e seguenti, vi sono state, da parte del Gruppo __________, modifiche nelle decisioni positive o negative prese in precedenza? Su quali basi e perché?”
1.45. Il 5 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’UFSP, chiedendo:
" (…)
Lo scorso 3 giugno 2016 il TCA aveva già interpellato l’UFSP in merito alla domanda di misure cautelari urgenti (inc. 36.2016.63). L’UFSP aveva risposto il 15 giugno 2016.
Nell’ambito della vertenza di merito e ritenuto che nel frattempo sono entrate in vigore alcune modifiche dell’ordinanza (art. 71a OAMal e seguenti), le chiediamo di voler precisare quanto segue.
Nel sito della società svizzera per la porfiria si legge (http://www.porphyria.ch/de_wichtige_infos.html):
“Mit grosser Freude teilen wir Ihnen mit, dass namhafte Krankenkassen ihren Versicherten die Kostenübernahme von Afamelanotid wieder gewährt haben. Dies erfolgte nach einem intensiven Austausch und dank einer Änderung in der Krankenversicherungsverordnung (KVV), die am 1. März 2017 in Kraft getreten ist. Wir sind diesen Kassen und allen anderen, die eine lückenlose Vergütung schon immer gewährt haben, sehr dankbar. Die EPP-Patienten bei diesen Kassen können aber nicht vollkommen glücklich sein, und ich selber gehe diesen Freitag mit gemischten Gefühlen zu meiner ersten Afamelanotid-Behandlung in 2017 nach __________, weil andere Patienten immer noch auf eine Kostenübernahme durch ein paar letzte Krankenkassen warten. Die Behandlungsungerechtigkeit bleibt: es gibt Kassen, die vergüten, und Kassen, die nicht vergüten, und die somit das solidarische Prinzip der Grundversicherung missachten. Wir hoffen aber, dass diese letzten Versicherer wie alle anderen die Kostenübernahme auch bald gewähren werden. (…)”
All’UFSP è noto se, con l’entrata in vigore, il 1° marzo 2017, delle modifiche dell’art. 71a OAMal e seguenti, la maggior parte degli assicuratori ha deciso di rimborsare i costi del farmaco SCENESSE®, mentre solo pochi assicuratori si rifiutano di rimborsare i costi del medicamento? Sono stati effettuati dei monitoraggi in merito da parte dell’UFSP? Quali sono i risultati?” (doc. XXVII)
1.46. Il 5 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha interpellato la curante, dr.ssa med. __________, chiedendole:
" (…)
Ai fini del giudizio, le chiediamo di voler precisare quanto segue:
Da quando ha avuto in cura RI 1, per quale diagnosi e come si è evoluta la malattia (protoporfiria eritropoietica) di cui è affetta la paziente?
Quali misure terapeutiche sono state adottate per la cura della patologia di cui è affetta RI 1 e con quale efficacia?
Qual è l’intensità della protoporfiria eritropoietica in RI 1?
In che misura RI 1 deve rinunciare all’esposizione alla luce naturale ed artificiale?
Quali sono, nel caso concreto, le conseguenze di una (parziale) esposizione alla luce naturale ed artificiale di RI 1?
Quali benefici ha potuto trarre RI 1 dalla somministrazione del medicamento SCENESSE®?
Quali attività ha potuto esercitare RI 1 con l’assunzione del medicamento SCENESSE® e a quali attività deve rinunciare in assenza della prescrizione del farmaco?
Nel corso della sua carriera ha avuto altri pazienti affetti dalla medesima malattia? In caso di risposta affermativa, quali sono le differenze per quanto concerne l’intensità della malattia e gli effetti del medicamento SCENESSE® rispetto al caso di RI 1?
Eventuali osservazioni.” (doc. XXVIII)
1.47. Il 5 luglio 2017 il TCA ha scritto un’e-mail al dr. med. __________, responsabile del Centro per porfirie e malattie rare, __________, a __________ (Italia) per informarlo che erano state sollevate (da parte dell’assicuratore) alcune obiezioni in merito all’attribuzione della perizia medica al Centro per porfirie di __________, ribadite nello scritto del 30 giugno 2017. Questo Tribunale ha quindi evidenziato che l’attribuzione della perizia al citato Centro sarebbe stata “sospesa” non essendoci una condivisione delle parti circa l’attribuzione dell’incarico al Centro di __________. Il TCA ha comunque evidenziato che avrebbe nuovamente contattato il dr. med. __________ se il Centro di __________ fosse stato nuovamente preso in considerazione (doc. XXX).
1.48. Il 6 luglio 2017 il TCA ha convocato la Prof. Dr.ssa med. __________ per sentirla quale teste il 12 settembre 2017 (doc. XXXI), unitamente all’interprete (doc. XXXIV) ed ha chiesto alla ricorrente di sottoscrivere lo svincolo dal segreto professionale (doc. XXXIII).
1.49. Il 6 luglio 2017 l’assicuratore ha sollevato alcune perplessità in merito all’audizione della Prof. Dr.ssa med. __________ ed ha affermato che se essa fosse intesa a chiarire l’utilità terapeutica del medicamento nel caso concreto, vi si oppone. La convenuta ha chiesto un rapido allestimento della perizia ed ha rinnovato la richiesta di interpellare “rappresentanti di Clinuvel per sapere i motivi dell’aumento del prezzo praticato dal 2016” (doc. XXXV).
1.50. Il 7 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha risposto all’assicuratore, evidenziando l’assoluta passività di CO 1 nell’accertamento della fattispecie, ritenuto che neppure il medico fiduciario, dr. med. __________, che ha solo sommarie conoscenze della patologia, ha visitato l’interessata o ha avuto contatti con la Prof. Dr.ssa med. __________. Il Giudice ha quindi invitato l’assicuratore medesimo a prendere contatto con Clinuvel per conoscere i motivi dell’aumento del prezzo, verificando se quanto emerso sin qui in corso d’istruttoria trova conferma (doc. XXXVI).
1.51. Il 10 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto al Gemeinsamer Bundesausschuss di Berlino, chiedendo:
" (…)
unser kantonales Versicherungsgericht mit Sitz in Lugano (Kanton Tessin), Schweiz, hat im Rahmen eines Rechtsstreits betreffend eine in 1983 geborene Frau zu entscheiden, die an Erythropoetischer Protoporphyrie leidet. Der Patientin wurde das Medikament SCENESSE® verschrieben. Der Schweizer Versicherer weigert sich, die Gesamtkosten des Medikamentes zu übernehmen.
Infolge eines Urteils des Bundesgerichtes (Höchstes Justizorgan der Schweiz), hat unser Gericht im konkreten Fall den Auftrag festzustellen, wie stark sich die Krankheit auf die Patientin auswirkt, in welchem Ausmaß die Patientin auf eine Exposition gegenüber Sonnenlicht und künstlichen Lichtquellen verzichten muss, welche im konkreten Fall die Folgen einer Exposition gegenüber Sonnenlicht und künstlichen Lichtquellen sind, welche in diesem Fall die Nutzen des Medikamentes SCENESSE® sind und welche Aktivitäten die Patientin mit dem Medikament SCENESSE® ausführen kann oder auf welche Aktivitäten sie verzichten muss.
Im Rahmen der Untersuchungen, die unser Gericht auszuführen hat, ist es auch von Interesse, die Bestimmungen für die Rückerstattung des Medikamentes in Deutschland zu kennen.
Aus Ihrer Website (https://www.g-ba.de/) geht hervor, dass das Verabreichen des Medikamentes SCENESSE® in Deutschland bestimmten Einschränkungen unterworfen ist.
Zum Zwecke der Beurteilung bitten wir Sie um genauere Hinweise bzgl. folgender Punkte:
In welchem objektiven medizinischen Zustand (Schweregrad der Erkrankung) muss sich eine in Deutschland obligatorisch gegen Krankheit versicherte und an Erythropoetischer Protoporphyrie erkrankte Person befinden, damit ihr das Medikament SCENESSE® vollständig rückerstattet wird? Mit anderen Worten, wie wird das Zugriffsrecht auf volle Rückerstattung des Medikamentes SCENESSE® für jeden einzelnen Patienten objektiv bestimmt?
Falls die versicherte Person ein Recht auf die Verabreichung des Medikamentes SCENESSE® hat, wie viele Jahresdosen (4,5,6) werden anerkannt und aufgrund welcher Kriterien werden diese berechnet? Variieren die Dosen aufgrund des Krankheitsgrades oder wird für jeden Patienten die gleiche Menge anerkannt?
Welcher ist, in 2016 und 2017, der anerkannte Preis des Medikamentes SCENESSE® für jede Dosis in Deutschland? Ist es möglich, die Anzahl der Personen anzugeben, denen in Deutschland das Medikament verschrieben wird?
Eventuelle Anmerkungen.” (doc. XXXVII)
1.52. Il 14 luglio 2017 l’assicuratore ha, parzialmente, risposto alle richieste del TCA (doc. XXXVIII), rilevando tra l’altro che attualmente vi sono 10 assicurati affetti da EPP che postulano il rimborso del farmaco SCENESSE® e che i casi vengono valutati dal dr. med. __________, medico specialista in medicina interna FMH, medico di fiducia SSMC (responsabile ad interim servizio medico di fiducia) esperto medico certificato SIM, che valuta ogni singolo caso individualmente nell’ambito dell’art. 71b OAMal.
1.53. Il 24 luglio 2017 il Giudice delegato del TCA, alla luce delle succinte ed incomplete risposte dell’assicuratore, ha scritto ad CO 1 chiedendo di prendere posizione puntualmente ed in maniera motivata su tutti i quesiti posti (doc. XL).
1.54. Con scritto del 28 luglio 2017 l’UFSP, dopo aver rammentato le norme applicabili in concreto, ha affermato di non sapere se vi sono assicuratori che rimborsano il medicamento SCENESSE®, quanti siano e quale sia la percentuale dei costi assunta. Finora l’UFSP non ha effettuato valutazioni in merito ai casi previsti dall’art. 71a e seguenti OAMal e valuterà nel 2019 il rimborso in via eccezionale di medicamenti nel singolo caso (doc. XLI).
1.55. Il 2 agosto 2017 l’assicurata ha prodotto al TCA lo svincolo dal segreto professionale (doc. XLII).
1.56. Il 9 agosto 2017 il Gemainsamer Bundesausschuss ha risposto al TCA:
" (…)
Afamelanotid ist zugelassen zur “Prävention von Phtotoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer (EPP)” (EMA, Summary of Product Characteristics). Für Patienten mit der Diagnose EPP ist Scenesse® zur Prävention von Phototoxizität aus o.g. Gründen in Deutschland daher verordnungs- und erstattungsfähig. Weitere Einschränkungen der Fachinformation (Gegenanzeigen, Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen) sind zu beachten, jedoch bestehen kein Einschränkungen hinsichtlich bestimmter Schweregrade der Erkrankung. Im Beschluss des G-BA zur Bewertung des Zusatznutzens des Arzneimittels (Beschluss vom 4. August 2016, siehe Anlage) wurde dementsprechend ebenfalls keine Einschränkung des Schweregrades vorgenommen.
Die Therapiedauer und Dosierung bestimmt sich ebenfalls nach den Angaben der Fachinformation. Es werden “je nach Dauer des erforderlichen Schutzes […] drei Implantate pro Jahr empfohlen. Pro Jahr werden maximal vier Implantate empfohlen.” Für die erstattungfähige Therapie entsprechend der Zulassung wird daher von 3-4 Anwendungen pro Jahr ausgegangen; so auch im Beschluss des G-BA vom 4. August 2016.
Die Kosten trägt im Behandlungsfall die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) in voller Höhe, abzüglich bestimmter Hersteller- und Apothekenrabatte nach Sozialgesetzbuch V sowie einer Zuzahlung der/des Versicherten in Höhe von 10 Euro. Im Laufe des ersten Jahres nach Inverkehrbringen eines Arzneimittels wird der von pharmazeutischen Unternehmer festgesetzte Preis erstattet; anschliessend gilt der Erstattungsbetrag, der von der GKV mit pharmateutischen Unternehmer auf Grundlage des Beschlusses des G-BA zur Nutzenbewertung vereinbart bzw. per Schiedsspruch festgesetzt wird. Im Falle von Afamelanotid beläuft siche der festgesetzte Herstellerabgabepreis auf 14.100,95 E (ndr: Euro) je Packung. Abzüglich der gesetzlich vorgechriebenen Rabatte ergeben sich daraus aktuell Kosten für die GKV von 17.291,89 E (ndr: EURO).
Laut NVI-Datenbank (…) wurden in Deutschland Im Zeitraum Oktober 2016 bis Juni 2017 insgesamt 41 Scenesse®-Verordnung beliefert. Diese Zahl schliesst allerdings nur ambulante Behandlungen bei; (…) Die Gesamtanzahl behandelter Patienten lässt sich aus diesem Grund nicht eindeutig bestimmen. (…)
1.57. Il 17 agosto 2017 la curante, dr.ssa med. __________, specialista FMH in dermatologia e venerologia, ha risposto alle domande poste dal Tribunale (doc. XLVIII).
1.58. Il 24 agosto 2017 il TCA ha scritto agli __________ ed al , in francese, all’ e all’Ospedale universitario di __________, in tedesco, chiedendo:
" (…) unser Gericht ist aufgefordert, über die Streitigkeit bzgl. einer Patientin (eine Frau, geboren 1983) zu entscheiden, die an Erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), einer seltenen Erbkrankheit, leidet.
Infolge eines Urteils des Bundesgerichtes hinsichtlich des vorliegenden Falles, müssen wir wissen, welche die besten Experten in der Schweiz in Sachen Behandlung und Pflege der erwähnten Pathologie sind.
Zum Zweck der Beurteilung bitten wir Sie daher klarzustellen, ob in Ihrem Krankenhaus ein Spezialist für die Pflege und Behandlung der Erythropoetischen Protoporphyrie zur Verfügung steht (bitte Koordinaten mitteilen), oder ob Sie sich für Patienten mit Erythropoetischer Protoporphyrie an auswärtige Ärzte in der Schweiz oder im Ausland wenden (bitte lassen Sie uns in diesem Fall deren Namen zukommen).“ (doc. LI)
1.59. Il 25 agosto 2017 il Prof. Dr. med. __________, “Chefarzt” della Clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________, ha affermato:
" (…) Ich empfehle Ihnen Frau Prof. __________, __________ in __________. Sie ist schweizweit die Expertin für dieses Problem.“ (doc. LV)
1.60. Il 29 agosto 2017 il Tribunale federale ha trasmesso al TCA, su sua richiesta, uno scritto della ditta Clinuvel al Gruppo __________ dell’8 maggio 2017, cui l’assicuratore ha fatto cenno nel ricorso contro il decreto sulle misure provvisionali del 4 luglio 2017 e mai prodotto a questo Tribunale, da cui emerge che dal 1° giugno 2017 il medicamento SCENESSE® sarebbe costato fr. 15'757, ossia una riduzione del 17% rispetto al prezzo previsto inizialmente di fr. 18'989. Clinuvel ha inoltre evidenziato come “Swiss patients are treated in line with the product’s approved European Summary of Product Characteistics (SmPC) with a recommended maximum of four implant administrations per patients per annum, and overall treatment duration at the treating physician’s discretion according to their assessment of individual patient need” (doc. LVI/1).
1.61. Il 28 agosto 2017 il Prof. , “médecin chef de service” presso il servizio di dermatologia e venereologia degli __________ (), ha affermato che:
" (…)
Nous n’avons pas de spécialiste pouvant traiter et soigner cette maladie rare dans notre service ou aux __________.
Parmi les dermatologues en Suisse, les 2 collègues ci-dessous sont connus et regardés comme point de référence dans le domaine des prophyries:
La Dr. __________ au __________ à __________ (…)
Le Prof. __________ du service de dermatologie du __________ à __________ (…)” (doc. LVII)
1.62. Il 29 agosto 2017 la ricorrente ha inoltrato una nuova richiesta di misure provvisionali urgenti, domandando che l’assicuratore sia condannato alla presa a carico della prossima dose del medicamento SCENESSE® che sarà somministrata il 29 settembre 2017 dalla Prof. Dr.ssa med. __________ (doc. LVIII).
1.63. Il 1° settembre 2017 la ricorrente ha preso posizione sugli ulteriori accertamenti effettuati dal TCA (doc. LXIII).
1.64. Con scritto del 1° settembre 2017 il Prof. , “Klinikdirektor und Chefarzt” dell’ di __________ ha affermato:
" (…)
In unserer Klinik gibt es leider keinen Experten für die Pflege und Behandlung von Erythropoetischer Protoporphyrie. Wir können jedoch Frau Prof. __________ vom __________ als potentielle Expertin empfehlen:
__________ Prof. dr. med. __________, Belegärztin (…)” (doc. LXIV)
1.65. Il 6 settembre 2017 la ricorrente ha prodotto uno scritto del 3 settembre 2017 della ditta Clinuvel dove viene indicato l’istoriato del prezzo del medicamento (doc. LXVII).
1.66. Il 7 settembre 2017 il Giudice delegato del TCA ha scritto all’assicuratore, chiedendo di chiarire per quale motivo pur essendo a conoscenza della diminuzione del prezzo del medicamento SCENESSE®, informazione avvenuta tramite invio 8 maggio 2017, nulla è stato comunicato a questo Tribunale che si trovava confrontato con la domanda di provvedimenti cautelari formulata dall’assicurata (doc. LXVIII).
1.67. Con osservazioni dell’8 settembre 2017 l’assicuratore ha preso posizione in merito alla richiesta di misure cautelari per il trattamento del 29 settembre 2017, chiedendone la reiezione, poiché si tratta della quinta dose richiesta in un anno, decorrente dal 1° dicembre 2016, subordinatamente la sospensione fino ad evasione del ricorso (doc. LXX). Con ulteriore scritto del medesimo giorno l’assicuratore ha completato le risposte alle domande poste il 5 e 14 luglio 2017 dal TCA (doc. LXXI).
1.68. L’11 settembre 2017 l’assicuratore si è nuovamente espresso in merito prendendo posizione sugli accertamenti effettuati dal TCA (doc. LXXII).
1.69. Il 12 settembre 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________ è stata sentita innanzi al TCA quale teste, dalle ore 10:45 alle ore 15:35, senza alcuna pausa (doc. LXXIII). Il 18 settembre 2017 ed il 22 settembre 2017 CO 1 ha trasmesso al TCA ulteriore documentazione (doc. LXXIV + 4/7 e doc. LXXV + 6/7).
1.70. Il 25 settembre 2017 è pervenuto al TCA uno scritto del Prof. dr. med. __________, del “Service de dermatologie” del __________ di __________, datato 14 settembre 2017, che ha affermato:
" (…)
J’accuse réception de votre courrier daté du 24 août 2017, relatif à l’objet cité en exergue, par lequel vous me demandez de vous communiquer qui sont en Suisse, les plus grands experts dans le traitement et les soins de la pathologie susmentionnée.
A mon avis, je peux citer les Professeurs suivants, qui sont tous d’éminents spécialistes dans le domaine:
Prof. __________ du Service de dermatologie et vénéréologie du __________ sis à l’Hôpital __________ à __________,
Prof. __________, médecin chef au __________, __________ à __________,
Prof. __________ de l’Hôpital Universitaire de __________, __________ à __________.” (doc. LXXVI)
in diritto
in ordine
2.1. Con sentenza 9C_711/2016, 9C_716/2016 del 9 maggio 2017 pubblicata in DTF 143 V 130 il Tribunale federale, dopo aver stabilito che il medicamento SCENESSE® ha un’utilità terapeutica generale, ha parzialmente accolto i ricorsi presentati dall’assicuratore e da RI 1 contro la sentenza 36.2016.72 emanata il 21 settembre 2016 dal TCA, ponendo le spese giudiziarie a carico delle rispettive (contro)parti e condannando l’assicuratore a versare fr. 2'800 di ripetibili all’assicurata, ha annullato il giudizio cantonale ed ha rinviato la causa al TCA “per una nuova decisione ai sensi dei considerandi”.
Per costante giurisprudenza, secondo un principio generale applicabile nella procedura amministrativa, quando un’autorità di ricorso emana una decisione di rinvio, l’autorità alla quale la causa è rinviata, così come quella che ha reso la decisione, sono tenute a conformarsi alle istruzioni del giudizio di rinvio (sentenza 9C_207/2017 dell’8 settembre 2017, sentenza 8C_236/2017 del 24 luglio 2017, sentenza 9C_457/2013 del 26 dicembre 2013 consid. 6.2).
D’altra parte, di principio un Tribunale è vincolato dal dispositivo di una decisione cresciuta in giudicato. I motivi della decisione non sono invece vincolanti a meno che il dispositivo non vi rinvii esplicitamente (sentenza 9C_368/2015 del 13 gennaio 2016, consid. 5.1; DTF 139 III 126 consid. 3.2.1; DTF 123 III 16 consid. 2a; DTF 121 III 474 consid. 4a; DTF 113 V 159 consid. 1c).
In concreto nel dispositivo vi è un rinvio generale ai “considerandi”.
Al consid. 11.4 l’Alta Corte ha affermato che alla “luce di quanto precede si deve ritenere che i giudici cantonali, ritenendo un elevato beneficio terapeutico nel caso concreto, si sono basati su un accertamento incompleto dei fatti che li avrebbe dovuti incitare, visto il principio inquisitorio, a ordinare una nuova perizia medica. Considerate queste lacune, il Tribunale federale non può pronunciarsi neppure sul numero delle somministrazioni annuali a carico della cassa malati. Dando seguito alla conclusione sussidiaria formulata da CO 1 nel suo ricorso, la causa deve quindi essere rinviata al Tribunale cantonale per nuovi accertamenti affinché, dopo avere ordinato una perizia medica giudiziaria, possa emanare una nuova decisione. Visto l'esito della procedura non è necessario, per il momento, esaminare il prezzo del medicamento della cassa malati poiché l'economicità della cura non può essere valutata facendo astrazione dell'utilità terapeutica. Considerato il rinvio della causa non è neppure necessario pronunciarsi sulla presunta violazione dell'art. 8 CEDU.”
Il Tribunale federale ha dunque rinviato la causa al TCA affinché questi determini l’alto valore terapeutico del medicamento SCENESSE® nel caso concreto, ossia su RI 1, tramite “nuovi accertamenti, affinché, dopo avere ordinato una perizia medica giudiziaria, possa emanare una nuova decisione”.
Questo Tribunale, in applicazione del principio di celerità che pervade l’intero sistema delle assicurazioni sociali (cfr. art. 61 let. a LPGA), ritenuta anche la situazione valetudinaria in cui si trova la ricorrente, lo stesso giorno in cui è pervenuta la sentenza federale del 9 maggio 2017, ossia il 24 maggio 2017, ha immediatamente preso contatto con la dr.ssa med. __________, direttrice dell’Unità Operativa di Medicina Interna presso la __________ di __________, una tra le maggiori esperte di porfiria in Italia, per chiederle se fosse disponibile per effettuare una perizia medica (doc. II). Contestualmente, sempre lo stesso giorno, ha avvisato le parti (doc. III), chiedendo loro di far valere eventuali obiezioni in merito e porre eventuali ulteriori domande oltre a quelle indicate dall’Alta Corte.
La ricorrente ha ritenuto non sufficientemente solide le conoscenze in ambito di porfiria della dr.ssa med. Cappellini ed ha proposto quali alternative il prof. __________ di __________ (Italia), il Prof. __________ di __________ (Italia) ed una delle massime esperte europee, la dr.ssa med. __________ di __________ (Olanda).
Il 13 giugno 2017 il TCA ha informato le parti che la dr.ssa med. __________ aveva rinunciato all’assunzione del mandato peritale per possibili “conflitti d’interessi”, mentre il Prof. __________ sarebbe stato disposto ad effettuare una visita ma non una perizia (doc. VIII). Il Tribunale ha poi segnalato che il Centro per Porfirie __________ di __________ aveva di principio dato la sua disponibilità, ritenuto tuttavia che previamente avrebbero dovuto essere risolti alcuni problemi burocratici trattandosi di allestire un referto per un ente estero (doc. VIII).
I contatti con l’istituto romano, al fine di allestire la perizia, sono proseguiti intensamente durante tutto il mese di giugno 2017 con tutte le difficoltà insite nel trattare con enti esteri (cfr. doc. da XII a XIX).
La soluzione romana avrebbe potuto essere la migliore. L’assicurata è di lingua madre italiana e, come si vedrà meglio in seguito, per stabilire la gravità della patologia non esistono elementi medici oggettivi, se non, in parte, senza tuttavia essere sufficiente, la misurazione della quantità di porfirina nell’eme (doc. LXXIII). I criteri per stabilire il grado di intensità della patologia sono soprattutto di carattere soggettivo (cfr. doc. LXXIII; cfr. anche risposta di causa doc. XXI, inc. 36.2017.62:”[…] Secondo il dr. __________ è difficile qualificare con precisione in un contesto scientifico il valore terapeutico della cura – se esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in parte anche su dichiarazioni soggettive dei pazienti relative all’efficacia (ad. 2) […]”).
Da cui la necessità di conoscere la lingua del paziente. Tant’è che con la Prof. Dr.ssa med. __________ la ricorrente si esprimeva in inglese, lingua perfettamente conosciuta da entrambe.
Nell’ambito dell’udienza tenutasi il 26 giugno 2017 per discutere delle misure provvisionali (doc. XX) e con maggior forza con scritto del 30 giugno 2017 (doc. XXIII), la Cassa ha tuttavia ricusato sia il dr. med. __________ del Centro per Porfirie __________ di __________ (Italia) che la dr.ssa , del __________ in Olanda, quest’ultima attiva presso l’ ed anch’essa una delle maggiori esperte a livello mondiale della malattia che qui interessa (cfr. __________).
L’assicuratore ha in particolare ritenuto che entrambi gli esperti si troverebbero in rapporti troppo stretti con la Prof. Dr.ssa med. __________, con la quale avrebbero collaborato. Inoltre il perito italiano ha “domicilio in un Paese – l’Italia – che da subito si è mostrato molto aperto all’introduzione sul mercato del medicamento Scenesse, essendo stato il primo a curare in Italia (e uno dei primi in Europa) la malattia EPP con Scenesse e ha lui stesso un interesse a promuovere tale metodo di cura” (doc. XXIII; cfr. anche doc. XX: “[…] Inoltre il prof. __________ di __________ è attivo in un paese molto liberale in materia di corresponsione dei medicamenti […]”).
Anche il Prof. dr. med. __________ attivo presso il __________, dove l’insorgente è stata ricoverata nel 2007 (cfr. anche doc. LXXIII), citato pure dagli __________ (doc. LVII), quale altro esperto svizzero, ma che l’assicuratore non ha indicato quale perito e che, pur essendo un dermatologo rinomato, non è altrettanto esperto come la Prof. dr.ssa med. __________ nell’ambito qui in esame (cfr. consid. 2.8), ossia la “EPP”, ha collaborato con la specialista (“Simultaneous manifestation of variegate porphyria in monozygotic twins” pubblicato nel 2008: cfr. __________) e non può dunque essere ritenuto secondo i parametri della Cassa.
Interpellato telefonicamente dal TCA lo specialista ha inoltre evidenziato che potrebbe conoscere la fattispecie per averla letta su riviste e/o giornali e che potrebbe anche aver già visto la ricorrente alcuni anni fa (l’interessata è infatti stata ricoverata al __________ nel 2007 [doc. LXXIII]), rilevando che la referenza in Svizzera è la Prof. dr.ssa med. __________.
Questo Tribunale rileva che in Germania è attivo il Prof. dr. med. __________. Anche quest’ultimo tuttavia, che ha fatto parte insieme alla Prof. dr.ssa med. __________ ed alla Dr.ssa med. __________ (che ha rinunciato alla perizia per possibili “conflitti d’interessi”) del comitato scientifico del congresso internazionale sulla porfiria tenutosi nel 2017 a Bordeaux (cfr. https://icpp2017.org), ha collaborato a pubblicazioni scientifiche con la Prof. dr.ssa med. __________ (cfr. ad esempio: “Biallelic inactivation of protoporphyrinogen oxidase and hydroxymethylbilane synthase is associated with liver cancer in acute porphyrias”, in: journal of hepatology, Vol. 62, No.3, 3.2015, pag. 734-738).
I maggiori esperti di EPP hanno pertanto cooperato con la Prof. dr.ssa med. __________, attivamente o tramite pubblicazioni comuni, o hanno comunque intrattenuto numerosi contatti con lei.
L’assicuratore ha ricusato i maggiori esperti europei in ambito di EPP e di applicazione del medicamento SCENESSE® poiché troppo vicini alla Prof. dr.ssa med. __________ ed ha proposto il Prof. __________, docente nell’Università __________ di __________, specialista in medicina interna, e con conoscenze nel settore dell’ematologia e oncologia, epatologia ed endocrinologia, di __________ (Germania).
Questo TCA, malgrado tutti gli sforzi messi in atto sin dal primo giorno in cui ha ricevuto la sentenza di rinvio per dar seguito a quanto stabilito dal Tribunale federale, non ha potuto allestire la perizia giudiziaria, poiché l’assicuratore ha ricusato tutti i maggiori esperti europei in ambito di EPP che avrebbero potuto entrare in considerazione in quanto troppo vicini alla Prof. dr.ssa med. __________, la quale collabora o intrattiene rapporti con i maggiori specialisti in questo ambito, ed ha proposto un medico (dr. med. __________) che, come si vedrà meglio in seguito (cfr. consid. 2.8), è meno qualificato rispetto alla Prof. Dr.ssa med. __________.
L’accertamento per chiarire la questione del valore terapeutico del trattamento nel caso concreto ha forzatamente dovuto essere effettuato tramite altre modalità.
Tutto ciò anche per tenere conto dei principi di semplicità e celerità che guidano il giudice delle assicurazioni sociali (cfr. anche art. 61 lett. a LPGA) e della situazione valetudinaria della ricorrente (cfr. in particolare consid. 2.8 e seguenti).
2.2. L’insorgente fa valere una violazione del diritto di essere sentita poiché l’assicuratore le avrebbe negato il diritto di poter parlare con il medico di fiducia, malgrado l’EMA sottolinei l’importanza di tenere conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un medicamento.
Ai sensi dell'art. 29 cpv. 2 Cost. le parti hanno diritto d'essere sentite. Per costante giurisprudenza, dal diritto di essere sentito deve in particolare essere dedotto il diritto per l'interessato di esprimersi prima della resa di una decisione sfavorevole nei suoi confronti, quello di fornire prove circa i fatti suscettibili di influire sul provvedimento, quello di poter prendere visione dell'incarto, quello di partecipare all'assunzione delle prove, di prenderne conoscenza e di determinarsi al riguardo (STFA del 29 giugno 2006 nella causa J. e D., H 97/04; DTF 129 II 504 consid. 2.2, 127 I 56 consid. 2b, 127 III 578 consid. 2c, 126 V 131 consid. 2b; cfr. riguardo al previgente art. 4 cpv. 1 vCost., la cui giurisprudenza si applica anche alla nuova norma, DTF 126 I 16 consid. 2a/aa, 124 V 181 consid. 1a, 375 consid. 3b e sentenze ivi citate).
Il diritto di essere sentito comprende l’obbligo per l’autorità di motivare le proprie decisioni. Tale obbligo ha lo scopo, da un lato, di porre la persona interessata nelle condizioni di afferrare le ragioni poste a fondamento della decisione, di rendersi conto della portata del provvedimento e di poterlo impugnare con cognizione di causa, e dall’altro, di permettere all’autorità di ricorso di esaminare la fondatezza della decisione medesima. Ciò non significa che l’autorità sia tenuta a pronunciarsi in modo esplicito ed esaustivo su tutte le argomentazioni addotte; essa può occuparsi delle sole circostanze rilevanti per il giudizio, atte ad influire sulla decisione (sentenza del 24 gennaio 2007, U 397/05, con riferimenti; DTF 129 I 232 consid. 3.2).
Nel caso di specie la questione può rimanere aperta.
Infatti, una violazione del diritto di essere sentito è sanabile se l'interessato, come in concreto, ha la possibilità di esprimersi dinanzi a un'autorità di ricorso che gode del pieno potere di esame sui fatti e sul diritto (DTF 135 I 279 consid. 2.6.1 pag. 285; 124 V 180 consid. 4a pag. 183).
Come noto, il TCA dispone di un pieno potere di esame in tal senso (cfr. anche sentenza 8C_923/2011 del 28 giugno 2012, consid. 2.3) e, in applicazione del principio inquisitorio, può assumere le prove che ritiene necessarie per il chiarimento della fattispecie (art. 61 lett. c LPGA).
L’insorgente, oltre ad essere stata sentita nel corso delle udienze tenutesi innanzi al TCA, ha potuto produrre ulteriore documentazione e prendere ampiamente posizione in merito alle valutazioni del medico fiduciario.
Non va poi dimenticato che il TF ha già avuto modo di stabilire che è possibile prescindere da un rinvio della causa all'amministrazione se una simile operazione si esaurirebbe in uno sterile esercizio procedurale e procrastinerebbe inutilmente il processo in contrasto con l'interesse - di pari rango del diritto di essere sentito - della parte ad essere giudicata celermente (DTF 132 V 387 consid. 5.1 pag. 390 con riferimenti, cfr. anche sentenza 9C_937/2011 del 9 luglio 2012, consid. 2.3).
Il TCA può pertanto entrare nel merito del ricorso.
nel merito
2.3. Per l’art. 25 cpv. 1 LAMal l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi delle prestazioni atte a diagnosticare o a curare una malattia e i relativi postumi.
Queste prestazioni comprendono in particolare i medicamenti prescritti dal medico (art. 25 cpv. 2 lett. b LAMal).
Conformemente all’art. 34 cpv. 1 LAMal per l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie, gli assicuratori non possono assumere altri costi oltre quelli delle prestazioni ai sensi degli articoli 25-33.
Le prestazioni di cui agli articoli 25-31 devono essere efficaci, appropriate ed economiche. L’efficacia deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art. 32 cpv. 1 LAMal).
Una prestazione è efficace quando ci si può oggettivamente attendere il risultato terapeutico voluto dal trattamento della malattia, ossia l’eliminazione dell’affezione somatica o psichica (DTF 128 V 165 consid. 5c/aa; RAMI 2000 n. KV 132 pag. 281 consid. 2b). La questione dell’appropriatezza della prestazione si apprezza in funzione del beneficio diagnostico o terapeutico dell’applicazione nel caso particolare, tenendo conto dei rischi e dello scopo terapeutico (DTF 127 V 146 consid. 5). L’appropriatezza rileva di regola da criteri medici ed è strettamente legata alla questione dell’indicazione medica; quando l’indicazione medica è chiaramente stabilita, il carattere appropriato della prestazione lo è ugualmente (DTF 125 V 99 consid. 4a). Il criterio dell’economicità concerne il rapporto tra i costi e il beneficio della misura, quando nel caso concreto differenti forme e o metodi di trattamento efficaci e appropriati entrano in linea di conto per combattere la malattia (DTF 127 V 146 consid. 5).
2.4. Conformemente all’art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal (in relazione con l’art. 34 OAMal), l’Ufficio federale, dopo aver sentito le competenti commissioni e conformemente ai principi di cui agli articoli 32 capoverso 1 e 43 capoverso 6, appronta un elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi (elenco delle specialità). Tale elenco deve contenere anche i prodotti generici a prezzi più vantaggiosi che possono sostituire i preparati originali.
Per l’art. 73 OAMal l’ammissione in un elenco può essere vincolata a limitazioni. La limitazione può segnatamente concernere la quantità e le indicazioni mediche.
Queste limitazioni sono degli strumenti di controllo dell’economicità e non una forma di razionalizzazione delle prestazioni (RAMI 2001, KV 158 pag. 158 consid. 2d). Hanno inoltre come scopo di escludere o limitare la possibilità di utilizzare abusivamente medicamenti dell’elenco delle specialità (DTF 129 V 42 consid. 5.2 in fine; RAMI 2004 KV 272 p. 113 consid. 3.3.1; cfr. anche DTF 128 V 167 consid. 5c/bb/bbb).
Tra le disposizioni d’esecuzione emanate dal Consiglio federale agli art. 64a e seguenti OAMal, rispettivamente dal Dipartimento (sulla base dell’art. 75 OAMal), agli art. 30 segg. OPre, l’art. 65 cpv. 1 OAMal prevede che un medicamento può essere ammesso nell’elenco delle specialità se è stato validamente omologato dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic).
Per l’art. 1 cpv. 1 della legge federale sui medicamenti e i dispositivi medici (legge sugli agenti terapeutici, LATer, RS 812.21), la legge, nell’intento di tutelare la salute delle persone e degli animali, si prefigge di garantire che vengano immessi in commercio soltanto agenti terapeutici di elevato valore qualitativo, sicuri ed efficaci.
Chi chiede l’omologazione di un medicamento o di un procedimento è tenuto ad attestare che il medicamento o il procedimento è di qualità, sicuro e efficace (art. 10 cpv. 1 lett. a LATer). Un medicamento non sarà autorizzato se emerge dalla documentazione che presenta un rapporto beneficio-rischio negativo al momento dell’utilizzo al quale è destinato, se non ha l’efficacia terapeutica voluta o se questa non è sufficientemente provata, o ancora se la sua composizione non corrisponde a quella indicata (Messaggio del 1° marzo 1999, FF 1999 3151 seg.).
Per l’art. 11 LATer la domanda di omologazione deve contenere tutti i dati e i documenti necessari alla valutazione, in particolare la designazione del medicamento (lett. a), le proprietà terapeutiche e gli effetti indesiderati (lett. e), la caratterizzazione del prodotto, le informazioni relative al medicamento, le modalità di dispensazione e d’uso (lett. f).
Tra le esigenze relative all’informazione professionale sul medicamento destinata alle persone autorizzate alla prescrizione, alla dispensazione o all’utilizzazione di medicamenti per uso umano (art. 13 dell’Ordinanza dell’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici concernente i requisiti per l’omologazione di medicamenti; Ordinanza per l’omologazione di medicamenti, OOMed, RS 812.212.22), il richiedente deve menzionare, tra i requisiti, le indicazioni e le possibilità d’impiego del medicamento (art. 3 dell’allegato 4 all’OOMed).
L’informazione professionale è di principio pubblicata nel compendio svizzero dei medicamenti (cfr. art. 2 dell’allegato 4 all’OOMed e cifra 331.3 delle istruzioni dell’UFAS sulle liste di specialità citata in DTF 130 V 532, consid. 3.2.1).
Swissmedic comunica al richiedente l’esito positivo della perizia (art. 6 dell’Ordinanza sui medicamenti; OM, RS 812.212.21) prima di autorizzare la vendita di un medicamento quando le condizioni sono adempiute (art. 16 LATer); la decisione di omologazione è corredata di un documento che definisce i dettagli materiali e giuridici salienti della decisione (riassunto delle caratteristiche dei prodotti; art. 7 cpv. 4 OM). Se in seguito il titolare dell’autorizzazione intende modificare l’informazione professionale o un’indicazione o un’aggiunta di dati, deve chiedere l’autorizzazione di Swissmedic (art. 10 OM).
2.5. Il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF), in DTF 130 V 532, ha evidenziato come dal sistema di ammissione nell’elenco delle specialità la limitazione operata dall’Ufficio federale delle assicurazioni sociali (UFAS; in seguito trasferita all’Ufficio federale della sanità pubblica: UFSP) in merito alle indicazioni mediche (art. 73 OAMal), può riferirsi soltanto alle indicazioni terapeutiche per le quali Swissmedic ha autorizzato la commercializzazione del prodotto (consid. 3.2, 3.3 e 5.2). Di principio un medicamento figurante nell’elenco delle specialità può essere preso a carico dell’assicurazione malattia sociale soltanto se è stato prescritto per delle indicazioni mediche conformi a quelle approvate da Swissmedic. Risulta in effetti dal sistema d’ammissione dei medicamenti nell’elenco delle specialità che l’esame dell’UFAS (ora UFSP) e della Commissione federale dei medicamenti a proposito dell’efficacia, dell’appropriatezza e dell’economicità di un medicamento si riferisce unicamente alle indicazioni terapeutiche esaminate e approvate da Swissmedic (consid. 3.2 e 3.3). Un medicamento figurante nell’elenco delle specialità, utilizzato – “al di fuori dell’etichetta” – per altre indicazioni rispetto a quelle autorizzate da Swissmedic e alle quali fa riferimento l’istruzione destinata agli specialisti, non è, di regola, assunto dall’assicurazione obbligatoria per le cure medico-sanitarie.
L’elenco delle specialità ha un carattere esaustivo e vincolante (DTF 130 V 532 consid. 3.4; cfr. anche DTF 128 V 161, consid. 3b/bb). Da una parte i costi dei medicamenti che non sono menzionati nell’elenco non devono di regola essere assunti dall’assicuratore (DTF 130 V 532 consid. 3.4, RAMI 2004 KV 272 pag. 112 consid. 3.2.1; SVR 2004 KV n. 9 pag. 30 consid. 4.2), d’altra parte per quanto concerne il sistema delle liste dedotto dall’art. 34 cpv. 1 LAMal, l’elenco delle specialità contiene un’enumerazione esaustiva delle differenti posizioni (DTF 130 V 532 consid. 3.4). Ne discende che un medicamento utilizzato per altre indicazioni oltre a quelle previste nell’elenco delle specialità deve essere considerato un medicamento “fuori lista” e non è pertanto soggetto all’obbligo di rimborso previsto dall’assicurazione obbligatoria (DTF 130 V 532 consid 3.4).
In DTF 131 V 349 il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF) ha dovuto giudicare un caso di assunzione dei costi per un medicinale menzionato senza limitazioni nell’elenco delle specialità e dispensato con un dosaggio superiore a quello autorizzato da Swissmedic.
L’Alta Corte ha precisato che dal profilo dell’ammissione e quindi anche dell’inserimento nell’elenco delle specialità, l’indicazione medica e il dosaggio di un medicinale sono strettamente e indissolubilmente legati tra loro. L’utilizzo del medicinale per indicazioni mediche non approvate da Swissmedic e/o in un dosaggio superiore non è atto, salvo eccezioni, a giustificare un obbligo di assunzione a carico dell’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie.
In DTF 136 V 395 il TF ha stabilito come il fatto che un medicinale (in concreto: Myozyme) sia stato autorizzato come farmaco orfano secondo la legislazione sugli agenti terapeutici non significa automaticamente che il suo impiego abbia una utilità terapeutica elevata poiché l'autorizzazione giusta l'art. 14 cpv. 1 lett. f LATer non la richiede (consid. 5.3).
L'esistenza di una utilità terapeutica elevata - quale condizione per una presa a carico dei costi fuori dall'elenco delle specialità (consid. 5.1 e 5.2) - va valutata in generale come pure nel singolo caso di specie (consid. 6.4 e 6.5); in casu essa è stata negata in mancanza della prova di studi clinici e nel caso concreto (consid. 6.6-6.10).
Se anche fosse dimostrata una utilità terapeutica elevata, un obbligo di prestazione andrebbe negato per ragioni di economicità, vale a dire per difetto di un rapporto ragionevole tra costi e benefici (consid. 7). Ai consid. 7.7 e seguenti il TF ha enumerato i criteri applicabili per determinare questo rapporto, le esigenze di generalizzabilità di questi criteri e la loro applicazione anche ai casi di malattie genetiche rare.
La citata giurisprudenza è stata confermata in DTF 139 V 375 (cfr. anche sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, consid. 2).
2.6. Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal).
Ai sensi dell’art. 71a OAMal:
" 1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle specialità secondo l’articolo 73 se:
a. l’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante;
oppure
b. l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile.
2 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.
3 I costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione. Il prezzo iscritto nell’elenco delle specialità è considerato il prezzo massimo.”
Per l’art. 71b OAMal:
" 1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b.
2 Essa assume i costi di un medicamento non omologato dall’Istituto, che dev’essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione equivalente riconosciuto dall’Istituto.
3 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.
4 I costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione.”
Il 1° marzo 2017 è entrata in vigore una modifica degli art. 71a e seguenti OAMal.
Per l’art. 71a cpv. 2 OAMal l’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione d’intesa con il titolare dell’omologazione. Il prezzo da rimunerare deve essere inferiore al prezzo massimo iscritto nell’elenco delle specialità.
L’art. 71b OAMal (assunzione dei costi di un medicamento omologato dall’Istituto non ammesso nell’elenco delle specialità) prevede al cpv. 1 che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b. Per il cpv. 2 l’assicuratore stabilisce l’importo della remunerazione d’intesa con il titolare dell’omologazione.
Secondo l’art. 71c OAMal (assunzione dei costi di un medicamento importato non omologato dall’Istituto) il cpv. 1 prevede che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso non omologato dall’Istituto, che può essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto equivalente dall’istituto.
Secondo il cpv. 2 l’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d’importazione del medicamento prestando attenzione ai costi.
Secondo l’art. 71d OAMal (disposizioni comuni) l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia (cpv. 1). L’assicuratore verifica se i costi assunti dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie sono proporzionate al beneficio (cpv. 2). Se le domanda di garanzia di assunzione dei costi è completa, l’assicuratore decide in merito entro due settimane (cpv. 3). Il fornitore di prestazioni addebita all’assicuratore i costi effettivi. Per i medicamenti di cui all’articolo 71a è addebitato il prezzo massimo figurante nell’elenco delle specialità, mentre per i medicamenti di cui agli articoli 71b e 71c il prezzo al quale il fornitore di prestazioni ha acquistato il medicamento, maggiorato dalla parte propria alla distribuzione di cui all’articolo 67 capoverso 1quater e dall’imposta sul valore aggiunto.
Il Consiglio federale ha così commentato le modifiche (cfr. www.admin.ch, comunicato stampa del 6 luglio 2016 “nuove modalità per il riesame dei prezzi dei medicamenti”):
" (…)
Il Consiglio federale intende adeguare anche le disposizioni che concernono il rimborso nel singolo caso. Finora erano disciplinate le condizioni alle quali un medicamento poteva essere rimborsato dall’AOMS se non era iscritto nell’elenco delle specialità (ES), non era destinato al trattamento di una determinata malattia o non poteva essere omologato da Swissmedic (cosiddetti off-limitation-use oppure off-label-use). In questi casi un rimborso è possibile se non è disponibile un altro trattamento omologato efficace e se la malattia può avere esito letale o può provocare danni gravi e cronici alla salute. Per ogni medicamento in questione il medico curante deve presentare una domanda di garanzia di assunzione dei costi all’assicuratore malattie, che decide dopo essersi consultato con il medico di fiducia. D’ora in poi questa decisione dovrà essere presa entro due settimane. L’assicuratore malattie continuerà a decidere il prezzo al quale il medicamento sarà rimborsato, ma in futuro rimborserà al massimo soltanto il 90 per cento del prezzo figurante nell’ES. Per i medicamenti importati sarà rimborsato il prezzo effettivo. Un’altra novità è costituita dal disciplinamento più chiaro dell’obbligo delle industrie farmaceutiche di partecipare al processo di fissazione dei prezzi.
Gli adeguamenti fanno parte dell’attuazione del Programma nazionale malattie rare che, sotto l’egida dell’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP), intende garantire cure mediche di qualità alle persone che ne sono affette.”
Come emerge anche dalla sentenza federale di rinvio, che ha applicato le norme precedentemente in vigore, essendosi lo stato di fatto svoltosi sotto l’egida della precedente legislazione, in discussione è l’elevato beneficio terapeutico del medicamento sulla ricorrente (cfr. DTF 143 V 137-138, riprodotto al consid. 1.34). Il TF ha invece ammesso l’utilità terapeutica del medicamento in generale:
" (…)
Secondo l'art. 32 LAMal le prestazioni che possono essere messe a carico dell'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie devono essere efficaci, appropriate ed economiche. L'art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal, al quale rinvia l'art. 71b cpv. 2 OAMal, subordina l'assunzione dei costi di un medicamento, non omologato e che non figura nell'elenco delle specialità, all'esistenza di un elevato beneficio terapeutico, qui contestato, da mettere in relazione con una prognosi letale o almeno con l'esistenza di danni gravi e cronici alla salute dell'assicurato. È invece pacifico che SCENESSE® è l'unico trattamento esistente efficace - ai sensi dell'art. 32 LAMal - per la cura della protoporfiria eritropoietica (EPP). L'appropriatezza del medicamento - che va valutata generalmente alla luce di criteri medici e non economici (DTF 136 V 395 consid. 7 pag. 406; DTF 125 V 95 consid. 4a pag. 99) - non è neppure messa in discussione dalle parti.
11.1 Sapere se vi è un'utilità terapeutica è una questione di fatto. L'accertamento dei fatti svolto dal Tribunale cantonale in proposito è quindi di principio vincolante per il Tribunale federale (art. 97 e art. 105 LTF). Sapere invece se vi è un "elevato" beneficio terapeutico è una questione di diritto che può essere esaminata liberamente da questa Corte (DTF 136 V 395 consid. 6.3 pag. 401).
11.2 L'elevato beneficio terapeutico non può essere esaminato facendo astrazione dell'economicità della cura. In altre parole, un elevato beneficio terapeutico presuppone un rapporto utilità terapeutica/costi favorevole, nel senso che più i costi sono elevati, più ci si deve attendere a un grande beneficio terapeutico (DTF 142 V 26 consid. 5.2.1 pag. 34 con riferimenti). È vero che il Tribunale federale ha già avuto l'occasione di affermare che, in mancanza di un'alternativa efficace e appropriata, la questione dell'economicità di un medicamento di regola non si pone (DTF 142 V 144 consid. 6 pag. 150). Questo non significa tuttavia che l'assicurazione obbligatoria, in assenza di un'alternativa efficace ed appropriata, debba assumersi qualsiasi costo. Anche in questo caso ci deve essere un rapporto ragionevole tra costi e benefici in ossequio al principio costituzionale della proporzionalità (art. 5 cpv. 2 Cost.; DTF 142 V 144 consid. 7 pag. 151; DTF 139 V 375 consid. 4.4 in fine pag. 378; DTF 136 V 395 consid. 7.4 pag. 407 segg.).
L'esistenza di un'utilità terapeutica elevata va valutata in generale - sulla base p. es. di studi clinici - come pure nel singolo caso di specie (DTF 139 V 375 consid. 7.3 pag. 382; DTF 136 V 395 consid. 6.5 pag. 401).
11.3
11.3.1 SCENESSE® è stato omologato dalla agenzia europea del farmaco come in Germania per la cura della protoporfiria eritropoietica (EPP). Come già ricordato, l'appropriatezza e l'efficacia del farmaco, per quanto riguarda perlomeno la sua valenza generale, non sono contestate da CO 1 (cfr. consid. 10). Si può aggiungere che per i farmaci orfani, per i quali sono spesso carenti approfonditi studi clinici, le esigenze in merito all'efficacia non sono così elevate come per i farmaci che sono stati riconosciuti nell'elenco delle specialità (DTF 136 V 395 consid. 6.5 pag. 402). Si può quindi ammettere che questo farmaco abbia in generale un'utilità terapeutica molto elevata.” (sottolineature del redattore; cfr. DTF 143 V 135-137)
2.7. Con sentenza pubblicata in DTF 142 V 26 il TF ha esaminato l’art. 65d cpv. 1bis OAMal (nella formulazione in vigore dal 1° giugno 2013 al 31 maggio 2015) in relazione con l’art. 32 cpv. 1 e 2 LAMal; riesame ogni tre anni delle condizioni d’ammissione nell’elenco delle specialità. L’Alta Corte ha stabilito che per il concetto di economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal sono essenziali i termini di confronto (consid. 5.2.1). Se sono disponibili più medicamenti con la stessa indicazione o con effetti simili, la valutazione comparativa rispettivamente l’analisi del rapporto tra costi e benefici è un elemento indispensabile nell’esame delle condizioni per l’ammissione nell’elenco delle specialità (consid. 5.2.2). Il riesame periodico secondo l’art. 32 cpv. 2 LAMal deve avvenire in modo completo e deve includere l’analisi costi-benefici (consid. 5.2.3). Un’analisi indiretta tra costi e benefici è effettuata mediante controlli incrociati terapeutici (consid. 5.3). L’art. 65d cpv. 1bis OAMal, che prevede di regola un riesame riferito esclusivamente ai prezzi, disattende il principio di legalità (consid. 5.4).
In DTF 142 V 144 l’Alta Corte ha stabilito che la sorveglianza notturna di un apparecchio respiratorio, necessario per un assicurato che soffre della sindrome di Ondine e che esige un’attenzione costante del personale Spitex per tutta la durata della misura, rientra in una sorveglianza a norma dell’art. 7 cpv. 2 lett. b n. 9 OPre (consid. 5.2). La questione dell’economicità della cura Spitex non si pone in mancanza di un’alternativa efficace e adeguata (consid. 6). Nessuna sproporzione manifesta tra il costo e l’utilità della cura (consid. 7).
In una sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 pubblicata in DTF 142 V 325, il Tribunale federale si è espresso in merito ad un trattamento contro le emicranie violente, stabilendo che adempiva alle condizioni di efficacia previsto dalla LAMal. La causa è stata rinviata per determinare se il medicamento poteva provocare effetti secondari nefasti se preso in dosi diverse rispetto a quelle indicate da Swissmedic.
2.8. In concreto occorre pertanto dapprima stabilire se il medicamento ha un elevato valore terapeutico sulla ricorrente. In un secondo tempo va esaminato se vi è una giusta proporzione tra beneficio (utilità della cura) e costi (cfr. DTF 143 V 130, consid. 11.4).
Come ha ricordato il Tribunale federale al consid. 11.2 della sentenza di rinvio, l’elevato beneficio terapeutico non può essere esaminato facendo astrazione dell’economicità della cura. Un elevato beneficio terapeutico presuppone un rapporto utilità terapeutica / costi favorevole, nel senso che più i costi sono elevati, più ci si deve attendere a un grande beneficio terapeutico (DTF 142 V 26 consid. 5.2.1, pag. 34 con riferimenti).
2.8.1. Dagli atti risulta che RI 1 ha cominciato ad assumere il medicamento SCENESSE® nel 2008 tramite un “compassionate programm”, al termine del quale, nel 2012, l’assicuratore ha rimborsato l’integralità dei costi del medicamento di fr. 6'560 per impianto, affermando, con scritto del 14 maggio 2012 alla Prof. Dr.ssa med. __________, con copia all’assicurata, che:
" (…) ci riferiamo al suo certificato del 30.04.2012, riguardante l’assunzione del medicamento Scenesse (afamelanotide) per la nostra assicurata succitata.
A tale proposito, dopo attenta valutazione del caso da parte del nostro medico di fiducia, le comunichiamo che assumeremo i costi del medicamento in questione, tramite l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie LAMal, secondo l’art. 71b OAMal.” (doc. 4, inc. 36.2016.72, sottolineatura del redattore)
La garanzia è stata prolungata il 6 settembre 2013, con scritto di simile tenore (doc. 5, inc. 36.2016.72).
Nell’ambito di una nuova valutazione della fattispecie, il 1° dicembre 2015, prima dell’aumento di prezzo del farmaco, l’assicuratore ha contattato la Prof. Dr.ssa med. __________, rilevando che il prezzo di fr. 6'560 “ist im Verhältnis zur klassischen Therapie massiv zu hoch” ed ha ridotto l’importo riconosciuto a fr. 5'248 (80% del prezzo) per impianto, per quattro impianti all’anno (doc. 10 inc. 36.2016.72).
In seguito all’aumento del prezzo a fr. 18'989 per trattamento, l’assicuratore ha mantenuto la sua presa di posizione (cfr. decisione del 27 maggio 2016, doc. 22, inc. 36.2016.72).
2.8.2. Va preliminarmente evidenziato che compete all’assicuratore, come previsto dall’art. 43 cpv.1 LPGA, esaminare le domande, intraprendere d’ufficio i necessari accertamenti e raccogliere le informazioni di cui ha bisogno. L’assicurato, in applicazione dell’art. 43 cpv. 2 LPGA, deve del resto sottoporsi a tutti gli esami medici o specialistici necessari e ragionevolmente esigibili per la valutazione del caso.
Il Tribunale federale ha già avuto modo di stabilire che spetta in primo luogo all’amministrazione procedere con i necessari accertamenti e non devono essere i Tribunali a dover supplire alle mancanze degli assicuratori sociali.
Con sentenza 9C_675/2009 del 28 maggio 2010, l’Alta Corte, ha rammentato:
" 8.3 Ad ogni modo si ricorda alla ricorrente che l'accertamento dei fatti incombeva in primo luogo a lei stessa in forza dell'obbligo derivante dall'art. 43 LPGA, secondo il quale l'assicuratore esamina le domande, intraprende d'ufficio i necessari accertamenti e raccoglie le informazioni di cui ha bisogno (cfr. per analogia la sentenza 8C_122/2008 del 10 marzo 2008 consid. 3). Anche per questa ragione essa non può ora rimproverare alla Corte cantonale un accertamento asseritamente (recte: asserivamente, n.d.r.) lacunoso per non avere approfondito un aspetto - per altro insufficientemente sostanziato in sede cantonale come pure in sede federale, non potendosi dal solo doppio ruolo assunto da F.________ inferire un serio indizio di manifesto abuso di diritto - che avrebbe potuto e dovuto essere da lei acclarato. Come già avuto modo di affermare in altro ambito, l'amministrazione non può infatti rimandare gli approfondimenti necessari all'accertamento dei fatti determinanti alla procedura di opposizione e tanto meno a quella giudiziaria di ricorso senza in questo modo contravvenire allo
scopo perseguito dalle relative disposizioni che è quello di sgravare in definitiva i tribunali (cfr. DTF 132 V 368 consid. 5 pag. 374; sul tema cfr. pure RAMI 1999 n. U 342 pag. 410 [U 51/98]).” (sottolineatura del redattore)
2.8.3. Nel caso si specie al fine di accertare la presenza o meno dell’elevato valore terapeutico l’assicuratore ha fatto capo al dr. med. __________, “medico specialista in medicina interna FMH, medico di fiducia SSMC (responsabile ad interim servizio medico di fiducia), esperto certificato SIM” (doc. XXXVIII), senza alcuna specializzazione non solo in porfiria, ma neppure in dermatologia o in medicina di laboratorio, e senza esperienza pratica in merito a tale patologia (cfr., in ambito di patologie psichiatriche, circa le esigenze relative ai requisiti richiesti ad un medico affinché un rapporto psichiatrico possa essere considerato, la sentenza 9C_815/2012 del 12 dicembre 2012, consid. 3; DTF 130 V 396 consid. 6.3 pag. 403; DTF 131 V 49, consid. 1.2, pag. 50).
L’assicuratore ha prodotto i referti del 16 giugno 2016 e del 25 agosto 2016 del dr. med. __________ (doc. 28 e 29, inc. 36.2016.72).
Si tratta di due prese di posizione di due pagine, rispettivamente di una pagina e mezzo, domande e considerazioni generali sul medicamento comprese (doc. 28 e 29, inc. 36.2016.72), redatte senza mai aver visto la ricorrente malgrado le richieste in tal senso dell’assicurata (cfr. doc. XX) e senza aver mai discusso del caso specifico con la Prof. Dr.ssa med. __________ (cfr. doc. LXXIII, domanda cc:” […] Per quel che concerne il gruppo __________ sono stata io a cercare un contatto con il dr. __________ che non ho raggiunto e non mi ha ricontattata. CO 1 contesta questo fatto, dice che i contatti ci sono stati tra il __________, che ha avuto contatto con la prof. __________. All’inizio di questa primavera ho avuto contatto con un nuovo paziente. Non ho avuto contatto con il Dr. __________ ma ho recuperato il suo indirizzo e-mail e gli ho scritto, lui mi ha risposto che non dovevo contattarlo personalmente ma che dovevo contattare il centro dei servizi dell’assicuratore. Ho chiesto al dr. __________ di indicarmi le modalità della sua valutazione, ciò che egli però non ha fatto”).
La decisione della Cassa si fonda in pratica su due frasi generiche e senza alcuna motivazione del proprio medico interno, secondo cui è difficile stabilire l’efficacia del medicamento nel caso concreto, e che avrebbero semmai dovuto indurre l’assicuratore a ulteriori indagini mediche: “[…] Das individuelle Ausmass eines Behandlungserfolges (Nutzen) ist aufgrund der Daten allerdings vorab schwierig vorherzusagen” (doc. 28, inc. 36.2016.72) e: “[…] ich habe allerdings Schwierigkeiten die subjektiven allgemein zitierten positiven Patientenäusserungen in den nüchternen wissenschaftlichen Kontext einzurodnen” (doc. 29 inc. 36.2016.72).
Questo Tribunale, nell’ambito degli accertamenti che ha effettuato in seguito alla sentenza di rinvio, ha dapprima sentito il dr. med. __________ nel corso dell’udienza del 26 giugno 2017 (doc. XX) per stabilire quali fossero le ragioni mediche, o meglio scientifiche, per le quali nel caso concreto l’alto valore terapeutico non sarebbe dato.
Lo specialista in medicina interna, oltre a confermare che al farmaco in questione “può essere riconosciuta un’utilità terapeutica” (pag. 2 doc. XX), richiesto dal giudice delegato di quantificare questa utilità terapeutica nel caso di specie, e di argomentare la risposta, ha rilevato che “non è in grado di quantificare l’utilità terapeutica” (pag. 2 doc. XX). Chiamato a specificare se può mettere in dubbio e sulla base di quali documenti ed argomenti la valutazione terapeutica del medicamento sulla ricorrente, come sostenuto dalla Prof. Dr.ssa med. __________ e dalla curante, dr.ssa med. __________, il dr. med. __________ si è limitato ad affermare che “effettivamente il medicamento” in discussione “permette alla paziente una volta assunto di non avere gli effetti della malattia e di poter vivere una vita normale” ed ha affermato che “il medicamento è efficace sulla paziente” (pag. 3, doc. XX).
In tale contesto il TCA non può esimersi dal sottolineare che se il medico fiduciario, come più volte richiesto insistentemente dalla paziente, avesse perlomeno visitato l’interessata, la quale si è messa a completa disposizione dell’assicuratore sin dall’inizio, avrebbe avuto la possibilità di sincerarsi direttamente circa il risultato della sua applicazione (ciò che ha constatato in sede d’udienza il 26 giugno 2017) e quindi dell’alto valore terapeutico nel caso di specie.
Va qui ripetuto che il medico fiduciario, che ha mantenuto un’attitudine meramente passiva, non ha portato alcun elemento medico oggettivo, come si vedrà qui di seguito, atto a sovvertire quanto attestato dalla Prof. Dr. med. __________. In sede d’udienza del 26 giugno 2017 il dott. __________ ha peraltro ammesso l’effettiva utilità terapeutica del medicamento in favore dell’assicurata, ne ha potuto vedere gli effetti di persona (senza eseguire una visita), limitandosi ancora però a indicare la sua incapacità (che non è noto se vada ricondotta alla mancata personale verifica o alla mancanza di competenze specifiche in materia) di valutarne l’entità. Da rilevare invece che l’assicurata ha ripetuto in quella sede che il medicamento le permette di vivere una vita normale, relazionale, professionale nella pienezza di quanto deve essere riconosciuto a ogni persona nel rispetto dell’art. 8 CEDU così come sviluppato dalla giurisprudenza della CorteEDU (su questi aspetti si vedano: Sergio Bartole, Pasquale De Sena e Vladimiro Zagreblesky: Commentario breve della Convenzione europea per la salvaguardia dei diritti dell’uomo e delle libertà fondamentali, Padova, 2012 Editrice dott. Antonio Milani, ad art. 8 n. 349).
L’assenza di specifiche competenze da parte del dr. med. __________ per quanto concerne la sua capacità nello stabilire nel caso concreto la presenza o meno dell’alto valore terapeutico del medicamento in esame è stata accertata da questo Tribunale anche nell’ambito dell’udienza della Prof. Dr.ssa med. __________, la quale, dopo aver letto le prese di posizione del medico interno della Cassa del 16 giugno 2016 e del 25 agosto 2016, ha rilevato come “le indicazioni relative all’efficacia del dr. med.” __________ “non sono scientificamente corrette. Lui dice che la melanina con l’effetto della luce viene trasformata in eumelanina. In realtà non è così, SCENESSE aumenta la produzione dell’eumelanina senza l’intervento della luce. Le componenti di SCENESSE sono alpha msa analogo, antiinfiammatori e antiossidanti. Questi due effetti sono molto importanti quali prevenzione per i danni causati dalla luce nell’ambito della EPP. Le ore poste in risalto dal dr. __________ si riferiscono a tutto lo studio (si tratta di 40 ore in 4 mesi, o forse anche più)” (doc. LXXIII, domanda W).
La Prof. Dr.ssa med. __________, titolare di cattedra presso la facoltà di Medicina dell’Università di __________ (“Titularprofessorin”) è attiva professionalmente in seno all’Ospedale __________ della Città di __________. Il curriculum professionale, le specializzazioni acquisite nel corso degli anni, l’attività accademica e le numerosissime pubblicazioni scientifiche apparse sulle più quotate riviste mediche (reperibili nel sito internet della città di __________), indicano la Prof. Dr.ssa med. __________ non solo specialista in materia di porfiria, ma la maggiore esperta a livello svizzero (ed una delle più riconosciute esperte a livello mondiale) della malattia (rara) di cui è affetta la ricorrente (si veda il sito: __________). Come indicato la Prof. Dr. med. __________ è pure autrice di innumerevoli pubblicazioni scientifiche specifiche reperibili all’indirizzo internet seguente: __________.
La specialista, che ha precisato, in sede di audizione come la sua tesi di abilitazione per l’ottenimento della “venja legendi”, ossia per l’abilitazione all’insegnamento universitario, aveva per oggetto proprio la porfiria, oltre a ribadire che in sostanza si occupa esclusivamente di tale patologia, ha confermato di essere stata designata, nel 2014, dalla EMA, ossia l’Agenzia Europea per i medicinali (parificabile a Swissmedic in Svizzera) dalla BAG in Germania e dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti nel 2016 in relazione all’approvazione del medicamento SCENESSE® per la cura preventiva di EPP per quanto riguarda la fototossicità (doc. LXXIII, domanda d).
La Prof. Dr.ssa med. __________ è pertanto una delle maggiori esperte a livello mondiale della patologia qui in discussione e del medicamento. Del resto ella si occupa di tale malattia dagli inizi degli anni ’80 e poi in maniera più intensa dagli inizi degli anni novanta (cfr. doc. LXXIII, risposta c) ed ha redatto tra le 50 e 70 pubblicazioni in questo ambito (cfr. doc. LXXIII, risposta f).
Gli accertamenti effettuati nelle more processuali in seguito alla sentenza federale di rinvio e l’audizione del 12 settembre 2017 hanno pertanto permesso a questo Tribunale di stabilire che la Prof. Dr.ssa med. __________, “medico curante” (cfr. DTF 143 V 137, consid. 11.3.2; cfr. per un caso in cui il TF aveva citato il titolo di Prof. dello specialista curante, la sentenza 8C_180/2017 del 21 giugno 2017 consid. 4.4.2), è in sostanza la maggiore esperta in Svizzera di EPP (cfr. prese di posizione del dr. med. __________, “Chefarzt” della clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________ [doc. LV], del Prof. __________, “médecin chef de service” presso il servizio di dermatologia e venereologia degli __________ [doc. LVII] e del Prof. , “Klinikdirektor und Chefarzt” dell”’” di __________ [doc. LXIV]) ed è una delle maggiori esperte a livello internazionale.
Tant’è che, come già rilevato, oltre ad aver redatto innumerevoli pubblicazioni in questo ambito, fa parte dei maggiori gremi in Germania, nell’UE e negli USA che si occupano di questa patologia e del medicamento SCENESSE® (cfr. doc. LXXIII).
Per cui, necessariamente, tutti i casi più gravi sono trattati da lei in quanto non vi sono alternative.
Le sue valutazioni acquistano inoltre una credibilità ancora maggiore se si pon mente al fatto che la Prof. Dr.ssa med. __________ ha un ruolo pubblico, facendo parte del comitato etico del Canton __________ ed è pure una professoressa universitaria (“Titularprofessorin”).
Del resto, gli esperti citati dal Prof. __________, “Chef de service” del reparto di dermatologia del __________, o hanno loro stessi rinviato alla Prof. dr.ssa med. __________ (Prof. dr. med. __________, Chefarzt” della clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________, doc. LV) o lavorano nella medesima struttura della Prof. dr.ssa med. __________ (Prof. dr. med. __________, “Chefarzt” presso lo __________ di __________) o hanno collaborato con la Prof. dr.ssa med. __________ (Prof. dr. med. __________, cfr. consid. 2.1).
Oltre a ciò va evidenziato che se il Tribunale federale ha posto il principio secondo cui alle certificazioni del medico curante, anche se specialista, va riconosciuto un valore di prova limitato in ragione del rapporto di fiducia che lo lega al suo paziente – d'altra parte l'Alta Corte ha pure sottolineato in diverse occasioni che non va dimenticata la potenziale forza probante dei rapporti del medico curante, derivante dal fatto che quest’ultimo ha l’occasione di osservare il paziente durante un periodo di tempo prolungato (cfr. Pladoyer 3/09 p. 74 e sentenza 9C_468/2009 del 9 settembre 2009; D. Cattaneo, in “Les expertises en droit des assurances sociales”, in Cahiers genevois et romands de sécurité sociale n° 44-2010 pag. 124); cfr. la sentenza di questa Corte: 32.2010.137 del 21 marzo 2011.
Cfr. Pladoyer 3/09 p. 74:
" (…)
Bei der Abschätzung des Beweiswerts im Rahmen einer freien und umfassenden Beweiswürdigung dürfen allerdings auch die potentiellen Stärken der Berichte behandelnder Ärzte nicht vergessen werden. Der Umstand allein, dass eine Einschätzung vom behandelnden Mediziner stammt, darf nicht dazu führen, sie als von vornherein unbeachtlich einzustufen; die einen längeren Zeitraum abdeckende und umfassende Betreuung durch behandelnde Ärzte bringt oft wertvolle Erkenntnisse hervor.”
Nella sentenza 9C_468/2009 del 9 settembre 2009, la nostra Massima Istanza ha ribadito che:
" (…)
Bei der Abschätzung des Beweiswerts im Rahmen einer freien und umfassenden Beweiswürdigung dürfen allerdings auch die potentiellen Stärken der Berichte behandelnder Ärzte nicht vergessen werden. Der Umstand allein, dass eine Einschätzung vom behandelnden Mediziner stammt, bedeutet nicht, dass sie von vornherein unbeachtlich ist. Das Gericht kann also auch auf die speziellen, etwa dank der langjährigen medizinischen Betreuung nur einem Hausarzt zugänglichen Kenntnisse des Gesundheitszustandes eines Versicherten abstellen (Urteil I 255/96 vom 11. Juni 1997 E. 3a).”
Ancora recentemente, in una sentenza 9C_816/2014 del 17 dicembre 2015 il TF ha del resto confermato la pronunzia del 20 ottobre 2014 di questo Tribunale che si era scostato dalla perizia del SAM e si era fondato sulle valutazioni del medico curante. L’Alta Corte ha affermato, al consid. 5.2:
" (…)
L'Ufficio ricorrente sottolinea come una perizia effettuata su mandato dell'amministrazione sia di regola da preferire a quella del medico curante. È vero che, secondo l'esperienza comune, il medico curante tende generalmente, in caso di dubbio, a pronunciarsi in favore del proprio paziente in ragione del rapporto di fiducia che lo unisce a quest'ultimo (cfr. DTF 125 V 351 consid. 3b/cc pag. 353). Tuttavia, come indicato dal Tribunale cantonale, questa circostanza non è di per sé sufficiente per privare un referto di parte di qualsiasi carattere probatorio. Infatti, per valutare un rapporto medico, è determinante che i punti litigiosi importanti siano stati oggetto di uno studio approfondito, che il rapporto si fondi su esami completi, che consideri parimenti le censure espresse, che sia stato approntato in piena conoscenza dell'incarto (anamnesi), che la descrizione del contesto medico sia chiara e che le conclusioni del perito siano ben motivate. Determinante quindi per stabilire se un rapporto medico ha valore di prova non è né l'origine del mezzo di prova, né la denominazione, ad esempio, quale perizia o rapporto (DTF 125 V 351 consid. 3a pag. 352; 122 V 157 consid. 1c pag. 160). Ora, le argomentazioni sviluppate dall'UAI, di carattere generale sulla presunta superiorità di una perizia amministrativa su una perizia di parte, non sono atte a rendere arbitrario l'apprezzamento del Tribunale cantonale in merito al grado di capacità lavorativa residua dell'assicurata in attività confacenti allo stato di salute. Lo stesso si può dire per l'insorgenza dell'aggravamento dello stato di salute dell'interessata che, a mente dei giudici cantonali, può essere fatta risalire al ricovero dal 21 febbraio all'8 marzo 2012 presso la clinica E.________ per i noti problemi psichiatrici. L'UAI critica la valutazione del Tribunale cantonale per il motivo che questo rapporto non si pronuncia sull'incapacità di lavoro dell'interessata. Questa censura è infondata in quanto si tratta di un rapporto riassuntivo redatto a fine soggiorno che non aveva per compito di esaminare la capacità lavorativa residua dell'interessata.
Alla luce di quanto precede, si poteva pertanto
2.9. La specialista, cui sono convogliati la quasi totalità dei pazienti affetti da EPP in Svizzera, attiva presso l’unico laboratorio in Svizzera in grado di eseguire le analisi per una diagnosi per la porfiria e per la conseguente terapia (doc. LXXIII, domanda i) e la cui competenza è stata riconosciuta anche dal dr. med. Itin, “Chefarzt” della clinica dermatologica dell’”Universitätsspital” di __________ (doc. LV), dal Prof. __________, “médecin chef de service” presso il servizio di dermatologia e venereologia degli __________ (doc. LVII) e dal Prof. , “Klinikdirektor und Chefarzt” dell’”” di __________ (doc. LXIV), già in data 15 giugno 2016 (doc. XII/1, inc. 36.2016.72), aveva affermato che la ricorrente soffre:
· di una grave forma di protoporfiria eritropoietica;
· che l’esposizione alla luce le causa ustioni di secondo grado (“second degree burning”; ossia ustioni che interessano il derma, si formano flittene o bolle più o meno estese, contenenti essudato sieroso, color citrino [cfr. http://www.treccani.it/enciclo-pedia/ustione_%28Dizionario-di-Medicina%29/]) e dolori durevoli (“pain lasting”) per numerosi giorni (“several days”) che la rendono inabile nelle faccende quotidiane (“daily duties”) e la impediscono di dormire durante la notte (“to sleep in the nights”);
· che sia la luce artificiale che la luce naturale provocano il medesimo danno alla salute;
· che la paziente presenta un rischio elevato di sviluppare questi gravi sintomi di bruciore e dolore duraturo.
Per tali motivi, la maggiore specialista svizzera in materia (e, come indicato, una delle più grandi specialiste di porfiria a livello mondiale), ha sconsigliato alla ricorrente, che in quel periodo non poteva assumere SCENESSE® a causa della decisione della Cassa, di partecipare all’udienza che il TCA aveva fissato nel giugno 2016 (poi annullata in seguito all’emanazione della decisione su opposizione che aveva reso priva di oggetto il ricorso per denegata giustizia, cfr. inc. 36.2016.63).
La Prof. Dr.ssa med. __________, che segue la ricorrente perlomeno dal 2008, e che conosce perfettamente non solo la malattia rara in discussione ma anche l’intensità della malattia sulla paziente qui ricorrente nonché le conseguenze della EPP con e senza medicamento su RI 1, ha inoltre evidenziato come nel caso della ricorrente sono stati provati tutti i trattamenti conosciuti nella cura della patologia e non c‘è alcun altro trattamento alternativo che ha la medesima efficacia dello SCENESSE®, che grazie al medicamento la ricorrente può condurre una vita normale non dovendo più evitare la luce e che senza il medicamento la ricorrente deve condurre una vita limitata, nell’oscurità, ciò che a lungo termine ha un’incidenza sulla salute psichica, nonché un pericolo di sviluppare depressioni e dipendenze da droghe. Inoltre, il suo sviluppo in ambito lavorativo sarebbe bloccato.
I dolori di cui soffre RI 1 in caso di esposizione alla luce senza il medicamento, in una scala da 0 a 10, raggiungono il 10, ossia il livello massimo. Ciò che le impedisce di sedersi e di dormire, con l’unica alternativa che sarebbe quella di assumere oppiacei. Secondo la Prof. Dr.ssa med. __________, assolutamente non contraddetta efficacemente da esami eseguiti dalla Cassa malati o da valutazioni di esperti da essa ingaggiati, questi dolori sono paragonabili ad una tortura (doc. XVI/B2, inc. 36.2016.72).
La stessa insorgente, che ha potuto partecipare all’udienza del 26 giugno 2017 innanzi a questo Tribunale solo perché ancora sotto l’effetto del medicamento SCENESSE®, il quale è tra l’altro stato assunto in seguito alla sentenza 36.2016.72 del 21 settembre 2016 di questo Tribunale, annullata dal TF, a fine settembre 2016, il 23.12.2016, il 10.2.2017 e il 21.4.2017 (doc. XX, inc. 30.2017 41), ha confermato che “solo grazie al medicamento riesce ad avere una vita normale, e per normale intende partecipativa con gli altri, di relazione, di studio, può muoversi, uscire di casa, guidare un’auto. Tutto ciò è assolutamente impossibile in assenza degli effetti positivi del medicamento. Lo scorso anno a seguito degli effetti della causa e quindi della sospensione dell’assunzione del medicamento siccome non remunerato essa ha dovuto cessare ogni attività remunerata avendo una perdita economica di fr. 100'000.-- di salari non percepiti, ha perso l’aiuto del fondo svizzero di ricerca per la sua attività dottorale, ma soprattutto ha visto limitare la propria vita relazionale al nulla” (doc. XX).
Nel corso dell’udienza del 12 settembre 2017 la Prof. Dr.ssa med. __________, sentita quale teste e resa attenta delle conseguenza di una falsa testimonianza (art. 307 CPS), per 6 anni presidentessa della commissione etica degli ospedali cittadini __________ __________ e __________, oggi membro della commissione etica del Canton __________, ha rilevato che la patologia di cui è affetta la ricorrente è difficilmente diagnosticabile nei primi anni di vita, tant’è che in Svizzera di regola si arriva alla diagnosi all’età di 16 anni. La patologia si manifesta con l’esposizione solare, alle lampade a risparmio energetico o anche con riflessi di luce che provengono da altre stanze. La patologia viene diagnosticata misurando “nell’eme (ndr: gruppo molecolare che costituisce la parte non proteica dell’emoglobina, alla quale conferisce il colore rosso e la caratteristica di trasportatore di ossigeno: cfr. http://www.garzantilinguistica.it/ricerca/?q=eme) la protoporfirina che nei pazienti risulta particolarmente elevata” (doc. LXXIII).
La protoporfirina, in biochimica, corrisponde a ciascuno dei composti organici che formano il gruppo più numeroso delle porfirine: quello che presenta, in sostituzione nelle catene laterali, 4 gruppi metilici, 2 gruppi vinilici e 2 gruppi di acido propionico, variamente disposti, donde la possibilità dell’esistenza di 15 forme isomere, delle quali la più diffusa in natura è la porfirina IX, costituente (unita al ferro ferroso) il gruppo prostetico dell’emoglobina, della mioglobina e della maggior parte dei citocromi (cfr. http://www.treccani.it/enciclopedia/protoporfirina/).
Al fine di misurare la protoporfirina è necessario eseguire un esame di laboratorio che al momento attuale viene svolto unicamente nel laboratorio di __________ e non da altri centri (doc. LXXIII, risposta o). La malattia può essere rilevata a livello genetico tramite due geni, ma il metodo più affidabile per constatare la malattia è a livello biochimico poiché il metodo genetico in sé può comportare delle incertezze (90%, cfr. doc. LXXIII, risposta o).
La Prof. Dr.ssa med. __________ ha in seguito evidenziato che “fondamentalmente la EPP è una malattia grave. Ma ci sono delle variabilità da prendere in considerazione tra i pazienti. Più elevato è il livello di protoporfirina più il paziente è interessato dalla malattia in forma grave, questo non vale però a livello generale” (doc. LXXIII, risposta p). “I bambini hanno per esempio un livello basso di protoporfirina ma soffrono maggiormente. Ci sono diverse variabili: lo spessore del derma, per esempio” (risposta p, doc. LXXIII).
La specialista ha poi affermato che “per la diagnosi della malattia è dunque importante il livello di protoporfirina nel sangue. Per la gravità della patologia la protoporfiria nel sangue è solo uno degli elementi, si tratta di un indicatore grossolano, va poi relazionato alla qualità di vita come ha dimostrato uno studio inglese su un grande numero di pazienti affetti da EPP” (doc. LXXIII, risposta p).
La Prof. Dr.ssa med. __________ ha rilevato come “[…] la gravità di questa malattia rara sia difficile da accertare” (doc. LXXIII, risposta p).
È in sostanza impossibile, stabilire, tramite metodi oggettivi, e dunque tramite una perizia neutra e in assenza di valutazioni comparative (che in Svizzera solo la Prof. Dr.ssa __________ è in grado di fare), l’intensità della malattia su un paziente.
Alla questione di sapere se oltre agli elementi oggettivi che permettono di constatare la malattia e di graduarla vi sono aspetti soggettivi legati alla percezione del dolore, la Prof. Dr.ssa med. __________ ha evidenziato che “vi è un aspetto di sensibilità diversa fra i pazienti, resta pur sempre che quando viene eseguito l’impianto nel corpo del paziente oppure quando si inietta nel suo corpo qualcosa, i pazienti reagiscono in maniera pressoché simili, quasi tutti danno la stessa valutazione dell’entità del dolore su una scala da 0 a 10 (Visual Analog Scale). Gli aspetti di percezione del dolore vengono sentiti in maniera analoga fra i pazienti. La scala di misurazione del dolore va da 0 a 10. Alla domanda della prof. di indicare il dolore più forte percepito durante un attacco, i pazienti hanno per il 90% indicato il dolore massimo (10), gli altri (tranne un caso) hanno indicato il valore 9” (doc. LXXIII, risposta p).
La Prof. Dr.ssa med. __________ ha inoltre ribadito che “non esiste un medicamento scientificamente provato in alternativa a quello da noi conosciuto“ (risposta r, doc. LXXIII), e che non vi è alcuna alternativa possibile (risposta da r a t, doc. LXXIII), escludendo in modo categorico che il trattamento con betacarotene o tramite trapianto delle cellule possa essere un’alternativa praticabile (doc. LXXIII, risposta r).
Per quanto concerne il caso concreto della ricorrente, che il dr. med. __________, medico interno della Cassa non è stato in grado di valutare (cfr. doc. XX), la Prof. Dr.ssa med. __________ ha rilevato che “Non si tratta del più grave caso, perché i casi più gravi hanno un’implicazione del fegato, ma si tratta di uno dei casi tra i più gravi che appartengono al terzo del caso più severi della malattia” (doc. LXXIII, risposta ee). “Un terzo dei casi in cura presso la teste sono di grado di gravità come quello” della ricorrente (risposta gg, doc. LXXIII).
Alla luce di queste indicazioni occorre concludere che relativamente all’intensità della malattia (sentenza 9C_711/2016, 9C_716/2016 del 9 maggio 2017, consid. 11.3.3) il caso concreto va classificato tra le forme più gravi tra tutti i malati di EPP.
Va qui abbondanzialmente rilevato che in Germania il medicamento viene somministrato ai malati di EPP, indipendentemente dalla gravita della patologia, come emerge dalle risposte del “Gemeinsamer Bundesausschuss” del 9 agosto 2017 alle domande del giudice delegato del TCA del 10 luglio 2017 (doc. XXXVII e risposta doc. XLIII: ”[…] Afamelanotid ist zugelassen zur “Prävention von Phtotoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer (EPP)” (EMA, Summary of Product Characteristics). Für Patienten mit der Diagnose EPP ist Scenesse® zur Prävention von Phototoxizität aus o.g. Gründen in Deutschland daher verordnungs- und erstattungsfähig. Weitere Einschränkungen der Fachinformation (Gegenanzeigen, Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen) sind zu beachten, jedoch bestehen kein Einschränkungen hinsichtlich bestimmter Schweregrade der Erkrankung. Im Beschluss des G-BA zur Bewertung des Zusatznutzens des Arzneimittels (Beschluss vom 4. August 2016, siehe Anlage) wurde dementsprechend ebenfalls keine Einschränkung des Schweregrades vorgenommen […]” sottolineratura del redattore).
Circa la questione di sapere in che misura la paziente deve rinunciare all’esposizione della luce, quali sono le conseguenze nel caso concreto di una (parziale) esposizione, quali benefici ha potuto trarre dall’assunzione del medicamento, quali attività può svolgere con l’assunzione del farmaco e a quali deve rinunciare in assenza della prescrizione (DTF 143 V 130, consid. 11.3.3) è stato accertato, senza alcuna smentita tramite elementi oggettivi da parte dell’assicuratore, che la ricorrente non solo deve evitare la luce solare ma è “sensibile anche alla luce artificiale” (risposta rr, doc. LXXIII), “quando non assumeva il medicamento presentava i sintomi che ho descritto sopra” (risposta rr, doc. LXXIII), ossia “bruciature, gonfiori” con dolori, in caso di attacco, tra 9 e 10 nella scala di misurazione del dolore, ossia la massima possibile (risposta o e p, doc. LXXIII), che l’esposizione alla luce le causa ustioni di secondo grado e dolori durevoli che la rendono inabile nelle faccende quotidiane e la impediscono di dormire durante la notte (doc. XII/1, inc. 36.2016.72).
Senza l’assunzione del medicamento l’indicazione è di “rimanere chiusa in un locale, in estate con i serramenti chiusi e con luce artificiale ridotta completamente” (doc. LXXIII, risposta ww), ritenuto che “Non basta stare all’ombra, ma bisogna proprio stare in luoghi bui durante periodi dove siamo in presenza di forte luce (come in estate)” (doc. LXXIII, risposta ww). Inoltre la teste ha confermato che in assenza dell’assunzione del medicamento, e meglio del suo principio attivo, la ricorrente condurrebbe una vita insopportabile e la sua vita sociale non sarebbe possibile (cfr. risposta tt, doc. LXXIII).
Con il medicamento la ricorrente può svolgere tutte le attività, senza il medicamento “potrebbe al massimo svolgere lavori notturni e con certe limitazioni in quanto in estate il sole tramonta tardi e sorge presto. Potrebbe svolgere un’attività di corta durata in luoghi assolutamente chiusi e bui” (doc. LXXIII, risposta ww).
Nel periodo in cui si è trovata all’estero per formazione e non si è recata dalla Prof. Dr.ssa med. __________ per ricevere il farmaco, la ricorrente ha dovuto abbandonare lo studio formativo a causa dei dolori provocati dalla malattia (doc. LXIII, risposta kk). Ciò trova conferma nel referto del 2 giugno 2016 dove la Prof. Dr.ssa med. __________ aveva evidenziato come l’interessata a causa della patologia quando si espone alla luce, sia essa solare, sia essa artificiale, subisce ustioni di secondo grado, nonché importanti dolori che la impediscono sia di svolgere le normali attività quotidiane, che di dormire (doc. XII, inc. 36.2016.72: “[…] whereby light exposure causes serious second degree burning and pain lasting for several days that makes her unable to perform her daily duties or to sleep in the nights […]”).
Non vanno poi dimenticate le possibili conseguenze cui vanno incontro i malati di EPP che hanno avuto accesso al medicamento e che in caso di cessazione della somministrazione possono giungere a gesti estremi (doc. LXIII, domanda q).
In seguito all’audizione della teste, Prof. Dr.ssa med. __________, che ha permesso di rispondere ai quesiti posti nella DTF 143 V 130, consid. 11.3.3, questo Tribunale deve concludere che il medicamento SCENESSE®, nel preciso caso concreto della ricorrente, ha un elevato beneficio terapeutico. Infatti l’assicurata, che senza la sua somministrazione dovrebbe restare reclusa al buio tutta la giornata, potrebbe svolgere unicamente lavori notturni in luoghi chiusi e bui e non potrebbe di conseguenza neppure avere relazioni stabili con altre persone, grazie all’assunzione del farmaco può condurre una vita dignitosa, come prevedono l’art. 7 della Costituzione federale per il quale la dignità della persona va rispettata e protetta e l’art. 10 cpv. 2 della Costituzione federale secondo cui ognuno ha diritto alla libertà personale, in particolare all’integrità fisica e psichica e alla libertà di movimento.
L’elevato e massimo valore terapeutico nel preciso caso di specie consiste nella circostanza che con l’assunzione del medicamento i sintomi della malattia scompaiono completamente e l’interessata può condurre una vita normale e dignitosa (segnatamente alleviare i dolori, non vivere reclusa al buio ma poter uscire di casa, avere contatti sociali, poter svolgere un’attività lavorativa per non essere a carico della pubblica assistenza, poter dormire). La condizione dell’alto valore terapeutico, così come le altre condizioni non (più) contestate (cfr. anche risposta doc. XXI, inc. 36.2016.72: “[…] Le sue (ndr: del medico fiduciario) considerazioni, eccezion fatta per l’economicità e il dosaggio del medicamento Scenesse, concordano sostanzialmente con quelle della curante prof. Dr. __________ del 27.07.2016”) e già ampiamente discusse nella sentenza 36.2016.72 del 21 settembre 2016, annullata dal TF, sono adempiute sia in applicazione delle norme in vigore dal 1° marzo 2011 al 28 febbraio 2017 (cfr. art. 71b cpv. 2 OAMal con rinvio all’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal [per il tenore cfr. consid. 2.6]), sia in applicazione delle modifiche in vigore dal 1° marzo 2017 (art. 71c cpv. 1 OAMal con rinvio all’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal [il cui tenore è rimasto uguale; cfr. consid. 2.6]) e, come si vedrà in seguito, anche per quanto concerne il rapporto tra utilità terapeutica e costi favorevole (cfr. consid. 2.12).
2.10. Circa la quantità delle dosi da riconoscere, l’assicuratore ritiene che quattro impianti all’anno siano sufficienti, poiché corrisponderebbero alla prescrizione dell’EMA. Da parte sua la ricorrente ne chiede 5.
L’autorità germanica ha autorizzato l’utilizzo di SCENESSE®, nella misura di 3-4 dosi all’anno a dipendenza del caso di specie. L’EMA (European Medicines Agency), ha fissato la posologia in 3, massimo 4 dosi annue, affermando che un impianto viene inserito ogni 2 mesi prima di una prevista esposizione, e durante i periodi di aumentata esposizione, alla luce solare, ad es. dalla primavera all’inizio dell’autunno. Si raccomandano tre impianti l’anno, a seconda della durata della protezione richiesta. Il numero massimo di impianti raccomandato è quattro l’anno. La durata del trattamento complessiva è a discrezione dello specialista. Anche Swissmedic raccomanda 3, massimo 4 impianti all’anno (cfr. www.compendium.ch).
Nel foglio informativo relativo al medicamento SCENESSE® pubblicato nel sito internet dalla medesima società farmaceutica Clinuvel, risulta una raccomandazione di 3, massimo 4 dosi all’anno, sulla base di quanto deciso dall’EMA (http://clinuvel.com/images/pdf/SCENESSE-afamelanotide16mgPIL.pdf: “One implant is injected every 2 months during the spring and summer months. Three implants per year are recommended, depending on the length of effect required. However, this number should not exceed more than 4 per year”).
In sede di udienza interpellata in merito la Prof. Dr.ssa med. __________ ha affermato che mediamente ai pazienti sono somministrate 4,4 dosi di medicamento all’anno (risposta z, doc. LXIII). La specialista ha precisato che “il numero delle applicazioni dipende dalla richiesta del paziente stesso, dalle sue esigenze, dalle sue criticità con la malattia e dall’ambiente in cui risiede/vive e dalle sue necessità (ambiente famigliare/sociale/lavorativo)”. La Prof. Dr.ssa med. __________ ha prodotto una linea guida in cui è stato fissato il massimo di dosi a 4, salvo indicazioni contrarie del medico ed ha precisato che “una delegazione delle associazioni dei pazienti si è incontrata a Londra con rappresentanti dell’EMA a questo proposito e hanno discusso del numero di impianti, dicendo che il massimo sono 4 all’anno, salvo situazioni particolari secondo il medico, senza però superare i 6 impianti all’anno” (risposta z, doc. LXIII).
In concreto questo Tribunale, alla luce delle raccomandazioni dell’EMA, fatte proprie sia dalle autorità germaniche che dalla stessa casa produttrice Clinuvel deve concludere che, in generale, l’elevato beneficio terapeutico (cfr. art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal), rispettivamente l’elevata utilità terapeutica, è dimostrata, sulla base di studi clinici, per 4 impianti al massimo.
Con sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013 il TF, in un caso ticinese, ha rammentato al consid. 4.2 che “un qualsiasi vantaggio terapeutico non basta per giustificare un "off-label-use"; altrimenti, in ogni singolo caso la valutazione del beneficio terapeutico sostituirebbe - stravolgendolo - il sistema legale della lista delle specialità. Dal momento che il sistema legale serve pure all'economicità del trattamento, si deve evitare che mediante una prassi estensiva la via ordinaria dell'ammissione nell'elenco delle specialità venga sostituita da valutazioni del singolo caso e con ciò aggirato il controllo di economicità legato a detto elenco (cfr. DTF 136 V 395 consid. 5.2 pag. 399 seg. con riferimenti)”. Nella sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 pubblicata in DTF 142 V 325, consid. 2.3.2.2 il TF ha rammentato:
" (…)
Der zweite, in lit. b geregelte Tatbestand ist gegeben, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein für die Kostenübernahme vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen (BGE 136 V 395 E. 6.4 und 6.5 S. 401 f.). Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 401 f. mit Hinweisen; Urteil 9C_572/2013 vom 27. November 2013 E. 4.3). Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 des Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über Arzneimittel und Medizinprodukte (HMG; SR 812.21). Eine solche Zulassung setzt nach Art. 19 Abs. 1 lit. c der Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts vom 22. Juni 2006 über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren (VAZV; SR 812.212.23) voraus, dass zumindest Zwischenergebnisse von (publizierten) klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402 mit Hinweisen; Urteil 9C_785/2011 vom 25. April 2012 E. 2.1.2.2, in: SVR 2012 KV Nr. 20 S. 71). Es reichen sodann auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsgebiet zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht (vgl. Gebhard Eugster, Die obligatorische Krankenpflegeversicherung, in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 535 Rz. 420). Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402; Urteil 9C_550/2011 vom 23. März 2012 E. 6.1). Liegen keine derartigen klinischen Studien bzw. anderweitigen wissenschaftlichen Erkenntnisse vor, die eine therapeutische Wirksamkeit nachweisen, so kann eine solche nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall eine Wirkung eingetreten sei. Dies würde auf die blosse Formel "post hoc ergo propter hoc" hinauslaufen, was nicht angeht; denn eine Besserung kann auch spontan bzw. aus anderen Gründen eintreten (BGE 136 V 395 E. 6.5 S. 402; 130 V 299 E. 5.2 S. 303). Entscheidend ist, dass für die Zulassung eines "off-label-use" nicht jeglicher therapeutische Nutzen genügen kann, könnte doch sonst in jedem Einzelfall die Beurteilung des Nutzens an die Stelle der heilmittelrechtlichen Zulassung treten; dadurch würde das gesetzliche System der SL unterwandert (Urteil 9C_56/2008 vom 6. Oktober 2008 E. 2.3 mit Hinweisen, in: SVR 2009 KV Nr. 1 S. 1).”
Analogamente, nel caso di specie, vanno riconosciute 4 dosi di impianti all’anno, come previsto dalla posologia figurante nel foglietto illustrativo. Infatti vale il principio secondo cui l’efficacia deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art. 31 cpv. 1 seconda frase LAMal), ciò che esclude una valutazione riferita al singolo caso (sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, cfr. anche DTF 142 V 325).
L’autorizzazione rilasciata in Germania prende in considerazione gli studi scientifici e le pubblicazioni più recenti (cfr. pag. 9 del “Nachgereichte Unterlagen
Del resto, dallo studio “Long-term observational study of afamelanotide in 115 patients with erythropoietic protoporphyria”, pubblicato nel British journal of Dermatology 2015 172 pag 1601-1602, emerge che il numero massimo di impianti è stato di 39 in 7 anni, ciò che corrisponde a 5-6 impianti all’anno (pag. 1603: “The maximum number was 39 implants in 7 years corrsponding to 5-6 implants per year and a total dose of 624 mg”). Inoltre dal medesimo studio emerge, a pag. 1605, che “EPP is a seasonal disease with the symptoms being much stronger during the seasons with high light intensity, i.e. spring and summer. We therefore analysed whether the QoL (ndr: quality of life) scores during afamelanotide treatment varied depending on the season (Fig. 4). More questionnaires were available during the summer months than during winter, as patients requested more implants at this time of the year”, mentre a pag. 1607 si legge che “Swiss patients receveid significantly more implants per year than Italian patients. At the moment, we can only speculate about the reasons. One explanation is that Swiss weather in winter is frequently characterized by snow and sunshine, a combination that is critical for patients with EPP, whereas in Italy sunlight intensity is low during the winter. Secondly, the distances from patients homes to the porphyria centre are smaller in Switzerland then in Italy, so fewer logistic and financial reasons prevented the Swiss patients form getting their treatment”.
Infine, anche il Gemeinsamer Bundessausschuss, interpellato dal TCA, ha confermato che le dosi autorizzate in Germania sono 3-4 all’anno (cfr. doc. XLIII : ”[…] Die Therapiedauer und Dosierung bestimmt sich ebenfalls nach den Angaben der Fachinformation. Es werden “je nach Dauer des erforderlichen Schutzes […] drei Implantate pro Jahr empfohlen. Pro Jahr werden maximal vier Implantate empfohlen.” Für die erstattungfähige Therapie entsprechend der Zulassung wird daher von 3-4 Anwendungen pro Jahr ausgegangen; so auch im Beschluss des G-BA vom 4. August 2016 […]”).
Alla luce di tutto quanto sopra esposto, del fatto che l’EMA, l’autorità tedesca e Clinuvel hanno ritenuto, di regola, un massimo di 4 impianti all’anno e che gli effetti della patologia di cui è affetta la ricorrente sono particolarmente acuti nei mesi primaverili ed estivi, questo TCA deve concludere che non è ancora comprovato, neppure secondo il principio delle verosimiglianza preponderante, che 5 impianti all’anno, così come chiesto dall’assicurata, comportano un “elevato” beneficio terapeutico ai sensi dell’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal (cfr. sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016, consid. 4.4.1 e seguenti) rispetto ai 4 ammessi dall’EMA.
La richiesta di riconoscere un numero maggiore di somministrazioni rappresenta una soluzione che certamente permette alla ricorrente di accedere ad un benessere maggiore, segnatamente nelle fasi in cui il farmaco comincia a perdere la sua efficacia, ma va oltre quanto strettamente necessario all’assicurata per poter condurre una vita normale e dunque degna di essere vissuta (cfr. consid. 2.12 e seguenti; cfr. anche DTF 142 V 144).
Resta riservata la possibilità, per la Prof. Dr.ssa med. __________, in casi di necessità oggettivamente medicalmente comprovate di inoltrare una richiesta all’assicuratore per una dose supplementare. Spetterà poi alla Cassa decidere in merito.
Va ancora rilevato che in sede di udienza, il 12 settembre 2017, così come con le osservazioni dell’8 settembre 2017 (doc. LXX), l’assicuratore ha sostenuto che l’interessata non avrebbe diritto al rimborso del medicamento il prossimo 29 settembre 2017 poiché avrebbe già ricevuto 4 applicazioni all’anno dal 1° dicembre 2016, ossia dal secondo anno calcolato secondo la garanzia concessa il 1° dicembre 2015 (doc. 10 incarto 36.2016.72). In altre parole, ritenuto che secondo la garanzia del 1° dicembre 2015 l’interessata ha diritto a 4 impianti all’anno e che dal 1° dicembre 2016 (secondo anno) ne ha già ricevuti 4, essa non ha più diritto ad alcunché.
Dalla documentazione prodotta emerge che l’interessata ha avuto accesso al medicamento il 1° dicembre 2015 (allegato doc. LXX/3), l’8 febbraio 2016 (allegato doc. LXX/3), il 30 settembre 2016 (allegato doc. LXX/3) in seguito alla sentenza 36.2016.72 di questo Tribunale ed il 23 dicembre 2016 (doc. XX, allegato doc. LXX/3).
Nel 2017 l’insorgente ha ottenuto 3 applicazioni: il 10.2.2017 (cfr. doc. XX/allegato doc. LXX/3), il 21.4.2017 (doc. XX/allegato doc. LXX/3) ed il 10 luglio 2017 (cfr. decreto sulle misure provvisionali del 4 luglio 2017).
Essa ha pertanto ottenuto 1 impianto nel 2015, 3 impianti nel 2016 e 3 impianti nel 2017. Entro il 30 novembre 2017 ha pertanto diritto ad un altro impianto (8 impianti in due anni, ossia 4 impianti in un anno). Nulla osta quindi a che l’interessata possa accedere al medicamento entro fine settembre 2017.
Ciò non significa che dopo il 30 novembre 2017 l’insorgente non avrà più diritto ad alcunché. L’assicuratore sarà tenuto a continuare a valutare il diritto all’accesso al medicamento sulla base dei criteri posti nella presente sentenza. In assenza di modifiche (legislative, di salute della ricorrente, relative al medicamento stesso o alla scoperta di alternative scientificamente riconosciute, ecc.), la Cassa dovrà continuare a rimborsare i costi del medicamento come stabilito in data odierna.
2.11. Rimane da esaminare quale prezzo deve rimborsare l’assicuratore. La convenuta sostiene di dover erogare un importo di fr. 6'560 a dose, corrispondente al prezzo praticato da Clinuvel fino al termine del 2015, ritenuto che dal 1° dicembre 2016 sarebbe rimborsato solo l’80% di questo importo in applicazione dell’art. 71b cpv. 4 OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 per il quale i costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. La ricorrente chiede il versamento del prezzo pieno e meglio fr. 18'989 per ogni impianto, che dal 1° giugno 2017 è stato ridotto a fr. 15'757 (cfr. doc. LVI/1: “[…] The updated price as of 01 June 2017 is SFr. 15,757 (fifteen thousand seven hundred and fifty-seven Swiss Franc), a reduction of 17% on the previously publicly announced price of SFr. 18,989 […]”).
2.12. L’economicità della prestazione è un presupposto per l’assunzione dei costi del medicamento (art. 32 cpv. 1 LAMal). Per i medicamenti figuranti nell’elenco delle specialità, l’economicità viene esaminata nell’ambito dell’ammissione del farmaco nel citato elenco (art. 65 e seguenti OAMal e 34 e seguenti OPre) ed è definita con la fissazione del prezzo (art. 67 OAMal, cfr. DTF 136 V 395 consid. 5.1 e 7.1 con riferimento ad articoli il cui tenore è stato nel frattempo modificato). Per i medicamenti che non figurano nell’elenco delle specialità questo tipo di esame generale non avviene e l’economicità deve di conseguenza essere esaminata contestualmente alla valutazione del caso concreto quando occorre stabilire se un determinato medicamento va eccezionalmente rimborsato (DTF 136 V 395 consid. 7.1, SVR 2009 KV Nr. 1, pag. 1, 9C_56/2008 consid. 2.3 in fine). Altrimenti l’esame dell’economicità non avrebbe mai luogo, ciò che contraddirebbe l’art. 32 cpv. 1 LAMal (cfr. DTF 136 V 395, consid. 7.1).
La condizione dell’economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal si riferisce, secondo la giurisprudenza, alla scelta tra più alternative di cura efficaci: in caso di vantaggi medici simili, occorre scegliere la variante più economica, rispettivamente quella con il miglior rapporto tra costi e benefici (DTF 136 V 395, consid. 7.4; DTF 130 V 532 consid. 2.2; DTF 127 V 43 consid. 2b)). Ciò non significa tuttavia che laddove vi sia una sola cura possibile, questa, indipendentemente dai costi, sia da considerare in ogni caso economica. Sulla base del principio della proporzionalità una prestazione va rifiutata se tra gli sforzi messi in atto e la possibilità di guarigione vi è una grossa sproporzione, ciò che implica una valutazione del rapporto tra i costi ed i benefici della cura (DTF 136 V 395 consid. 7.4). L’economicità e l’alto valore terapeutico non possono essere valutati separatamente. Tanto più il vantaggio terapeutico è elevato, quanto più costi elevati sono giustificati. Il rapporto tra prezzo e beneficio è da tenere in considerazione anche laddove occorre decidere se un medicamento va inserito nell’elenco delle specialità (art. 34 cpv. 1 OPre). Il TF ha pure ricordato che la problematica dei costi non può essere ignorata con la semplice affermazione che non sarebbe etico o non sarebbe giuridicamente corretto, esaminare la questione dei costi laddove si tratta di decidere sulla salute umana. I mezzi finanziari che una società mette a disposizione per il compimento di un determinato compito, non sono infiniti e potrebbero mancare per altri compiti altrettanto importanti (DTF 136 V 395 consid. 7.5).
In DTF 136 V 395 al consid. 7.6.1 il TF ha elencato casi in cui ha dovuto esaminare il rapporto tra costi e benefici della prestazione e nei quali ha riconosciuto la cura come proporzionata o perlomeno come non manifestamente sproporzionata:
costi di cura tra fr. 8'000 e fr. 30'000 per una ricostruzione del pollice in un assicurato 24enne, capo cantiere (“Bauführer”), dove la funzione della mano è stata migliorata nell’ambito di tutti gli ambiti della vita, anche se in misura minima (DTF 119 V 446);
costi per fr. 532.70 per una terapia di tre mesi con il metadone (DTF 118 V 107);
costi per fr. 6'000 per una fisioterapia secondo “Bobath” per alleviare gli effetti della sindrome di Down (DTF 119 V 446);
costi per fr. 15'300 per il cambiamento di sesso (DTF 114 V 153);
costi tra fr. 60'000 e fr. 80'000 per il trapianto di cuore ad un 64enne (DTF 114 V 258);
costi per fr. 26'000 per una terapia che ha permesso di allungare la vita di 1 anno (DTF 130 V 532);
costi per fr. 39'000 per una protesi al ginocchio (DTF 132 V 215).
Nell’ambito del finanziamento delle prestazioni Spitex il limite massimo viene posto a circa 3.5 volte i costi che insorgerebbero in una casa di cura ed in cifre assolute a circa fr. 100'000 all’anno (DTF 126 V 334 consid. 3b).
In SVR 2009, KV Nr.1 pag. 1, in relazione ad una terapia che costava tra fr. 50'000 e fr. 70'000 il TF ha calcolato tra 1,85 e 3,85 milioni di franchi il costo necessario per salvare una vita umana, ciò che è stato considerato un cattivo rapporto tra costi ed efficacia (sentenza 9C_56/2008, consid. 3.8).
Alla luce di queste considerazioni, in DTF 136 V 395, il TF ha ritenuto che i costi di fr. 750’000/900'000 per un anno e mezzo per l’assunzione del farmaco orfano Myozyme in caso di malattia di Pompe non sono proporzionati rispetto ai risultati ottenuti, affermando:
" (…)
Die Beurteilung des Kosten-/Nutzen-Verhältnisses kann entgegen der Auffassung der Beschwerdegegnerin auch nicht mit dem Argument umgangen werden, dass es sich um eine Einzelfallbeurteilung in einem Orphan-Disease-Fall handle. Denn es gibt zahlreiche Personen, die zwar nicht an Morbus Pompe, aber an anderen Krankheiten leiden, welche vergleichbare Einschränkungen der Lebensqualität zur Folge haben (z.B. chronisch-obstruktive Lungenkrankheit [COPD]). Statistisch sind beispielsweise 2,8 % der schweizerischen Wohnbevölkerung ab 15 Jahren in ihrem Gehvermögen auf weniger als 200 m beschränkt (Stand 2007; Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S. 323), was rund 180'000 Personen entspricht , die mit einer ähnlich eingeschränkten Lebensqualität wie die Beschwerdegegnerin leben müssen. Mit einem Aufwand von rund Fr. 500'000.- pro Jahr liesse sich möglicherweise bei den meisten dieser Menschen die Lebensqualität in vergleichbarem Ausmass wie bei der Beschwerdegegnerin verbessern, sei dies z.B. durch operative Massnahmen, die bisher aus Kostengründen nicht durchgeführt werden, durch gegenüber der bisherigen Rechtsprechung (E. 7.6.2) grosszügigere Gewährung von Pflegeleistungen oder schliesslich dadurch, dass - analog zum Off-Label-Use von Medikamenten - auch Mittel und Gegenstände abgegeben werden, die nicht in der grundsätzlich abschliessenden Mittel- und Gegenständeliste (Art. 20 ff. KLV; BGE 136 V 84 E. 2.2 S. 86; BGE 134 V 83 E. 4.1 S. 85 ff.) aufgeführt sind, aber doch die Lebensqualität signifikant erhöhen würden. Würde bei der Beschwerdegegnerin ein solcher Aufwand betrieben, wäre im Lichte der Rechtsgleichheit (vorne E. 7.7) kein Grund ersichtlich, allen anderen Patienten in vergleichbarer Lage einen gleichen Aufwand zu verweigern. Dadurch entstünden jährliche Kosten von rund 90 Mrd. Franken. Das ist rund das 1,6-Fache der gesamten Kosten des Gesundheitswesens (Stand 2007: rund 55,2 Mrd. Franken; Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S. 340) oder etwas mehr als 17 % des gesamten Bruttoinlandprodukts der Schweiz (Stand 2007: rund 521 Mrd. Franken; Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S. 124). Die obligatorische Krankenpflegeversicherung ist offensichtlich nicht in der Lage, für die Linderung eines einzigen Beschwerdebildes einen derartigen Aufwand zu bezahlen. Ist der Aufwand nicht verallgemeinerungsfähig, so kann er aus Gründen der Rechtsgleichheit auch im Einzelfall nicht erbracht werden.”
In DTF 142 V 144 il TF ha giudicato il caso di una ragazza, nata nel 1989, affetta da una malattia congenita (Sindrome di Ondine; cifra 381 OIC), che necessita, durante il sonno, di una respirazione artificiale ed esige un’attenzione costante del personale Spitex. L’assicuratore, dopo aver inizialmente pagato un importo di fr. 42'300 a trimestre, intendeva ridurre l’ammontare del rimborso. Dopo aver esaminato tutta la fattispecie, a proposito della proporzionalità, l’Alta Corte, al consid. 7, ha rilevato che, rispetto al caso giudicato nella DTF 136 V 395, nel caso di specie i costi annui sono notevolmente inferiori, che per l’assicurata, 24enne al momento della decisione impugnata, vi è un alto valore aggiunto della prestazione (“lebensnotwendigen”) la quale le permette di continuare ad avere una vita normale (“weitgehend normales Leben”). Il TF ha concluso affermando che in queste condizioni “von einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden (…)”.
In quell’occasione l’Alta Corte ha affermato:
" (…)
Des Weiteren rügt die Beschwerdeführerin die vorinstanzlichen Ausführungen zur Wirtschaftlichkeit der Spitexleistungen und bemängelt dabei zahlreiche Feststellungen des kantonalen Gerichts. Sie unterlässt es jedoch, konkret und substanziiert aufzuzeigen, dass entgegen dem angefochtenen Entscheid eine wirksame und zweckmässige Alternative zur ambulanten Pflege durch die Spitex besteht (nota bene wird vielmehr geltend gemacht, ein Kostenvergleich mit einem Pflegeheim oder Spital sei vorliegend nicht möglich). Dies ist auch (anderweitig) nicht ersichtlich. Fehlt es aber an einer wirksamen und zweckmässigen Alternative zur Spitexpflege, stellt sich die Frage nach der Wirtschaftlichkeit nicht (zum komparativen Charakter der Wirtschaftlichkeit: BGE 142 V 26 E. 5.2.1 S. 34 mit Hinweisen; GEBHARD EUGSTER, Die obligatorische Krankenpflegeversicherung, in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2015, S. 510 Rz. 335, S. 511 Rz. 339). Folglich braucht auf die einzelnen Einwendungen, weil nicht einmal ansatzweise dargetan wird, inwiefern die gerügten Sachverhaltselemente für den Ausgang des Verfahrens entscheidend sein können (nicht publ. E. 1; vgl. auch MARKUS SCHOTT, in: Basler Kommentar, Bundesgerichtsgesetz, 2. Aufl. 2011, N. 23 zu Art. 97 BGG), nicht weiter eingegangen zu werden.
Zumindest sinngemäss wendet die Beschwerdeführerin schliesslich ein, die Kosten der Spitexleistungen hielten vor dem Verhältnismässigkeitsprinzip (Art. 5 Abs. 2 BV) nicht stand.
Eine Leistung ist nach der Rechtsprechung zu verweigern, wenn zwischen Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (BGE 136 V 395 E. 7.4 S. 407 f.). Ein solches bejahte das Bundesgericht namentlich bei Kosten von rund Fr. 750'000.- bis Fr. 900'000.- für die Therapiedauer von eineinhalb Jahren bei ungewissem Ausmass der gesundheitlichen Verbesserung (Verhinderung oder Verlangsamung der weiteren Reduktion der Lungenleistung, der nächtlichen Beatmung, einer nicht näher quantifizierten Reduktion der Gehstrecke und der zunehmenden Kamptokormie) einer 69-jährigen Versicherten (a.a.O., E. 6.10 S. 406). Hier verhält es sich jedoch anders: Bereits die jährlichen Kosten sind rund dreimal tiefer als jene im erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto der hohe Nutzen der (lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen erstellt, welche der im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen erwerbstätigen Versicherten ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden. (...)”
2.13.
2.13.1. In concreto, va in primo luogo evidenziato che la circostanza sollevata dall’assicuratore in sede di risposta secondo la quale nella pagina internet di Clinuvel è apparsa la notizia secondo cui sono in corso trattamenti “Access” in Svizzera e in Italia con condizioni vantaggiose precedenti la fornitura del medicamento a fini non commerciali non è rilevante poiché l’insorgente non risulta, dagli atti, far parte attualmente di questo programma.
Dalle affermazioni della Prof. Dr.ssa med. __________ risulta che l’interessata aveva ottenuto in passato il medicamento SCENESSE® nell’ambito di un “compassionate use programs” fino ad inizio 2012 (doc. 6, risposta 1, inc. 36.2016.72). In seguito, il 14 maggio 2012 (doc. 4, inc. 36.2016.72) e nuovamente il 6 settembre 2013 (doc. 5, inc. 36.2016.72), l’assicuratore stesso ha accettato di rimborsare, dopo valutazione del medico fiduciario, i costi del medicamento SCENESSE® in applicazione dell’art. 71b OAMal. Con scritto del 1° dicembre 2015 la convenuta si è nuovamente detta d’accordo di pagare i costi del medicamento, ma al prezzo massimo di fr. 6'560 per impianto (doc. 10, inc. 36.2016.72). Con certificato datato 2 giugno 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ ha chiesto di esonerare la ricorrente dal presenziare all’udienza innanzi a questo Tribunale (inizialmente fissata, nell’ambito della precedente procedura per denegata giustizia, per il 13 giugno 2016 [doc. IV, inc. 36.2016.63]), rilevando che l’insorgente era stata in cura dal 2008 ma che a causa di restrizioni del proprio assicuratore non ha potuto proseguire il trattamento e la sua sensibilità alla luce è nuovamente tornata ad essere estremamente eccezionale (doc. XII/1, inc. 36.2016.72: “[…] She was treated since 2008 with a drug that helped her to lead a nearly normal life. But due to restrictions by her insurance she could not get a treatment in the last months and her sensitivity to light exposure is again exceptional”).
Dagli ulteriori accertamenti effettuati dal TCA in seguito alla sentenza di rinvio non emergono fatti a sostegno della tesi della convenuta.
Non essendo parte di alcun programma, ulteriori accertamenti circa la sua effettuazione in Svizzera e le relative condizioni, come chiesti dall’assicuratore, non si impongono.
2.13.2. D’avviso di questo Tribunale cantonale delle assicurazioni il concetto di alto valore terapeutico di un medicamento, in una costellazione come quella in esame, e dunque dell’economicità della prestazione farmaceutica richiesta, e quindi la presa in considerazione del concetto economico nell’ambito del riconoscimento di un agente terapeutico, deve essere esaminata dall’assicuratore al momento della somministrazione iniziale del medicamento e della richiesta della sua presa a carico. Sarebbe, certamente poco consono allo spirito e al senso della LAMal, che costituisce l’unico effettivo strumento che permette al cittadino di esercitare quel diritto alle cure medico-sanitarie che rientrano nel diritto alla salute che la dottrina deduce in particolare dalla Costituzione federale e dalla CEDU (su questi aspetti: Adriano Previtali/Lydia Orcel: La LAMal et l’érosion du droit fondamental aux soins, in Pladoyer 02/2009 p. 56 e ss.; Ivano Ranzanici, La riduzione dei premi dell’assicurazione malattia; tesi pubblicata nella collana AISUF [n. 364], edita da Schulthess Verlag Zurigo, 2016, parte I p. 29 a 119), imporre all’assicurato di subire il rischio dell’interruzione di una cura a fronte di elementi di natura economica del tutto indipendenti dalla sua volontà, inconferenti alla sua persona e sui quali non può influire. Ciò dopo avere beneficiato, come in concreto, per anni del farmaco senza riserve da parte dell’assicuratore.
Altrimenti detto, appare scioccante, alla luce dello scopo della LAMal e del fatto che il medicamento SCENESSE® è stato rimborsato dalla convenuta dal 2012 (cfr. scritto del 14 maggio 2012, doc. 4, inc. 36.2016.72; senza dimenticare che dal 2008 al 2012 CO 1 ha beneficiato della somministrazione gratuita del principio attivo alla qui ricorrente senza doversi sobbarcare la spesa e senza dovere corrispondere altri medicamenti tesi all’attenuazione degli effetti dell’EPP di cui RI 1 soffre), che l’assicuratore possa rimettere in discussione l’alto valore terapeutico del principio attivo applicato all’assicurata in occasione dell’aumento del prezzo della medicina, aumento causato da fattori assolutamente estranei all’assicurata. In concreto CO 1 ha riconosciuto l’alto valore terapeutico di SCENESSE® e, a fronte di tale accertamento, se ne è assunta pienamente il costo quando lo stesso era fissato in fr. 6'560 per impianto (pari a fr. 26'240 annui per 4 applicazioni), un importo di tutto rispetto. L’aumento del prezzo del medicamento, dovuto a normative europee che hanno imposto protocolli specifici, verifiche e spese amministrative per l’omologazione e la commercializzazione del farmaco, non mutano in nulla il valore terapeutico.
Se così non fosse la persona assicurata, ossia la persona più debole dell’intero sistema assicurativo contro le malattie, alla quale viene riconosciuto il rimborso di un farmaco, potrebbe di colpo trovarsi priva di un medicamento per lei vitale a causa di un aumento repentino del prezzo al quale non può di per sé opporsi. Questo non può essere lo scopo della LAMal e della nozione di economicità. Un concetto dinamico, ossia che si modifica nel tempo, dell’alto valore terapeutico non è del resto previsto dalle norme di legge.
2.13.3. Per i motivi che seguono, in ogni caso, l’alto valore terapeutico e l’economicità del medicamento e meglio il rapporto utilità terapeutica / costi è favorevole anche volendo prendere in considerazione il prezzo di fr. 18'989 (rispettivamente il prezzo ora fissato da Clinuvel di fr. 15'757.--, cfr. doc. LXVII/1+2).
Nel caso di specie, la situazione della ricorrente non è molto diversa da quella giudicata dal TF nella sentenza pubblicata in DTF 142 V 144 e nella quale è stato giudicato che un importo di fr. 42'300 a trimestre può in sostanza essere ritenuto proporzionato al beneficio terapeutico (“von einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden“).
Per l’insorgente, 33enne (in DTF 142 V 144 si trattava di una 24enne: “24-jährigen”), l’assunzione del farmaco SCENESSE® ha il massimo elevato beneficio terapeutico, che le permette di condurre una vita normale (“weitgehend normales Leben”), nel senso di non dover vivere reclusa in casa al buio senza neppure poter accendere la luce, ma di poter avere una vita sociale, accedere agli studi, essere integrata nel mondo del lavoro, non dover dipendere dagli aiuti sociali e poter dormire durante la notte senza dover soffrire di dolori atroci, ritenuto che l’esposizione alla luce le causa ustioni di secondo grado, ossia ustioni che interessano il derma, si formano flittene o bolle più o meno estese, contenenti essudato sieroso, color citrino [cfr. http://www.treccani.it/enciclo-pedia/ustione_%28Dizionario-di-Medicina%29/]) e dolori durevoli (“pain lasting”) per numerosi giorni (“several days”) che la rendono inabile nelle faccende quotidiane (“daily duties”) e la impediscono di dormire durante la notte (doc. XII/1, inc. 36.2016.72).
Senza l’assunzione del medicamento l’indicazione è di “rimanere chiusa in un locale, in estate con i serramenti chiusi e con luce artificiale ridotta completamente” (doc. LXXIII, risposta ww), ritenuto che “Non basta stare all’ombra, ma bisogna proprio stare in luoghi bui durante periodi dove siamo in presenza di forte luce (come in estate)” (doc. LXXIII, risposta ww). In assenza dell’assunzione del medicamento, e meglio del suo principio attivo, la ricorrente condurrebbe una vita insopportabile e la sua vita sociale non sarebbe possibile (cfr. risposta tt, doc. LXXIII).
Con il medicamento la ricorrente può svolgere tutte le attività, senza il medicamento “potrebbe al massimo svolgere lavori notturni e con certe limitazioni in quanto in estate il sole tramonta tardi e sorge presto. Potrebbe svolgere un’attività di corta durata in luoghi assolutamente chiusi e bui” (doc. LXXIII, risposta ww).
Nel periodo in cui si è trovata all’estero per formazione e non si è recata dalla Prof. Dr.ssa med. __________ per ricevere il farmaco, la ricorrente ha dovuto abbandonare lo studio formativo a causa dei dolori provocati dalla malattia (doc. LXIII, risposta kk).
Nel caso specifico dell’assicurata l’alto valore terapeutico del medicamento è il massimo possibile poiché senza il farmaco l’assicurata non può in sostanza vivere, se non reclusa al buio, tutto il giorno, senza neppure la possibilità di accendere una luce artificiale, senza alcun contatto sociale, mentre con SCENESSE® può condurre una vita normale poiché tutti i sintomi della patologia scompaiono.
In concreto vi è di conseguenza un elevato beneficio terapeutico (il massimo possibile), nel senso che vi è un rapporto utilità terapeutica (massima) / costi (media di fr. 18'989 [dal 1° giugno 2017: fr. 15'757] per trimestre) favorevole. La cura va considerata economica. Vi è un rapporto ragionevole tra costi e benefici in ossequio del principio costituzionale della proporzionalità.
Dalla DTF 142 V 144 non emergono del resto elementi descrittivi specifici e maggiori della situazione dell’assicurata (cfr. consid. 7) che possano far ritenere che un costo per trimestre, in concreto, di fr. 18'989 (dal 1° giugno 2017: fr. 15'757) non sia proporzionato (consid. 7: “[…] Bereits die jährlichen Kosten sind rund dreimal tiefer als jene im erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto der hohe Nutzen der (lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen erstellt, welche der im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen erwerbstätigen Versicherten ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden”).
Il farmaco va pertanto classificato nella categoria A (“hoch”) dei sistemi di rilevazione praticati e adottati dalla società svizzera dei medici di fiducia (“9-Felder-Modell”) e non nella categoria B (“bedeutsam”; cfr. “Kostenübernahme nichtgelisteten Arztneimittel”, in Bollettino dei medici svizzeri, 2013, 94, 9, pag. 324-326; in http://www.saez.ch/docs/saez/2013/09/de/saez-01396.pdf.).
Si ribadisce che il rapporto utilità terapeutica / costi è favorevole, poiché pur essendo i costi del farmaco importanti il beneficio terapeutico è grande ed è il più elevato possibile.
Senza medicamento l’interessata è reclusa in casa al buio, senza luce e con dolori atroci, con il medicamento l’insorgente vive.
L’assicuratore deve di conseguenza rimborsare il prezzo pieno di fr. 18'989 a dose. Ciò vale a maggior ragione in seguito alla riduzione dell’importo a fr. 15'757 dal 1° giugno 2017.
Seguire l’impostazione della Cassa significherebbe di fatto non riconoscere la cura, o, al più, concedere all’assicurata soltanto poco più di un trattamento annuo, del tutto insufficiente rispetto ai suoi bisogni di cura. Diversa sarebbe stata eventualmente la situazione se l’assicuratore avesse deciso di porre a carico della ricorrente una quota ragionevole del costo del medicamento.
A questo proposito neppure l’art. 44 cpv. 1 LAMal, cui fa riferimento l’assicuratore nello scritto del 1° dicembre 2015 alla Prof. Dr.ssa med. __________ (doc. 10, inc. 36.2016.72), può essere di aiuto alla cassa convenuta. Tale disposto prevede che i fornitori di prestazioni devono attenersi alle tariffe e ai prezzi stabiliti dalla convenzione o dall’autorità competente; non possono esigere rimunerazioni superiori per prestazioni previste dalla presente legge (protezione tariffale). E’ salva la disposizione sulla rimunerazione dei mezzi e degli apparecchi diagnostici e terapeutici (art. 52 cpv. 1 lett. a n.3).
Riconoscere solo il 35% (ossia fr. 6'560) del prezzo richiesto dalla ditta farmaceutica, significherebbe in sostanza impedire all’assicurata l’accesso al medicamento, ritenuto come il fornitore di prestazioni, che dovrebbe assumersi il restante 65% (ossia fr. 12'429 fino al 31 maggio 2017, fr. 9'197, ossia il 58%, dal 1° giugno 2017), rinuncerebbe verosimilmente alla sua somministrazione.
Ciò che potrebbe avere conseguenze tragiche (cfr. doc. LXXIII, risposta p: “ […] Parlando del suicidio, una volta che il paziente riceve il medicamento si sente come il più sicuro, la paura scompare, non hanno più problemi a trovarsi all’aperto e subire un attacco. In generale possiamo dire che si possono verificare dei problemi psichici nei pazienti: nel gruppo che ho in cura ora vi è una percentuale del 25-30% di pazienti che soffrono di problemi psichici e sono stati curati psichiatricamente. Vi è ad esempio un caso di un paziente belga malato di EPP a cui è stato tolto il medicamento per ragioni economiche. Questo paziente belga, di 20 anni circa, molto attivo a livello sportivo, ha tentato il suicidio. A domanda del giudice, preciso che vi sono dei pazienti che non si sono più visti riconoscere il rimborso del medicamento, cui hanno dovuto rinunciare e si sono resi conto delle cose a cui dovevano rinunciare. La teste precisa che i pazienti che soffrono psichicamente prima dell’assunzione del medicamento, con l’assunzione di SCENESSE conseguono una qualità di vita che conduce a superare la depressione nella quale però rischiano di ricadere al momento della cessazione dell’assunzione del medicamento. La prof. __________ precisa che la valutazione del 25/30% non è un dato pubblicato ma una sua valutazione fatta con l’esperienza in un gruppo di pazienti svizzeri che lei segue”).
Se è vero che per l’art. 71b cpv. 4 OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 spetta all’assicuratore stabilire l’importo della remunerazione, d’altra parte esso non può cadere nell’arbitrio e riconoscere un rimborso così esiguo da privarlo in sostanza dell’accesso alla cura. In presenza, come in concreto, per la persona assicurata, di un alto valore terapeutico, il massimo possibile per un farmaco, ridurre il prezzo a poco più di un terzo costituisce un arbitrio.
La stessa convenuta ha del resto inserito il farmaco nella categoria B (“bedeutsam” [significativo]).
Inoltre, non può certo essere chiesto all’assicurata, che nel caso di specie è l’anello più debole e che necessita della cura di condurre trattative con la ditta farmaceutica australiana per ottenere un prezzo più basso.
Né l’assicuratore ha indicato Paesi dai quali potrebbe essere possibile importare il medicamento ad un importo inferiore.
Del resto dagli accertamenti effettuati dal TCA emerge che in Germania il prezzo appare simile (doc. XLIII: “[…] Im Falle von Afamelanotid beläuft sich der festgesetzte Herstellerabgabepreis auf 14.100,95” Euro “je Packung”. Abzüglich der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte ergeben sich daraus aktuell Kosten für die GKV von 17.291,89” Euro) e che Clinuvel ha deciso un prezzo uguale per tutta Europa (cfr. doc. LXVII/1: “[…] For Switzerland we communicated with all Swiss insurers that a uniform price would be maintained across the world, whereby the Company would bear sought to provide Swiss insurers with this information in a timely and transparent manner”).
Non va poi dimenticato che per l’art. 71c cpv. 2 OAMal, in vigore dal 1° marzo 2017, l’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d’importazione del medicamento prestando attenzione ai costi.
Ne segue che l’assicuratore deve rimborsare il prezzo pieno sia in applicazione del vecchio che del nuovo diritto.
Il costo complessivo di 4 impianti, ossia fr. 75'956 (18'989 X 4), rispettivamente, dal 1° giugno 2017, fr. 63’028 (15'757 x 4), rientra del resto nei limiti posti dal Tribunale federale in casi simili ed è inferiore rispetto ai costi ritenuti proporzionati di cui alla DTF 142 V 144 (consid. 7: “[…] Eine Leistung ist nach der Rechtsprechung zu verweigern, wenn zwischen Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (BGE 136 V 395 E. 7.4 S. 407 f.). Ein solches bejahte das Bundesgericht namentlich bei Kosten von rund Fr. 750'000.- bis Fr. 900'000.- für die Therapiedauer von eineinhalb Jahren bei ungewissem Ausmass der gesundheitlichen Verbesserung (Verhinderung oder Verlangsamung der weiteren Reduktion der Lungenleistung, der nächtlichen Beatmung, einer nicht näher quantifizierten Reduktion der Gehstrecke und der zunehmenden Kamptokormie) einer 69-jährigen Versicherten (a.a.O., E. 6.10 S. 406). Hier verhält es sich jedoch anders: Bereits die jährlichen Kosten sind rund dreimal tiefer als jene im erwähnten Entscheid. Zudem ist in concreto der hohe Nutzen der (lebensnotwendigen) Spitexleistungen unbestrittenermassen erstellt, welche der im Zeitpunkt des Einspracheentscheids 24-jährigen erwerbstätigen Versicherten ein weitgehend normales Leben ermöglichen. Von einem groben Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden […]”; cfr. anche DTF 136 V 395).
Non deve certo essere la persona assicurata, che non ha alcun potere contrattuale, a subire la politica dei prezzi applicata ai medicamenti. Spetta semmai alle preposte autorità federali intervenire per fissare i prezzi del farmaco.
Anche per quanto concerne i motivi che hanno portato all’aumento del prezzo del medicamento, del resto citati più volte dalla ricorrente e indicati dalla Prof. Dr.ssa med. __________ in sede di audizione (necessità di far fronte ad ulteriori costi in seguito alla registrazione del medicamento presso le competenti sedi europee e dunque maggiori oneri per i protocolli di sicurezza e le tasse di iscrizione nei registri; in quello europeo i costi assommano a mezzo milione di Euro all’anno [cfr. doc. LXXIII]), non compete certo all’assicurata, ossia alla parte più debole, determinarne le ragioni e la composizione. Questo compito, che comunque non influisce sull’esito della presente procedura, spetta semmai all’assicuratore malattie o alle preposte autorità federali.
2.14. Abbondanzialmente questo TCA rileva inoltre che nel caso di specie, se non si riconoscessero 4 impianti a prezzo pieno, vi potrebbe pure essere una violazione del principio dell‘uguaglianza di trattamento fra gli assicurati (art. 8 Cost. fed.; cfr., a proposito dell’incostituzionalità delle leggi federali, la sentenza 9C_125/2016 dell’11 marzo 2016, al consid. 2.2.2, inerente la discriminazione tra assicurati relativamente alla restituzione dei premi LAMal pagati in troppo; cfr. anche, circa l’arbitrarietà delle norme: sentenza 8C_247/2015 del 24 settembre 2015 consid. 8.2 in: RtiD I-2016 pag. 53 seg.).
Una persona assicurata può infatti vedersi riconosciuto o respinto il rimborso dei costi di un medicamento a dipendenza dell’assicuratore presso il quale è affiliato. Ciò che, nell’ambito di un’assicurazione sociale obbligatoria per tutta la Svizzera (che concretizza il diritto alla salute e alle cure medico sanitarie), non appare ammissibile ed è lesivo del principio cardine della solidarietà insito nel sistema dell’assicurazione sociale svizzera.
Dagli accertamenti effettuati dal TCA, e meglio dall’udienza tenutasi il 12 settembre 2017, è emerso che tutti i pazienti della Prof. Dr.ssa med. __________ affiliati presso assicuratori non appartenenti al Gruppo , e meglio, nello specifico, __________ (), __________, __________, __________, __________, __________, __________, __________, __________, __________ e __________, pagano l’intero prezzo del medicamento SCENESSE® (doc. LXXIII, risposta aa). Ciò anche per quei pazienti la cui patologia si presenta in una forma di minore intensità e dunque meno grave rispetto al caso in esame (doc. LXXIII, risposta gg: “[…] Un terzo dei casi in cura presso la teste sono di grado di gravità come quello della sig.ra RI
L’agire della Cassa nel caso concreto appare di conseguenza inammissibile anche alla luce dell’art. 8 della Costituzione federale.
Al riguardo va rammentata anche la giurisprudenza del Tribunale federale, relativa ad un altro tema sensibile, ossia quello della corretta determinazione del reddito da invalido (cfr. STFA U 75/03 del 12 ottobre 2006), dove l’Alta Corte ha affermato al consid. 8.2 che “per un'ovvia questione di parità di trattamento (art. 8 Cost.), un'applicazione della tabella TA13 al solo Cantone Ticino deve essere esclusa se non si vuole creare un'inammissibile lex ticinensis”.
L’assicuratore deve quindi prestare la massima attenzione al rispetto di tale diritto fondamentale degli assicurati.
2.15. Alla luce di tutto quanto esposto, in applicazione degli art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal cui rinvia l’art. 71b cpv. 2 OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 (art. 71c cpv. 1 OAMal in vigore dal 1° marzo 2017), 7 Cost. fed., 8 Cost. fed., 10 cpv. 2 Cost. fed, l’assicuratore convenuto va condannato a riconoscere alla ricorrente il rimborso totale del prezzo del medicamento SCENESSE® per 4 impianti all’anno.
Con l’emissione della sentenza di merito, la domanda di misure provvisionali urgenti del 29 agosto 2017 (doc. LVIII), per la somministrazione del medicamento SCENESSE® il 29 settembre 2017, diventa priva di oggetto (cfr. anche il consid. 2.10).
Alla ricorrente, rappresentata in causa, vanno assegnate congrue ripetibili che devono tener conto, anche, del grande lavoro svolto e segnatamente delle tre udienze (16 agosto 2016 [doc. XIII, inc. 36.2016.72]; 26 giugno 2017 [doc. XX], 12 settembre 2017 [doc. LXXIII]) tenutesi presso questo Tribunale, rammentando che l’ultima ha avuto luogo dalle 10:45 alle 16:00 senza alcuna pausa (doc. LXXIII).
Per questi motivi
dichiara e pronuncia
1.Il ricorso è parzialmente accolto.
§ CO 1 è condannata a rimborsare a RI 1 4 impianti annui del medicamento SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989.-- l’uno fino al 31 maggio 2017 ed al prezzo di fr. 15'757.-- l’uno dal 1° giugno 2017.
Non si percepisce tassa di giustizia, mentre le spese sono poste a carico dello Stato. CO 1 verserà a RI 1 fr. 9'000.-- a titolo di ripetibili (IVA inclusa, se dovuta).
Comunicazione agli interessati i quali possono impugnare il presente giudizio con ricorso in materia di diritto pubblico al Tribunale federale, Schweizerhofquai 6, 6004 Lucerna, entro 30 giorni dalla comunicazione.
L'atto di ricorso, in 3 esemplari, deve indicare quale decisione è chiesta invece di quella impugnata, contenere una breve motivazione, e recare la firma del ricorrente o del suo rappresentante. Al ricorso dovrà essere allegata la decisione impugnata e la busta in cui il ricorrente l'ha ricevuta.
Per il Tribunale cantonale delle assicurazioni
Il presidente Il segretario
Daniele Cattaneo Gianluca Menghetti
Ultimo aggiornamento: 06.05.2026
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